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Infusioni ripetute di cellule stromali mesenchimali in bambini con osteogenesi imperfetta (STOD3)

23 aprile 2015 aggiornato da: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Uno studio pilota per valutare la sicurezza e la fattibilità delle infusioni ripetute di cellule stromali mesenchimali (MSC) nei bambini con osteogenesi imperfetta

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia delle infusioni ripetute di cellule stromali mesenchimali (MSC) a pazienti con osteogenesi imperfetta (OI) di tipo II o III.

I partecipanti riceveranno infusioni di MSC circa ogni 4 mesi per completare un totale di 6 infusioni in 20 mesi. I partecipanti saranno seguiti per 4 mesi dopo l'ultima infusione di MSC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio pilota per valutare la sicurezza e l'efficacia delle infusioni ripetute di MSC a soggetti con OI. Questo studio valuterà i soggetti su due strati separati. Lo strato A includerà soggetti con diagnosi di osteogenesi imperfetta di tipo II o III che hanno precedentemente subito un trapianto di midollo osseo. Lo strato A può utilizzare cellule mononucleate di midollo osseo precedentemente raccolte e crioconservate da donatore originale di BMT o cellule mononucleate di midollo osseo appena raccolte o crioconservate ottenute da un genitore o fratello sano aploidentico. Lo strato B includerà soggetti con osteogenesi imperfetta di tipo II o III che non sono stati sottoposti a trapianto di midollo osseo. Stratum B riceverà solo cellule mononucleate di midollo osseo appena raccolte o crioconservate da un genitore o fratello sano aploidentico.

I partecipanti riceveranno infusioni di MSC circa ogni 4 mesi per completare un totale di 6 infusioni in 20 mesi. I partecipanti saranno seguiti per 12 mesi dopo l'ultima infusione di MSC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età inferiore o uguale a 19 anni al momento dell'arruolamento
  • Bambini con diagnosi di osteogenesi imperfetta di Tipo II o III grave
  • Genitore o fratello maggiore o uguale a 18 anni di età, donatore disposto o già sottoposto a tipizzazione HLA e disponibile e in grado di fornire midollo osseo
  • BMT superiore a 5 anni fa per Stratum A

Criteri di esclusione:

  • Dipende dall'ossigeno supplementare
  • Infezione concomitante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Strato A
Soggetti con diagnosi di osteogenesi imperfetta di tipo II o III che hanno precedentemente subito un trapianto di midollo osseo. Intervento: cellule stromali mesenchimali.
Biologico: Cellule stromali mesenchimali
Entrambe le coorti riceveranno infusioni multiple di MSC espanse ex vivo. Lo strato A può utilizzare cellule mononucleate di midollo osseo precedentemente raccolte e crioconservate da donatore originale di BMT o cellule mononucleate di midollo osseo appena raccolte o crioconservate ottenute da un genitore o fratello sano aploidentico. Lo strato B riceverà solo midollo osseo appena raccolto o crioconservato
Altri nomi:
  • MSC espanse ex-vivo
Comparatore attivo: Strato B
Soggetti con osteogenesi imperfetta di tipo II o III che non sono stati sottoposti a trapianto di midollo osseo. Intervento: cellule stromali mesenchimali.
Biologico: Cellule stromali mesenchimali
Entrambe le coorti riceveranno infusioni multiple di MSC espanse ex vivo. Lo strato A può utilizzare cellule mononucleate di midollo osseo precedentemente raccolte e crioconservate da donatore originale di BMT o cellule mononucleate di midollo osseo appena raccolte o crioconservate ottenute da un genitore o fratello sano aploidentico. Lo strato B riceverà solo midollo osseo appena raccolto o crioconservato
Altri nomi:
  • MSC espanse ex-vivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare la sicurezza o le infusioni ripetute di derivati ​​da donatore e MSC in soggetti con grave osteogenesi imperfetta > 5 anni dopo un trapianto allogenico di midollo osseo e nessun precedente trapianto di midollo osseo.
Lasso di tempo: Completamento degli studi
Completamento degli studi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Determinare se le MSC suscitano una risposta immunitaria dopo ripetute infusioni.
Lasso di tempo: Completamento degli studi
Completamento degli studi
Determinare il cambiamento nel decorso clinico (crescita, contenuto minerale osseo, tasso di fratture, sviluppo/attività) dei soggetti dopo la terapia di intervento MSC sperimentale rispetto alla terapia di intervento pre-MSC di ciascun soggetto.
Lasso di tempo: Completamento degli studi
Completamento degli studi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

2 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2008-4-5947

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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