间充质干细胞在成骨不全症患儿中的反复输注 (STOD3)
2015年4月23日 更新者：Edwin Horwitz、Nationwide Children's Hospital
评估间充质干细胞 (MSC) 对成骨不全症儿童重复输注的安全性和可行性的初步研究
这是一项评估重复间充质基质细胞 (MSC) 输注对 II 型或 III 型成骨不全症 (OI) 患者的安全性和有效性的研究。
参与者将大约每 4 个月接受一次 MSC 输注，以在 20 个月内完成总共 6 次输注。 参与者在最后一次 MSC 输注后将被跟踪 4 个月。
研究概览
详细说明
这是一项初步研究，旨在评估重复 MSC 输注对 OI 受试者的安全性和有效性。 本研究将评估两个不同层次的受试者。 A 层将包括诊断为 II 型或 III 型成骨不全症且之前接受过骨髓移植的受试者。 Stratum A 可以使用先前从原始 BMT 供体收获和冷冻保存的骨髓单核细胞，或从单倍体健康父母或兄弟姐妹获得的新鲜收获或冷冻保存的骨髓单核细胞。 B 层将包括未接受骨髓移植的 II 型或 III 型成骨不全症受试者。 Stratum B 将仅接受来自单倍体健康父母或兄弟姐妹的新鲜收获或冷冻保存的骨髓单核细胞。
参与者将大约每 4 个月接受一次 MSC 输注，以在 20 个月内完成总共 6 次输注。 参与者将在最后一次 MSC 输注后被跟踪 12 个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 19年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 入学时年龄小于或等于 19 岁的受试者
- 诊断为严重的 II 型或 III 型成骨不全症的儿童
- 父母或兄弟姐妹大于或等于18岁，捐献者愿意或已经进行HLA分型，愿意并能够提供骨髓
- A 层的 BMT 大于 5 年前
排除标准：
- 依赖补充氧气
- 并发感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：A层
诊断为 II 型或 III 型成骨不全症且之前接受过骨髓移植的受试者。
干预：间充质基质细胞。
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两个队列都将接受多次输注体外扩增的 MSC。
Stratum A 可以使用先前从原始 BMT 供体收获和冷冻保存的骨髓单核细胞，或从单倍体健康父母或兄弟姐妹获得的新鲜收获或冷冻保存的骨髓单核细胞。
B 层将只接受新鲜采集或冷冻保存的骨髓
其他名称：
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有源比较器：B层
未接受过骨髓移植的 II 型或 III 型成骨不全症患者。
干预：间充质基质细胞。
|
两个队列都将接受多次输注体外扩增的 MSC。
Stratum A 可以使用先前从原始 BMT 供体收获和冷冻保存的骨髓单核细胞，或从单倍体健康父母或兄弟姐妹获得的新鲜收获或冷冻保存的骨髓单核细胞。
B 层将只接受新鲜采集或冷冻保存的骨髓
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定在同种异体骨髓移植后 5 年以上且未进行过骨髓移植的患有严重成骨不全症的受试者中，供体来源的和 MSCs 的安全性或重复输注。
大体时间：完成学业
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完成学业
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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确定 MSC 是否在重复输注后引发免疫反应。
大体时间：完成学业
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完成学业
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确定实验性 MSC 干预治疗后受试者临床过程（生长、骨矿物质含量、骨折率、发育/活动）的变化，与每个受试者自己的预 MSC 干预治疗相比。
大体时间：完成学业
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完成学业
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alix Seif, MD、Children's Hospital of Philadelphia
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Horwitz EM, Gordon PL, Koo WK, Marx JC, Neel MD, McNall RY, Muul L, Hofmann T. Isolated allogeneic bone marrow-derived mesenchymal cells engraft and stimulate growth in children with osteogenesis imperfecta: Implications for cell therapy of bone. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jun 25;99(13):8932-7. doi: 10.1073/pnas.132252399.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Gordon PL, Koo WW, Fitzpatrick LA, Neel MD, McCarville ME, Orchard PJ, Pyeritz RE, Brenner MK. Clinical responses to bone marrow transplantation in children with severe osteogenesis imperfecta. Blood. 2001 Mar 1;97(5):1227-31. doi: 10.1182/blood.v97.5.1227.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, Neel M, Sussman M, Orchard P, Marx JC, Pyeritz RE, Brenner MK. Transplantability and therapeutic effects of bone marrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. Nat Med. 1999 Mar;5(3):309-13. doi: 10.1038/6529.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2013年3月1日
研究完成 (实际的)
2014年2月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月1日
首次发布 (估计)
2010年2月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年4月23日
最后验证
2015年4月1日
更多信息
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