Infusiones repetidas de células estromales mesenquimales en niños con osteogénesis imperfecta (STOD3)
Un estudio piloto para evaluar la seguridad y viabilidad de infusiones repetidas de células estromales mesenquimales (MSC) en niños con osteogénesis imperfecta
Este es un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de infusiones repetidas de células estromales mesenquimales (MSC) en pacientes con osteogénesis imperfecta (OI) de tipo II o III.
Los participantes recibirán infusiones de MSC aproximadamente cada 4 meses para completar un total de 6 infusiones durante 20 meses. Se realizará un seguimiento de los participantes durante 4 meses después de su última infusión de MSC.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto para evaluar la seguridad y eficacia de infusiones repetidas de MSC a sujetos con OI. Este estudio evaluará sujetos en dos estratos separados. El estrato A incluirá sujetos con diagnóstico de osteogénesis imperfecta tipo II o tipo III que se hayan sometido previamente a un trasplante de médula ósea. El estrato A puede utilizar células mononucleares de médula ósea previamente cosechadas y crioconservadas del donante original de BMT o células mononucleares de médula ósea recién cosechadas o crioconservadas obtenidas de un padre o hermano sano haploidéntico. El estrato B incluirá sujetos con osteogénesis imperfecta de tipo II o III que no se hayan sometido a un trasplante de médula ósea. El estrato B solo recibirá células mononucleares de médula ósea recién recolectadas o crioconservadas de un padre o hermano sano haploidéntico.
Los participantes recibirán infusiones de MSC aproximadamente cada 4 meses para completar un total de 6 infusiones durante 20 meses. Se realizará un seguimiento de los participantes durante 12 meses después de su última infusión de MSC.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos menores o iguales a 19 años en el momento de la inscripción
- Niños con diagnóstico de osteogénesis imperfecta grave de tipo II o III
- Padre o hermano mayor o igual a 18 años de edad, donante dispuesto o ya se ha sometido a tipificación HLA, y dispuesto y capaz de proporcionar médula ósea
- BMT hace más de 5 años para Stratum A
Criterio de exclusión:
- Dependiente del oxígeno suplementario
- Infección concurrente
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Estrato A
Sujetos con diagnóstico de osteogénesis imperfecta tipo II o tipo III que se hayan sometido previamente a un trasplante de médula ósea.
Intervención: Células Estromales Mesenquimales.
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Ambas cohortes recibirán múltiples infusiones de MSC expandidas ex vivo.
El estrato A puede utilizar células mononucleares de médula ósea previamente cosechadas y crioconservadas del donante original de BMT o células mononucleares de médula ósea recién cosechadas o crioconservadas obtenidas de un padre o hermano sano haploidéntico.
El estrato B solo recibirá médula ósea recién extraída o crioconservada
Otros nombres:
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Comparador activo: Estrato B
Sujetos con osteogénesis imperfecta tipo II o III que no se hayan sometido a un trasplante de médula ósea.
Intervención: Células Estromales Mesenquimales.
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Ambas cohortes recibirán múltiples infusiones de MSC expandidas ex vivo.
El estrato A puede utilizar células mononucleares de médula ósea previamente cosechadas y crioconservadas del donante original de BMT o células mononucleares de médula ósea recién cosechadas o crioconservadas obtenidas de un padre o hermano sano haploidéntico.
El estrato B solo recibirá médula ósea recién extraída o crioconservada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Determinar la seguridad o las infusiones repetidas de MSC y derivadas de donantes en sujetos con osteogénesis imperfecta grave > 5 años después de un alotrasplante de médula ósea y sin trasplante previo de médula ósea.
Periodo de tiempo: Finalización del estudio
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Finalización del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Para determinar si las MSC provocan una respuesta inmunitaria después de infusiones repetidas.
Periodo de tiempo: Finalización del estudio
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Finalización del estudio
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Determinar el cambio en el curso clínico (crecimiento, contenido mineral óseo, tasa de fractura, desarrollo/actividades) de los sujetos después de la terapia de intervención experimental de MSC en comparación con la terapia de intervención previa a la MSC de cada sujeto.
Periodo de tiempo: Finalización del estudio
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Finalización del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Horwitz EM, Gordon PL, Koo WK, Marx JC, Neel MD, McNall RY, Muul L, Hofmann T. Isolated allogeneic bone marrow-derived mesenchymal cells engraft and stimulate growth in children with osteogenesis imperfecta: Implications for cell therapy of bone. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jun 25;99(13):8932-7. doi: 10.1073/pnas.132252399.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Gordon PL, Koo WW, Fitzpatrick LA, Neel MD, McCarville ME, Orchard PJ, Pyeritz RE, Brenner MK. Clinical responses to bone marrow transplantation in children with severe osteogenesis imperfecta. Blood. 2001 Mar 1;97(5):1227-31. doi: 10.1182/blood.v97.5.1227.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, Neel M, Sussman M, Orchard P, Marx JC, Pyeritz RE, Brenner MK. Transplantability and therapeutic effects of bone marrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. Nat Med. 1999 Mar;5(3):309-13. doi: 10.1038/6529.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2008-4-5947
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