Infusões Repetidas de Células Estromais Mesenquimais em Crianças com Osteogênese Imperfeita (STOD3)
Um estudo piloto para avaliar a segurança e a viabilidade de infusões repetidas de células estromais mesenquimais (MSC) em crianças com osteogênese imperfeita
Este é um estudo para avaliar a segurança e a eficácia de infusões repetidas de células estromais mesenquimais (MSC) em pacientes com osteogênese imperfeita (OI) tipo II ou III.
Os participantes receberão infusões de MSC aproximadamente a cada 4 meses para completar um total de 6 infusões em 20 meses. Os participantes serão acompanhados por 4 meses após a última infusão de MSC.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto para avaliar a segurança e eficácia de infusões repetidas de MSC em indivíduos com OI. Este estudo avaliará indivíduos em dois estratos separados. O estrato A incluirá indivíduos com diagnóstico de osteogênese imperfeita tipo II ou tipo III que foram submetidos anteriormente a um transplante de medula óssea. O estrato A pode usar células mononucleares de medula óssea previamente coletadas e criopreservadas de um doador de BMT original ou células mononucleares de medula óssea recém-colhidas ou criopreservadas obtidas de um pai ou irmão saudável haploidêntico. O estrato B incluirá indivíduos com osteogênese imperfeita Tipo II ou III que não foram submetidos a transplante de medula óssea. O estrato B receberá apenas células mononucleares de medula óssea recém-colhidas ou criopreservadas de um pai ou irmão haploidêntico saudável.
Os participantes receberão infusões de MSC aproximadamente a cada 4 meses para completar um total de 6 infusões em 20 meses. Os participantes serão acompanhados por 12 meses após a última infusão de MSC.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos menores ou iguais a 19 anos de idade no momento da inscrição
- Crianças com diagnóstico de osteogênese imperfeita tipo II ou III grave
- Pai ou irmão maior ou igual a 18 anos, doador disposto ou já submetido à tipagem HLA e disposto e capaz de fornecer medula óssea
- BMT superior a 5 anos para o estrato A
Critério de exclusão:
- Dependente de oxigênio suplementar
- Infecção Concorrente
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Estrato A
Indivíduos com diagnóstico de osteogênese imperfeita tipo II ou tipo III que tenham sido previamente submetidos a um transplante de medula óssea.
Intervenção: Células Estromais Mesenquimais.
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Ambas as coortes receberão múltiplas infusões de MSCs expandidas ex-vivo.
O estrato A pode usar células mononucleares de medula óssea previamente coletadas e criopreservadas de um doador de BMT original ou células mononucleares de medula óssea recém-colhidas ou criopreservadas obtidas de um pai ou irmão saudável haploidêntico.
O estrato B receberá apenas medula óssea recém-colhida ou criopreservada
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Estrato B
Indivíduos com osteogênese imperfeita Tipo II ou III que não foram submetidos a transplante de medula óssea.
Intervenção: Células Estromais Mesenquimais.
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Ambas as coortes receberão múltiplas infusões de MSCs expandidas ex-vivo.
O estrato A pode usar células mononucleares de medula óssea previamente coletadas e criopreservadas de um doador de BMT original ou células mononucleares de medula óssea recém-colhidas ou criopreservadas obtidas de um pai ou irmão saudável haploidêntico.
O estrato B receberá apenas medula óssea recém-colhida ou criopreservada
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Determinar a segurança ou infusões repetidas de derivados de doadores e MSCs em indivíduos com osteogênese imperfeita grave > 5 anos após um transplante alogênico de medula óssea e nenhum transplante de medula óssea anterior.
Prazo: Conclusão do estudo
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Conclusão do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Determinar se MSCs provocam uma resposta imune após infusões repetidas.
Prazo: Conclusão do estudo
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Conclusão do estudo
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Determinar a mudança no curso clínico (crescimento, conteúdo mineral ósseo, taxa de fratura, desenvolvimento/atividades) de indivíduos após a terapia de intervenção experimental MSC em comparação com a própria terapia de intervenção pré-MSC de cada indivíduo.
Prazo: Conclusão do estudo
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Conclusão do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Horwitz EM, Gordon PL, Koo WK, Marx JC, Neel MD, McNall RY, Muul L, Hofmann T. Isolated allogeneic bone marrow-derived mesenchymal cells engraft and stimulate growth in children with osteogenesis imperfecta: Implications for cell therapy of bone. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jun 25;99(13):8932-7. doi: 10.1073/pnas.132252399.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Gordon PL, Koo WW, Fitzpatrick LA, Neel MD, McCarville ME, Orchard PJ, Pyeritz RE, Brenner MK. Clinical responses to bone marrow transplantation in children with severe osteogenesis imperfecta. Blood. 2001 Mar 1;97(5):1227-31. doi: 10.1182/blood.v97.5.1227.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, Neel M, Sussman M, Orchard P, Marx JC, Pyeritz RE, Brenner MK. Transplantability and therapeutic effects of bone marrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. Nat Med. 1999 Mar;5(3):309-13. doi: 10.1038/6529.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2008-4-5947
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