Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Opakované infuze mezenchymálních stromálních buněk u dětí s osteogenesis imperfecta (STOD3)

23. dubna 2015 aktualizováno: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Pilotní studie k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti opakovaných infuzí mezenchymálních stromálních buněk (MSC) u dětí s Osteogenesis imperfecta

Toto je studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti opakovaných infuzí mezenchymálních stromálních buněk (MSC) pacientům s typem II nebo III osteogenesis imperfecta (OI).

Účastníci dostanou infuze MSC přibližně každé 4 měsíce, aby dokončili celkem 6 infuzí během 20 měsíců. Účastníci budou sledováni po dobu 4 měsíců po poslední infuzi MSC.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je pilotní studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti opakovaných infuzí MSC subjektům s OI. Tato studie bude hodnotit subjekty ve dvou samostatných vrstvách. Vrstva A bude zahrnovat subjekty s diagnózou osteogenesis imperfecta typu II nebo typu III, kteří dříve podstoupili transplantaci kostní dřeně. Stratum A může používat dříve sklizené a kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně od původního dárce BMT nebo čerstvě sklizené nebo kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně získané od haploidentického zdravého rodiče nebo sourozence. Vrstva B bude zahrnovat subjekty s osteogenesis imperfecta typu II nebo III, kteří nepodstoupili transplantaci kostní dřeně. Stratum B obdrží pouze čerstvě sklizené nebo kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně od haploidentického zdravého rodiče nebo sourozence.

Účastníci dostanou infuze MSC přibližně každé 4 měsíce, aby dokončili celkem 6 infuzí během 20 měsíců. Účastníci budou sledováni po dobu 12 měsíců po jejich poslední infuzi MSC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 19 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty mladší nebo rovné 19 letům v době zápisu
  • Děti s diagnózou těžké osteogenesis imperfecta typu II nebo III
  • Rodič nebo sourozenec starší nebo rovný 18 letům, dárce ochotný nebo již podstoupil HLA typizaci a ochotný a schopný poskytnout kostní dřeň
  • BMT před více než 5 lety pro Stratum A

Kritéria vyloučení:

  • Závisí na doplňkovém kyslíku
  • Souběžná infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Stratum A
Subjekty s diagnózou osteogenesis imperfecta typu II nebo typu III, kteří dříve podstoupili transplantaci kostní dřeně. Zásah: Mezenchymální stromální buňky.
Biologický: Mezenchymální stromální buňky
Obě kohorty dostanou několik infuzí ex-vivo expandovaných MSC. Stratum A může používat dříve sklizené a kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně od původního dárce BMT nebo čerstvě sklizené nebo kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně získané od haploidentického zdravého rodiče nebo sourozence. Stratum B bude dostávat pouze čerstvě sklizenou nebo kryokonzervovanou kostní dřeň
Ostatní jména:
  • ex-vivo rozšířené MSC
Aktivní komparátor: Vrstva B
Jedinci s osteogenesis imperfecta typu II nebo III, kteří nepodstoupili transplantaci kostní dřeně. Zásah: Mezenchymální stromální buňky.
Biologický: Mezenchymální stromální buňky
Obě kohorty dostanou několik infuzí ex-vivo expandovaných MSC. Stratum A může používat dříve sklizené a kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně od původního dárce BMT nebo čerstvě sklizené nebo kryokonzervované mononukleární buňky kostní dřeně získané od haploidentického zdravého rodiče nebo sourozence. Stratum B bude dostávat pouze čerstvě sklizenou nebo kryokonzervovanou kostní dřeň
Ostatní jména:
  • ex-vivo rozšířené MSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit bezpečnost nebo opakované infuze dárcovských a MSC u subjektů s těžkou osteogenesis imperfecta > 5 let po alogenní transplantaci kostní dřeně a bez předchozí transplantace kostní dřeně.
Časové okno: Dokončení studia
Dokončení studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Stanovit, zda MSC vyvolávají imunitní odpověď po opakovaných infuzích.
Časové okno: Dokončení studia
Dokončení studia
Stanovit změnu v klinickém průběhu (růst, obsah kostních minerálů, četnost zlomenin, vývoj/aktivity) subjektů po experimentální intervenční terapii MSC ve srovnání s vlastní intervenční terapií před MSC každého subjektu.
Časové okno: Dokončení studia
Dokončení studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nationwide Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2010

První zveřejněno (Odhad)

2. února 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2015

Naposledy ověřeno

1. dubna 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2008-4-5947

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit