Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Повторные инфузии мезенхимальных стромальных клеток у детей с несовершенным остеогенезом (STOD3)

23 апреля 2015 г. обновлено: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Пилотное исследование по оценке безопасности и целесообразности повторных инфузий мезенхимальных стромальных клеток (МСК) у детей с несовершенным остеогенезом

Это исследование предназначено для оценки безопасности и эффективности повторных инфузий мезенхимальных стромальных клеток (МСК) пациентам с несовершенным остеогенезом (НО) типа II или III.

Участники будут получать инфузии MSC примерно каждые 4 месяца, чтобы завершить в общей сложности 6 инфузий в течение 20 месяцев. За участниками будут наблюдать в течение 4 месяцев после последней инфузии MSC.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это пилотное исследование для оценки безопасности и эффективности повторных инфузий МСК субъектам с НО. В этом исследовании испытуемые будут оцениваться по двум отдельным слоям. Группа А будет включать субъектов с диагнозом несовершенного остеогенеза типа II или типа III, которым ранее была проведена трансплантация костного мозга. В страте А могут использоваться ранее собранные и криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга от исходного донора BMT или свежесобранные или криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга, полученные от гаплоидентичного здорового родителя или родного брата. Группа B будет включать пациентов с несовершенным остеогенезом типа II или III, которые не перенесли трансплантацию костного мозга. Группа B будет получать только свежесобранные или криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга от гаплоидентичных здоровых родителей или братьев и сестер.

Участники будут получать инфузии MSC примерно каждые 4 месяца, чтобы завершить в общей сложности 6 инфузий в течение 20 месяцев. За участниками будут наблюдать в течение 12 месяцев после последней инфузии MSC.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 19 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты моложе или равны 19 лет на момент зачисления
  • Дети с диагнозом тяжелой формы несовершенного остеогенеза II или III типа
  • Родитель или брат или сестра старше или равны 18 годам, донор, желающий или уже подвергшийся HLA-типированию, а также желающий и способный предоставить костный мозг
  • BMT больше, чем 5 лет назад для Stratum A

Критерий исключения:

  • Зависит от дополнительного кислорода
  • Сопутствующая инфекция

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Слой А
Субъекты с диагнозом несовершенного остеогенеза типа II или типа III, которые ранее перенесли трансплантацию костного мозга. Вмешательство: мезенхимальные стромальные клетки.
Биологический: Мезенхимальные стромальные клетки
Обе когорты получат многократные инфузии МСК, размноженных ex-vivo. В страте А могут использоваться ранее собранные и криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга от исходного донора BMT или свежесобранные или криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга, полученные от гаплоидентичного здорового родителя или родного брата. Группа B будет получать только свежесобранный или криоконсервированный костный мозг.
Другие имена:
  • расширенные МСК ex-vivo
Активный компаратор: Слой Б
Субъекты с несовершенным остеогенезом типа II или III, которым не была проведена трансплантация костного мозга. Вмешательство: мезенхимальные стромальные клетки.
Биологический: Мезенхимальные стромальные клетки
Обе когорты получат многократные инфузии МСК, размноженных ex-vivo. В страте А могут использоваться ранее собранные и криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга от исходного донора BMT или свежесобранные или криоконсервированные мононуклеарные клетки костного мозга, полученные от гаплоидентичного здорового родителя или родного брата. Группа B будет получать только свежесобранный или криоконсервированный костный мозг.
Другие имена:
  • расширенные МСК ex-vivo

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Определить безопасность повторных инфузий донорских и МСК у пациентов с тяжелым несовершенным остеогенезом > 5 лет после аллогенной трансплантации костного мозга и без предшествующей трансплантации костного мозга.
Временное ограничение: Завершение учебы
Завершение учебы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Определить, вызывают ли МСК иммунный ответ после повторных инфузий.
Временное ограничение: Завершение учебы
Завершение учебы
Определить изменение клинического течения (рост, содержание минералов в костях, частота переломов, развитие/активность) субъектов после экспериментальной интервенционной терапии MSC по сравнению с собственной интервенционной терапией каждого субъекта до MSC.
Временное ограничение: Завершение обучения
Завершение обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nationwide Children's Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 февраля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 февраля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2015 г.

Последняя проверка

1 апреля 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2008-4-5947

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться