Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Powtarzane infuzje mezenchymalnych komórek zrębowych u dzieci z wrodzoną łamliwością kości (STOD3)

23 kwietnia 2015 zaktualizowane przez: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Badanie pilotażowe mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności powtarzanych infuzji mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC) u dzieci z wrodzoną łamliwością kości

Jest to badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych infuzji mezenchymalnych komórek zrębowych (MSC) pacjentom z wrodzoną łamliwością kości (OI) typu II lub III.

Uczestnicy będą otrzymywać infuzje MSC mniej więcej co 4 miesiące, aby ukończyć łącznie 6 infuzji w ciągu 20 miesięcy. Uczestnicy będą obserwowani przez 4 miesiące po ostatniej infuzji MSC.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie pilotażowe mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych infuzji MSC pacjentom z OI. W tym badaniu zostaną ocenione osoby na dwóch oddzielnych warstwach. Grupa A będzie obejmowała pacjentów z rozpoznaniem wrodzonej łamliwości kości typu II lub III, którzy wcześniej przeszli przeszczep szpiku kostnego. W warstwie A można wykorzystać wcześniej pobrane i zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego od pierwotnego dawcy BMT lub świeżo pobrane lub zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego otrzymane od haploidentycznego zdrowego rodzica lub rodzeństwa. Grupa B będzie obejmowała osoby z wrodzoną łamliwością kości typu II lub III, które nie przeszły przeszczepu szpiku kostnego. Warstwa B otrzyma wyłącznie świeżo pobrane lub zamrożone komórki jednojądrzaste szpiku kostnego od haploidentycznego zdrowego rodzica lub rodzeństwa.

Uczestnicy będą otrzymywać infuzje MSC mniej więcej co 4 miesiące, aby ukończyć łącznie 6 infuzji w ciągu 20 miesięcy. Uczestnicy będą obserwowani przez 12 miesięcy od ostatniej infuzji MSC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 19 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku poniżej lub równym 19 lat w momencie rejestracji
  • Dzieci z rozpoznaniem ciężkiej postaci osteogenesis imperfecta typu II lub III
  • Rodzic lub rodzeństwo w wieku co najmniej 18 lat, dawca, który chce lub już przeszedł typowanie HLA oraz chce i może zapewnić szpik kostny
  • BMT większe niż 5 lat temu dla warstwy A

Kryteria wyłączenia:

  • Zależny od dodatkowego tlenu
  • Równoczesna infekcja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Warstwa A
Pacjenci z rozpoznaniem wrodzonej łamliwości kości typu II lub III, którzy wcześniej przeszli przeszczep szpiku kostnego. Interwencja: mezenchymalne komórki zrębowe.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki zrębowe
Obie kohorty otrzymają wielokrotne infuzje MSC ekspandowanych ex vivo. W warstwie A można wykorzystać wcześniej pobrane i zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego od pierwotnego dawcy BMT lub świeżo pobrane lub zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego otrzymane od haploidentycznego zdrowego rodzica lub rodzeństwa. Stratum B otrzyma wyłącznie świeżo pobrany lub zamrożony szpik kostny
Inne nazwy:
  • ekspandowane ex vivo MSC
Aktywny komparator: Warstwa B
Pacjenci z wrodzoną łamliwością kości typu II lub III, którzy nie przeszli przeszczepu szpiku kostnego. Interwencja: mezenchymalne komórki zrębowe.
Biologiczny: Mezenchymalne komórki zrębowe
Obie kohorty otrzymają wielokrotne infuzje MSC ekspandowanych ex vivo. W warstwie A można wykorzystać wcześniej pobrane i zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego od pierwotnego dawcy BMT lub świeżo pobrane lub zamrożone jednojądrzaste komórki szpiku kostnego otrzymane od haploidentycznego zdrowego rodzica lub rodzeństwa. Stratum B otrzyma wyłącznie świeżo pobrany lub zamrożony szpik kostny
Inne nazwy:
  • ekspandowane ex vivo MSC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Określenie bezpieczeństwa lub wielokrotnych wlewów pochodzących od dawcy i MSC u pacjentów z ciężką wrodzoną łamliwością kości > 5 lat po allogenicznym przeszczepie szpiku kostnego i bez wcześniejszego przeszczepu szpiku kostnego.
Ramy czasowe: Ukończenie studiów
Ukończenie studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby określić, czy MSC wywołują odpowiedź immunologiczną po wielokrotnych infuzjach.
Ramy czasowe: Ukończenie studiów
Ukończenie studiów
Określenie zmiany w przebiegu klinicznym (wzrost, zawartość mineralna kości, częstość złamań, rozwój/aktywność) pacjentów po eksperymentalnej terapii interwencyjnej MSC w porównaniu z własną terapią interwencyjną każdego pacjenta przed MSC.
Ramy czasowe: Ukończenie studiów
Ukończenie studiów

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2008-4-5947

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona łamliwość kości typu III

Badania kliniczne na Mezenchymalne komórki zrębowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Switzerland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj