Perfusions répétées de cellules stromales mésenchymateuses chez des enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite (STOD3)
Une étude pilote pour évaluer l'innocuité et la faisabilité des perfusions répétées de cellules stromales mésenchymateuses (MSC) chez les enfants atteints d'ostéogenèse imparfaite
Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des perfusions répétées de cellules stromales mésenchymateuses (MSC) chez des patients atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI) de type II ou III.
Les participants recevront des perfusions de MSC environ tous les 4 mois pour compléter un total de 6 perfusions sur 20 mois. Les participants seront suivis pendant 4 mois après leur dernière perfusion de MSC.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude pilote visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité des perfusions répétées de MSC chez des sujets atteints d'OI. Cette étude évaluera les sujets sur deux strates distinctes. La strate A comprendra des sujets avec un diagnostic d'ostéogenèse imparfaite de type II ou de type III qui ont déjà subi une greffe de moelle osseuse. La strate A peut utiliser des cellules mononucléaires de moelle osseuse précédemment récoltées et cryoconservées provenant d'un donneur BMT d'origine ou des cellules mononucléaires de moelle osseuse fraîchement récoltées ou cryoconservées obtenues à partir d'un parent ou d'un frère sain haploidentique. La strate B comprendra des sujets atteints d'ostéogenèse imparfaite de type II ou III qui n'ont pas subi de greffe de moelle osseuse. La strate B ne recevra que des cellules mononucléaires de moelle osseuse fraîchement récoltées ou cryoconservées d'un parent ou d'un frère sain haploidentique.
Les participants recevront des perfusions de MSC environ tous les 4 mois pour compléter un total de 6 perfusions sur 20 mois. Les participants seront suivis pendant 12 mois après leur dernière perfusion de MSC.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Sujets inférieurs ou égaux à 19 ans au moment de l'inscription
- Enfants avec un diagnostic d'ostéogenèse imparfaite sévère de type II ou III
- Parent ou frère ou sœur âgé(e) de 18 ans ou plus, donneur souhaitant ou ayant déjà subi un typage HLA, et souhaitant et capable de fournir de la moelle osseuse
- BMT il y a plus de 5 ans pour la strate A
Critère d'exclusion:
- Dépend de l'oxygène supplémentaire
- Infection simultanée
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Strate A
Sujets avec un diagnostic d'ostéogenèse imparfaite de type II ou de type III qui ont déjà subi une greffe de moelle osseuse.
Intervention : Cellules stromales mésenchymateuses.
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Les deux cohortes recevront plusieurs perfusions de CSM expansées ex vivo.
La strate A peut utiliser des cellules mononucléaires de moelle osseuse précédemment récoltées et cryoconservées provenant d'un donneur BMT d'origine ou des cellules mononucléaires de moelle osseuse fraîchement récoltées ou cryoconservées obtenues à partir d'un parent ou d'un frère sain haploidentique.
La strate B ne recevra que de la moelle osseuse fraîchement prélevée ou cryoconservée
Autres noms:
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Comparateur actif: Strate B
Sujets atteints d'ostéogenèse imparfaite de type II ou III qui n'ont pas subi de greffe de moelle osseuse.
Intervention : Cellules stromales mésenchymateuses.
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Les deux cohortes recevront plusieurs perfusions de CSM expansées ex vivo.
La strate A peut utiliser des cellules mononucléaires de moelle osseuse précédemment récoltées et cryoconservées provenant d'un donneur BMT d'origine ou des cellules mononucléaires de moelle osseuse fraîchement récoltées ou cryoconservées obtenues à partir d'un parent ou d'un frère sain haploidentique.
La strate B ne recevra que de la moelle osseuse fraîchement prélevée ou cryoconservée
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Déterminer l'innocuité ou les perfusions répétées de MSC provenant de donneurs chez des sujets atteints d'ostéogenèse imparfaite sévère > 5 ans après une allogreffe de moelle osseuse et aucune greffe de moelle osseuse antérieure.
Délai: Achèvement de l'étude
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Achèvement de l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Déterminer si les MSC provoquent une réponse immunitaire après des perfusions répétées.
Délai: Achèvement de l'étude
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Achèvement de l'étude
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Déterminer le changement de l'évolution clinique (croissance, contenu minéral osseux, taux de fracture, développement/activités) des sujets après une thérapie d'intervention expérimentale MSC par rapport à la thérapie d'intervention pré-MSC de chaque sujet.
Délai: Achèvement de l'étude
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Achèvement de l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publications et liens utiles
Publications générales
- Horwitz EM, Gordon PL, Koo WK, Marx JC, Neel MD, McNall RY, Muul L, Hofmann T. Isolated allogeneic bone marrow-derived mesenchymal cells engraft and stimulate growth in children with osteogenesis imperfecta: Implications for cell therapy of bone. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jun 25;99(13):8932-7. doi: 10.1073/pnas.132252399.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Gordon PL, Koo WW, Fitzpatrick LA, Neel MD, McCarville ME, Orchard PJ, Pyeritz RE, Brenner MK. Clinical responses to bone marrow transplantation in children with severe osteogenesis imperfecta. Blood. 2001 Mar 1;97(5):1227-31. doi: 10.1182/blood.v97.5.1227.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, Neel M, Sussman M, Orchard P, Marx JC, Pyeritz RE, Brenner MK. Transplantability and therapeutic effects of bone marrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. Nat Med. 1999 Mar;5(3):309-13. doi: 10.1038/6529.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2008-4-5947
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