Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Upprepade infusioner av mesenkymala stromaceller hos barn med osteogenesis imperfecta (STOD3)

23 april 2015 uppdaterad av: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

En pilotstudie för att bedöma säkerheten och genomförbarheten av upprepade infusioner av mesenkymala stromaceller (MSC) hos barn med osteogenesis imperfecta

Detta är en studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av upprepade infusioner av mesenkymala stromaceller (MSC) till patienter med typ II eller III osteogenesis imperfecta (OI).

Deltagarna kommer att få MSC-infusioner ungefär var fjärde månad för att slutföra totalt 6 infusioner under 20 månader. Deltagarna kommer att följas i 4 månader efter sin senaste MSC-infusion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en pilotstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av upprepade MSC-infusioner till patienter med OI. Denna studie kommer att utvärdera ämnen i två separata strata. Stratum A kommer att inkludera patienter med diagnosen typ II eller typ III osteogenesis imperfecta som tidigare har genomgått en benmärgstransplantation. Stratum A kan använda tidigare skördade och kryokonserverade mononukleära benmärgsceller från ursprunglig BMT-donator eller nyskördade eller kryokonserverade mononukleära benmärgsceller erhållna från en haploidentisk frisk förälder eller syskon. Stratum B kommer att inkludera patienter med typ II eller III osteogenesis imperfecta som inte har genomgått en benmärgstransplantation. Stratum B kommer endast att ta emot nyskördade eller kryokonserverade mononukleära benmärgsceller från en haploidentisk frisk förälder eller syskon.

Deltagarna kommer att få MSC-infusioner ungefär var fjärde månad för att slutföra totalt 6 infusioner under 20 månader. Deltagarna kommer att följas i 12 månader efter sin senaste MSC-infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner yngre än eller lika med 19 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • Barn med diagnosen svår typ II eller III osteogenesis imperfecta
  • Förälder eller syskon äldre än eller lika med 18 år, donator som är villig att eller redan har genomgått HLA-typning och som vill och kan ge benmärg
  • BMT för mer än 5 år sedan för Stratum A

Exklusions kriterier:

  • Beroende av extra syre
  • Samtidig infektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Stratum A
Försökspersoner med diagnosen typ II eller typ III osteogenesis imperfecta som tidigare har genomgått en benmärgstransplantation. Intervention: Mesenkymala stromaceller.
Biologisk: Mesenkymala stromaceller
Båda kohorterna kommer att få flera infusioner av ex-vivo expanderade MSC:er. Stratum A kan använda tidigare skördade och kryokonserverade mononukleära benmärgsceller från ursprunglig BMT-donator eller nyskördade eller kryokonserverade mononukleära benmärgsceller erhållna från en haploidentisk frisk förälder eller syskon. Stratum B kommer endast att ta emot nyskördad eller kryokonserverad benmärg
Andra namn:
  • ex-vivo utökade MSC:er
Aktiv komparator: Stratum B
Patienter med typ II eller III osteogenesis imperfecta som inte har genomgått en benmärgstransplantation. Intervention: Mesenkymala stromaceller.
Biologisk: Mesenkymala stromaceller
Båda kohorterna kommer att få flera infusioner av ex-vivo expanderade MSC:er. Stratum A kan använda tidigare skördade och kryokonserverade mononukleära benmärgsceller från ursprunglig BMT-donator eller nyskördade eller kryokonserverade mononukleära benmärgsceller erhållna från en haploidentisk frisk förälder eller syskon. Stratum B kommer endast att ta emot nyskördad eller kryokonserverad benmärg
Andra namn:
  • ex-vivo utökade MSC:er

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att fastställa säkerheten eller upprepade infusioner av donatorhärledda och MSCs hos patienter med svår osteogenesis imperfecta > 5 år efter en allogen benmärgstransplantation och ingen tidigare benmärgstransplantation.
Tidsram: Slutförande av studien
Slutförande av studien

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att avgöra om MSC:er framkallar ett immunsvar efter upprepade infusioner.
Tidsram: Slutförande av studien
Slutförande av studien
Att bestämma förändringen i kliniskt förlopp (tillväxt, benmineralhalt, frakturhastighet, utveckling/aktiviteter) hos försökspersoner efter experimentell MSC-interventionsterapi jämfört med varje individs egen pre-MSC-interventionsterapi.
Tidsram: Slutförande av studien
Slutförande av studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2010

Första postat (Uppskatta)

2 februari 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2015

Senast verifierad

1 april 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2008-4-5947

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera