AMD 3100 for behandling av myelokathexis
16. mai 2012 oppdatert av: David Dale, University of Washington
En fase I-studie av CXCR-4-hemmeren AMD3100 for behandling av nøytropeni på grunn av mutasjoner av CXCR-4, Myelokathexis-syndromet
Dette er en innledende studie for å avgjøre om CXCR4-hemmeren AMD 3100 eller plerixafor kan være en potensiell behandling for nøytropeni på grunn av CXCR4-mutasjoner, myelokathexis eller WHIM (vorter, hypogammaglobulinemi, immunsvikt og myelokathexis) syndrom.
Dette er den første studien av dette konseptet og vil involvere opptil 6 pasienter for å få økende doser plerixafor administrert subkutant eller på en alternativ dag.
Det er ukjent om disse pasientene vil være svært følsomme for en blokade av CXCR4-aktivitet og frigjøre flere hvite blodceller enn normale frivillige eller kreftpasienter som får samme dose av dette legemidlet.
Derfor vil doser begynne på et nivå som er 12 ganger mindre enn det som brukes for å mobilisere stamceller og vil økes trinnvis for å oppnå et akseptabelt sirkulerende nivå av nøytrofiler.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, enkeltsenter, fase I-studie for å undersøke de hematologiske effektene, farmakokinetikken og sikkerheten til plerixafor hos pasienter med myelokathexis som kan tilskrives mutasjoner av CXCR4, ved bruk av serielle, eskalerende doser av plerixafor administrert på dag 1, 3, 5, 8 , og 10.
Fem intrapasiente eskalerende dosenivåer, 20 mikrogram per kilogram (mcg/kg), 40 mikrogram/kilogram (mcg/kg), 80 mikrogram/kilogram (mcg/kg) og 240 mikrogram/kilogram (mcg/kg) vil bli undersøkt.
Forsøkspersonene vil være pasienter ved University of Washington General Clinical Research Center i opptil 10 dager; studien krever at faget er tilgjengelig i inntil 14 dager.
Pasienter vil bli overvåket for hematologiske effekter av plerixafor og observert for bivirkninger.
Hvis et normalt antall nøytrofiler i blodet oppnås og opprettholdes i minst 24 timer før høyeste dose, stopper vi på dette nivået.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- alder over 18 år, WBC (hvitt blodantall) mindre enn 3,0 x 10^9 per liter,
- Absolutt nøytrofiltall mindre enn 2,0 x 10^9 per liter,
- blodplater større enn 100 x 10^6 per liter, kreatinin mindre enn 2,0/milligram per/desiliter,
- Kreatininclearance > 60 ml/min beregnet,
- Aspartat Aminotransferase-GOT (SGOT), Alanin Aminotransferase-GPT (SGPT), bilirubin < 2,5 øvre normalgrense,
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) status 0 eller 1,
- mutasjon identifisert og bekreftet i CXCR4,
- på ingen granulocytt-koloni-stimulerende faktor (G-CSF), granulocytt-makrofag-koloni-stimulerende faktor (GM-CSF) innen 3 uker etter studiemedikamentet
- pasienten signerer samtykke, aksepterer prevensjon
Ekskluderingskriterier:
- eldre enn 18 år,
- følsomhet for plerixafor,
- gravid,
- fange,
- beslutningsmessig svekket,
- anses usannsynlig å etterkomme,
- sykdom som kan forstyrre tolkning av resultater,
- leukemi,
- malignitet,
- aktiv infeksjon som krever antibiotika innen en uke etter administrering av studiemedisin,
- historie med hjerteledning eller elektrokardiogram (EKG) abnormitet,
- tidligere eksperimentell behandling innen en uke.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AMD3100 eller plerixafor
EN-arm studie med økende doser av Plerixafor
|
Studien vil undersøke de hematologiske effektene/sikkerheten til plerixafor hos pasienter med myelokatexis som kan tilskrives mutasjoner av CXCR4.
Plerixafor vil bli administrert på dag 1, 3, 5, 8 og 10.
Fem eskalerende intrapasientdoser av AMD 3100, 20 mikrogram per kilogram (mcg/kg), 40 mikrogram per kilogram (mcg/kg), 80 mikrogram per kilogram (mcg/kg) og 240 mikrogram per kilogram (mcg/kg) vil bli undersøkt hos pasientene ved University of Washington General Clinical Research Center i opptil 10 dager, noe som krever at forsøkspersonene er tilgjengelige i opptil 14 dager.
Pasienter vil bli overvåket for hematologiske effekter av plerixafor og observert for bivirkninger.
Hvis normalt antall nøytrofiler i blodet oppnås og opprettholdes i minst 24 timer før høyeste dose, stopper vi på dette nivået.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall nøytrofiler i blodet.
Tidsramme: opptil 14 dager, avhengig av når forsøkspersonen nådde toppresponsen, dvs. det høyeste antallet etter stimulansen (plerixafor)
|
Effektiviteten til medikamentet basert på økning av nøytrofiltall i blodet til mer enn 2,0 x 10^9 per liter
|
opptil 14 dager, avhengig av når forsøkspersonen nådde toppresponsen, dvs. det høyeste antallet etter stimulansen (plerixafor)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David C Dale, MD, University of Washington
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. oktober 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. januar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. januar 2010
Først lagt ut (Anslag)
29. januar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
15. juni 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mai 2012
Sist bekreftet
1. mai 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 35419-D
- MAMO-0407-1 (Annen identifikator: Protocol ID #)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .