Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Herhaalde infusies van mesenchymale stromale cellen bij kinderen met osteogenesis imperfecta (STOD3)

23 april 2015 bijgewerkt door: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Een pilootstudie om de veiligheid en haalbaarheid van herhaalde infusies van mesenchymale stromale cellen (MSC) bij kinderen met Osteogenesis Imperfecta te beoordelen

Dit is een studie om de veiligheid en effectiviteit te evalueren van herhaalde mesenchymale stromale cellen (MSC)-infusies bij patiënten met type II of III osteogenesis imperfecta (OI).

Deelnemers krijgen ongeveer elke 4 maanden MSC-infusies om in totaal 6 infusies gedurende 20 maanden te voltooien. Deelnemers worden gevolgd gedurende 4 maanden na hun laatste MSC-infuus.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een pilootstudie om de veiligheid en werkzaamheid van herhaalde MSC-infusies bij proefpersonen met OI te evalueren. Deze studie zal proefpersonen evalueren op twee afzonderlijke lagen. Stratum A omvat proefpersonen met een diagnose van Type II of Type III osteogenesis imperfecta die eerder een beenmergtransplantatie hebben ondergaan. Stratum A kan eerder geoogste en gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen van de oorspronkelijke BMT-donor gebruiken of vers geoogste of gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen die zijn verkregen van een haploidentieke gezonde ouder of broer of zus. Stratum B omvat personen met type II of III osteogenesis imperfecta die geen beenmergtransplantatie hebben ondergaan. Stratum B ontvangt alleen vers geoogste of gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen van een haploidentieke gezonde ouder of broer of zus.

Deelnemers krijgen ongeveer elke 4 maanden MSC-infusies om in totaal 6 infusies gedurende 20 maanden te voltooien. Deelnemers worden gevolgd gedurende 12 maanden na hun laatste MSC-infuus.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 19 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen jonger dan of gelijk aan 19 jaar op het moment van inschrijving
  • Kinderen met een diagnose van ernstige type II of III osteogenesis imperfecta
  • Ouder of broer of zus ouder dan of gelijk aan 18 jaar, donor bereid tot of heeft al HLA-typering ondergaan, en bereid en in staat om beenmerg te leveren
  • BMT groter dan 5 jaar geleden voor Stratum A

Uitsluitingscriteria:

  • Afhankelijk van extra zuurstof
  • Gelijktijdige infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Laag A
Proefpersonen met een diagnose van Type II of Type III osteogenesis imperfecta die eerder een beenmergtransplantatie hebben ondergaan. Interventie: mesenchymale stromale cellen.
Biologisch: Mesenchymale stromale cellen
Beide cohorten zullen meerdere infusies van ex-vivo geëxpandeerde MSC's krijgen. Stratum A kan eerder geoogste en gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen van de oorspronkelijke BMT-donor gebruiken of vers geoogste of gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen die zijn verkregen van een haploidentieke gezonde ouder of broer of zus. Stratum B krijgt alleen vers geoogst of gecryopreserveerd beenmerg
Andere namen:
  • ex-vivo uitgebreide MSC's
Actieve vergelijker: Stratum B
Proefpersonen met type II of III osteogenesis imperfecta die geen beenmergtransplantatie hebben ondergaan. Interventie: mesenchymale stromale cellen.
Biologisch: Mesenchymale stromale cellen
Beide cohorten zullen meerdere infusies van ex-vivo geëxpandeerde MSC's krijgen. Stratum A kan eerder geoogste en gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen van de oorspronkelijke BMT-donor gebruiken of vers geoogste of gecryopreserveerde mononucleaire beenmergcellen die zijn verkregen van een haploidentieke gezonde ouder of broer of zus. Stratum B krijgt alleen vers geoogst of gecryopreserveerd beenmerg
Andere namen:
  • ex-vivo uitgebreide MSC's

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om de veiligheid of herhaalde infusies van van een donor afkomstige en MSC's te bepalen bij proefpersonen met ernstige osteogenesis imperfecta > 5 jaar na een allogene beenmergtransplantatie en geen eerdere beenmergtransplantatie.
Tijdsspanne: Afronding studie
Afronding studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om te bepalen of MSC's een immuunrespons opwekken na herhaalde infusies.
Tijdsspanne: Afronding studie
Afronding studie
Om de verandering in klinisch beloop (groei, botmineraalgehalte, fractuurpercentage, ontwikkeling/activiteiten) van proefpersonen na experimentele MSC-interventietherapie te bepalen in vergelijking met de eigen pre-MSC-interventietherapie van elke proefpersoon.
Tijdsspanne: Voltooiing van de studie
Voltooiing van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

2 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2015

Laatst geverifieerd

1 april 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2008-4-5947

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren