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Wiederholte Infusionen mesenchymaler Stromazellen bei Kindern mit Osteogenesis imperfecta (STOD3)

23. April 2015 aktualisiert von: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Eine Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit wiederholter Infusionen mesenchymaler Stromazellen (MSC) bei Kindern mit Osteogenesis imperfecta

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit wiederholter Infusionen mesenchymaler Stromazellen (MSC) bei Patienten mit Osteogenesis imperfecta (OI) vom Typ II oder III.

Die Teilnehmer erhalten etwa alle 4 Monate MSC-Infusionen, um über einen Zeitraum von 20 Monaten insgesamt 6 Infusionen durchzuführen. Die Teilnehmer werden nach ihrer letzten MSC-Infusion 4 Monate lang beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit wiederholter MSC-Infusionen bei Patienten mit OI. In dieser Studie werden Probanden in zwei getrennten Schichten bewertet. Stratum A umfasst Probanden mit der Diagnose Osteogenesis imperfecta vom Typ II oder Typ III, die sich zuvor einer Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Stratum A kann zuvor geerntete und kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen des ursprünglichen BMT-Spenders oder frisch geerntete oder kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen eines haploidentischen gesunden Elternteils oder Geschwisters verwenden. Stratum B umfasst Probanden mit Osteogenesis imperfecta vom Typ II oder III, die sich keiner Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Stratum B erhält nur frisch entnommene oder kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen von einem haploidentischen gesunden Elternteil oder Geschwister.

Die Teilnehmer erhalten etwa alle 4 Monate MSC-Infusionen, um über einen Zeitraum von 20 Monaten insgesamt 6 Infusionen durchzuführen. Die Teilnehmer werden nach ihrer letzten MSC-Infusion 12 Monate lang beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 19 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden, die zum Zeitpunkt der Einschreibung höchstens 19 Jahre alt sind
  • Kinder mit der Diagnose schwerer Osteogenesis imperfecta vom Typ II oder III
  • Elternteil oder Geschwister, die mindestens 18 Jahre alt sind, Spender, der bereit ist, sich einer HLA-Typisierung zu unterziehen oder sich bereits einer HLA-Typisierung unterzogen hat, und bereit und in der Lage ist, Knochenmark zu spenden
  • BMT vor mehr als 5 Jahren für Stratum A

Ausschlusskriterien:

  • Auf zusätzlichen Sauerstoff angewiesen
  • Gleichzeitige Infektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Schicht A
Personen mit der Diagnose Osteogenesis imperfecta vom Typ II oder Typ III, die sich zuvor einer Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Intervention: Mesenchymale Stromazellen.
Biologisch: Mesenchymale Stromazellen
Beide Kohorten erhalten mehrere Infusionen ex vivo expandierter MSCs. Stratum A kann zuvor geerntete und kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen des ursprünglichen BMT-Spenders oder frisch geerntete oder kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen eines haploidentischen gesunden Elternteils oder Geschwisters verwenden. Stratum B erhält nur frisch entnommenes oder kryokonserviertes Knochenmark
Andere Namen:
  • ex vivo erweiterte MSCs
Aktiver Komparator: Schicht B
Patienten mit Osteogenesis imperfecta vom Typ II oder III, die sich keiner Knochenmarktransplantation unterzogen haben. Intervention: Mesenchymale Stromazellen.
Biologisch: Mesenchymale Stromazellen
Beide Kohorten erhalten mehrere Infusionen ex vivo expandierter MSCs. Stratum A kann zuvor geerntete und kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen des ursprünglichen BMT-Spenders oder frisch geerntete oder kryokonservierte mononukleäre Knochenmarkszellen eines haploidentischen gesunden Elternteils oder Geschwisters verwenden. Stratum B erhält nur frisch entnommenes oder kryokonserviertes Knochenmark
Andere Namen:
  • ex vivo erweiterte MSCs

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zur Bestimmung der Sicherheit oder wiederholter Infusionen von Spender- und MSCs bei Patienten mit schwerer Osteogenesis imperfecta > 5 Jahre nach einer allogenen Knochenmarktransplantation und keiner vorherigen Knochenmarktransplantation.
Zeitfenster: Abschluss des Studiums
Abschluss des Studiums

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Um festzustellen, ob MSCs nach wiederholten Infusionen eine Immunantwort hervorrufen.
Zeitfenster: Abschluss des Studiums
Abschluss des Studiums
Bestimmung der Veränderung des klinischen Verlaufs (Wachstum, Knochenmineralgehalt, Frakturrate, Entwicklung/Aktivitäten) von Probanden nach experimenteller MSC-Interventionstherapie im Vergleich zur eigenen prä-MSC-Interventionstherapie jedes Probanden.
Zeitfenster: Abschluss des Studiums
Abschluss des Studiums

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2008-4-5947

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