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골형성 부전증 소아에서 중간엽 간질 세포의 반복 주입 (STOD3)

2015년 4월 23일 업데이트: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

골형성 부전증이 있는 소아에서 중간엽 간질 세포(MSC)의 반복 주입의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 파일럿 연구

Type II 또는 III 골형성 부전증(OI) 환자에게 반복적인 중간엽 간질 세포(MSC) 주입의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구입니다.

참가자는 약 4개월마다 MSC 주입을 받아 20개월 동안 총 6회 주입을 완료합니다. 참가자는 마지막 MSC 주입 후 4개월 동안 추적됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 OI가 있는 피험자에게 MSC 반복 주입의 안전성과 효능을 평가하기 위한 파일럿 연구입니다. 이 연구는 두 개의 개별 계층에서 주제를 평가합니다. 계층 A에는 이전에 골수 이식을 받은 유형 II 또는 유형 III 골형성 부전 진단을 받은 피험자가 포함될 것입니다. 계층 A는 원래의 BMT 기증자로부터 이전에 수확 및 동결보존된 골수 단핵 세포 또는 일배체 동일한 건강한 부모 또는 형제로부터 얻은 갓 수확되거나 동결보존된 골수 단핵 세포를 사용할 수 있습니다. 계층 B에는 골수 이식을 받지 않은 II형 또는 III형 골형성 부전증을 가진 피험자가 포함될 것입니다. Stratum B는 일배체 동일한 건강한 부모 또는 형제자매로부터 갓 수확하거나 동결 보존된 골수 단핵 세포만 받을 것입니다.

참가자는 약 4개월마다 MSC 주입을 받아 20개월 동안 총 6회 주입을 완료합니다. 참가자는 마지막 MSC 주입 후 12개월 동안 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

19년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 등록 당시 만 19세 이하인 피험자
  • 중증 제2형 또는 제3형 골형성부전증 진단을 받은 소아
  • 18세 이상의 부모 또는 형제자매, HLA 유형 검사를 이미 받았거나 기꺼이 받았고 골수를 제공할 의사와 능력이 있는 기증자
  • Stratum A에 대해 5년 전보다 큰 BMT

제외 기준:

  • 보충 산소에 의존
  • 동시 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 지층 A
이전에 골수 이식을 받은 유형 II 또는 유형 III 골형성 부전 진단을 받은 피험자. 개입: 중간엽 간질 세포.
생물학적: 중간엽 간질 세포
두 코호트 모두 체외에서 확장된 MSC를 여러 번 주입받게 됩니다. 계층 A는 원래의 BMT 기증자로부터 이전에 수확 및 동결보존된 골수 단핵 세포 또는 일배체 동일한 건강한 부모 또는 형제로부터 얻은 갓 수확되거나 동결보존된 골수 단핵 세포를 사용할 수 있습니다. Stratum B는 갓 수확한 골수 또는 냉동보존 골수만 받습니다.
다른 이름들:
  • 생체 외 확장 MSC
활성 비교기: B층
골수 이식을 받지 않은 II형 또는 III형 골형성 부전증이 있는 피험자. 개입: 중간엽 간질 세포.
생물학적: 중간엽 간질 세포
두 코호트 모두 체외에서 확장된 MSC를 여러 번 주입받게 됩니다. 계층 A는 원래의 BMT 기증자로부터 이전에 수확 및 동결보존된 골수 단핵 세포 또는 일배체 동일한 건강한 부모 또는 형제로부터 얻은 갓 수확되거나 동결보존된 골수 단핵 세포를 사용할 수 있습니다. Stratum B는 갓 수확한 골수 또는 냉동보존 골수만 받습니다.
다른 이름들:
  • 생체 외 확장 MSC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
동종이계 골수 이식 후 > 5년이 경과하고 이전 골수 이식이 없는 심각한 골형성 부전이 있는 피험자에서 기증자 유래 및 중간엽 줄기세포의 안전성 또는 반복 주입을 결정합니다.
기간: 연구 완료
연구 완료

2차 결과 측정

결과 측정
기간
MSC가 반복 주입 후 면역 반응을 이끌어내는지 확인합니다.
기간: 연구 완료
연구 완료
실험적 MSC 개입 요법 후 각 피험자 자신의 MSC 개입 전 개입 요법과 비교하여 피험자의 임상 과정(성장, 뼈 미네랄 함량, 골절 속도, 발달/활동)의 변화를 결정합니다.
기간: 연구 완료
연구 완료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nationwide Children's Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 2월 1일

처음 게시됨 (추정)

2010년 2월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2015년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2008-4-5947

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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