Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gjentatte infusjoner av mesenkymale stromaceller hos barn med osteogenesis imperfecta (STOD3)

23. april 2015 oppdatert av: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

En pilotstudie for å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av gjentatte infusjoner av mesenkymale stromaceller (MSC) hos barn med osteogenesis imperfecta

Dette er en studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av gjentatte infusjoner av mesenkymale stromaceller (MSC) til pasienter med type II eller III osteogenesis imperfecta (OI).

Deltakerne vil motta MSC-infusjoner omtrent hver 4. måned for å fullføre totalt 6 infusjoner over 20 måneder. Deltakerne vil bli fulgt i 4 måneder etter siste MSC-infusjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en pilotstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av gjentatte MSC-infusjoner til personer med OI. Denne studien vil evaluere emner på to separate strata. Stratum A vil inkludere personer med diagnosen Type II eller Type III osteogenesis imperfecta som tidligere har gjennomgått en benmargstransplantasjon. Stratum A kan bruke tidligere høstede og kryokonserverte mononukleære benmargsceller fra original BMT-donor eller nyhøstede eller kryokonserverte mononukleære benmargsceller hentet fra en haploidentisk frisk forelder eller søsken. Stratum B vil inkludere personer med type II eller III osteogenesis imperfecta som ikke har gjennomgått en benmargstransplantasjon. Stratum B vil kun motta nyhøstede eller kryokonserverte mononukleære benmargsceller fra en haploidentisk frisk forelder eller søsken.

Deltakerne vil motta MSC-infusjoner omtrent hver 4. måned for å fullføre totalt 6 infusjoner over 20 måneder. Deltakerne vil bli fulgt i 12 måneder etter deres siste MSC-infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner under eller lik 19 år på innmeldingstidspunktet
  • Barn med en alvorlig diagnose av type II eller III osteogenesis imperfecta
  • Foreldre eller søsken eldre enn eller lik 18 år, donor som er villig til eller allerede har gjennomgått HLA-typing, og som er villig og i stand til å gi benmarg
  • BMT for mer enn 5 år siden for Stratum A

Ekskluderingskriterier:

  • Avhengig av ekstra oksygen
  • Samtidig infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Stratum A
Personer med diagnosen Type II eller Type III osteogenesis imperfecta som tidligere har gjennomgått en benmargstransplantasjon. Intervensjon: Mesenkymale stromale celler.
Biologisk: Mesenkymale stromale celler
Begge kohorter vil motta flere infusjoner av ex-vivo utvidede MSC-er. Stratum A kan bruke tidligere høstede og kryokonserverte mononukleære benmargsceller fra original BMT-donor eller nyhøstede eller kryokonserverte mononukleære benmargsceller hentet fra en haploidentisk frisk forelder eller søsken. Stratum B vil kun motta nyhøstet eller kryokonservert benmarg
Andre navn:
  • ex-vivo utvidede MSC-er
Aktiv komparator: Stratum B
Personer med type II eller III osteogenesis imperfecta som ikke har gjennomgått en benmargstransplantasjon. Intervensjon: Mesenkymale stromale celler.
Biologisk: Mesenkymale stromale celler
Begge kohorter vil motta flere infusjoner av ex-vivo utvidede MSC-er. Stratum A kan bruke tidligere høstede og kryokonserverte mononukleære benmargsceller fra original BMT-donor eller nyhøstede eller kryokonserverte mononukleære benmargsceller hentet fra en haploidentisk frisk forelder eller søsken. Stratum B vil kun motta nyhøstet eller kryokonservert benmarg
Andre navn:
  • ex-vivo utvidede MSC-er

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme sikkerheten eller gjentatte infusjoner av donoravledede og MSCs hos personer med alvorlig osteogenesis imperfecta > 5 år etter en allogen benmargstransplantasjon og ingen tidligere benmargstransplantasjon.
Tidsramme: Gjennomføring av studiet
Gjennomføring av studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å bestemme om MSC-er fremkaller en immunrespons etter gjentatte infusjoner.
Tidsramme: Gjennomføring av studiet
Gjennomføring av studiet
For å bestemme endringen i klinisk forløp (vekst, benmineralinnhold, frakturrate, utvikling/aktiviteter) til forsøkspersoner etter eksperimentell MSC-intervensjonsterapi sammenlignet med hver individs egen pre-MSC-intervensjonsterapi.
Tidsramme: Fullføring av studiet
Fullføring av studiet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

2. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2008-4-5947

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere