Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Gentagne infusioner af mesenkymale stromaceller hos børn med osteogenesis imperfecta (STOD3)

23. april 2015 opdateret af: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

En pilotundersøgelse for at vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​gentagne infusioner af mesenkymale stromaceller (MSC) hos børn med osteogenesis imperfecta

Dette er en undersøgelse, der skal evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne Mesenchymal Stromal Cells (MSC) infusioner til patienter med type II eller III osteogenesis imperfecta (OI).

Deltagerne vil modtage MSC-infusioner cirka hver 4. måned for at gennemføre i alt 6 infusioner over 20 måneder. Deltagerne vil blive fulgt i 4 måneder efter deres sidste MSC-infusion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne MSC-infusioner til forsøgspersoner med OI. Denne undersøgelse vil evaluere emner på to separate strata. Stratum A vil omfatte personer med diagnosen Type II eller Type III osteogenesis imperfecta, som tidligere har gennemgået en knoglemarvstransplantation. Stratum A kan anvende tidligere høstede og kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller fra original BMT-donor eller friskhøstede eller kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller opnået fra en haploidentisk sund forælder eller søskende. Stratum B vil omfatte personer med type II eller III osteogenesis imperfecta, som ikke har gennemgået en knoglemarvstransplantation. Stratum B vil kun modtage friskhøstede eller kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller fra en haploidentisk sund forælder eller søskende.

Deltagerne vil modtage MSC-infusioner cirka hver 4. måned for at gennemføre i alt 6 infusioner over 20 måneder. Deltagerne vil blive fulgt i 12 måneder efter deres sidste MSC-infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner under eller lig med 19 år på tilmeldingstidspunktet
  • Børn med en svær diagnose af type II eller III osteogenesis imperfecta
  • Forælder eller søskende over eller lig med 18 år, donor villig til eller allerede har gennemgået HLA-typebestemmelse og villig og i stand til at give knoglemarv
  • BMT for mere end 5 år siden for Stratum A

Ekskluderingskriterier:

  • Afhængig af supplerende ilt
  • Samtidig infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Stratum A
Personer med diagnosen Type II eller Type III osteogenesis imperfecta, som tidligere har gennemgået en knoglemarvstransplantation. Intervention: Mesenkymale stromale celler.
Biologisk: Mesenkymale stromale celler
Begge kohorter vil modtage flere infusioner af ex-vivo udvidede MSC'er. Stratum A kan anvende tidligere høstede og kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller fra original BMT-donor eller friskhøstede eller kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller opnået fra en haploidentisk sund forælder eller søskende. Stratum B vil kun modtage frisk høstet eller kryokonserveret knoglemarv
Andre navne:
  • ex-vivo udvidede MSC'er
Aktiv komparator: Stratum B
Personer med type II eller III osteogenesis imperfecta, som ikke har gennemgået en knoglemarvstransplantation. Intervention: Mesenkymale stromale celler.
Biologisk: Mesenkymale stromale celler
Begge kohorter vil modtage flere infusioner af ex-vivo udvidede MSC'er. Stratum A kan anvende tidligere høstede og kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller fra original BMT-donor eller friskhøstede eller kryokonserverede mononukleære knoglemarvsceller opnået fra en haploidentisk sund forælder eller søskende. Stratum B vil kun modtage frisk høstet eller kryokonserveret knoglemarv
Andre navne:
  • ex-vivo udvidede MSC'er

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme sikkerheden eller gentagne infusioner af donorafledte og MSC'er til forsøgspersoner med svær osteogenesis imperfecta > 5 år efter en allogen knoglemarvstransplantation og ingen tidligere knoglemarvstransplantation.
Tidsramme: Afslutning af studiet
Afslutning af studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For at bestemme, om MSC'er fremkalder et immunrespons efter gentagne infusioner.
Tidsramme: Afslutning af studiet
Afslutning af studiet
At bestemme ændringen i klinisk forløb (vækst, knoglemineralindhold, frakturhastighed, udvikling/aktiviteter) hos forsøgspersoner efter eksperimentel MSC-interventionsterapi sammenlignet med hver individs egen præ-MSC-interventionsterapi.
Tidsramme: Afslutning af studiet
Afslutning af studiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2010

Først opslået (Skøn)

2. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2008-4-5947

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta Type III

Kliniske forsøg med Mesenkymale stromale celler

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner