Toistuvat mesenkymaalisten stroomasolujen infuusiot lapsilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta (STOD3)
Pilottitutkimus mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) toistuvien infuusioiden turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on osteogenesis Imperfecta
Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan toistuvien mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) infuusioiden turvallisuutta ja tehokkuutta potilaille, joilla on tyypin II tai III osteogenesis imperfecta (OI).
Osallistujat saavat MSC-infuusioita noin 4 kuukauden välein, jotta he saavat yhteensä 6 infuusiota 20 kuukauden aikana. Osallistujia seurataan 4 kuukauden ajan viimeisen MSC-infuusion jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on pilottitutkimus, jossa arvioidaan toistuvien MSC-infuusioiden turvallisuutta ja tehoa OI-potilaille. Tässä tutkimuksessa arvioidaan aiheita kahdessa erillisessä ositteessa. Stratum A sisältää koehenkilöt, joilla on diagnosoitu tyypin II tai tyypin III osteogenesis imperfecta, joille on aiemmin tehty luuydinsiirto. Stratum A voi käyttää aiemmin kerättyjä ja kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisia soluja alkuperäisestä BMT-luovuttajasta tai juuri kerättyjä tai kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisoluja, jotka on saatu haploidenttiselta terveeltä vanhemmalta tai sisarukselta. Stratum B sisältää henkilöitä, joilla on tyypin II tai III osteogenesis imperfecta ja joille ei ole tehty luuytimensiirtoa. Stratum B saa vain juuri kerättyjä tai kylmäsäilytettyjä luuytimen mononukleaarisoluja haploidenttiselta terveeltä vanhemmalta tai sisarukselta.
Osallistujat saavat MSC-infuusioita noin 4 kuukauden välein, jotta he saavat yhteensä 6 infuusiota 20 kuukauden aikana. Osallistujia seurataan 12 kuukauden ajan viimeisen MSC-infuusion jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat alle 19-vuotiaita ilmoittautumishetkellä
- Lapset, joilla on diagnosoitu vaikea tyypin II tai III osteogenesis imperfecta
- Vanhempi tai sisarus, joka on vähintään 18-vuotias, luovuttaja, joka on halukas tai jolle on tehty HLA-tyypitys ja joka haluaa ja pystyy tarjoamaan luuytimen
- BMT yli 5 vuotta sitten Stratum A:lle
Poissulkemiskriteerit:
- Riippuu lisähapesta
- Samanaikainen infektio
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Stratum A
Potilaat, joilla on diagnosoitu tyypin II tai tyypin III osteogenesis imperfecta, joille on aiemmin tehty luuydinsiirto.
Interventio: Mesenkymaaliset stroomasolut.
|
Molemmat kohortit saavat useita infuusioita ex vivo laajennetuista MSC:istä.
Stratum A voi käyttää aiemmin kerättyjä ja kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisia soluja alkuperäisestä BMT-luovuttajasta tai juuri kerättyjä tai kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisoluja, jotka on saatu haploidenttiselta terveeltä vanhemmalta tai sisarukselta.
Stratum B saa vain juuri korjattua tai kylmäsäilytettyä luuydintä
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Kerros B
Koehenkilöt, joilla on tyypin II tai III osteogenesis imperfecta, joille ei ole tehty luuytimensiirtoa.
Interventio: Mesenkymaaliset stroomasolut.
|
Molemmat kohortit saavat useita infuusioita ex vivo laajennetuista MSC:istä.
Stratum A voi käyttää aiemmin kerättyjä ja kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisia soluja alkuperäisestä BMT-luovuttajasta tai juuri kerättyjä tai kylmäsäilöttyjä luuytimen mononukleaarisoluja, jotka on saatu haploidenttiselta terveeltä vanhemmalta tai sisarukselta.
Stratum B saa vain juuri korjattua tai kylmäsäilytettyä luuydintä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Luovuttajaperäisten ja MSC-solujen turvallisuuden tai toistuvien infuusioiden määrittämiseksi potilailla, joilla on vaikea osteogenesis imperfecta > 5 vuotta allogeenisen luuytimensiirron jälkeen ja ilman aikaisempaa luuytimensiirtoa.
Aikaikkuna: Opintojen suorittaminen
|
Opintojen suorittaminen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sen määrittämiseksi, aiheuttavatko MSC:t immuunivasteen toistuvien infuusioiden jälkeen.
Aikaikkuna: Opintojen suorittaminen
|
Opintojen suorittaminen
|
|
Määrittää koehenkilöiden kliinisen kulun (kasvu, luun mineraalipitoisuus, murtumien määrä, kehitys/aktiivisuudet) muutos kokeellisen MSC-interventiohoidon jälkeen verrattuna kunkin koehenkilön omaan pre-MSC-interventiohoitoon.
Aikaikkuna: Opintojen valmistuminen
|
Opintojen valmistuminen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Horwitz EM, Gordon PL, Koo WK, Marx JC, Neel MD, McNall RY, Muul L, Hofmann T. Isolated allogeneic bone marrow-derived mesenchymal cells engraft and stimulate growth in children with osteogenesis imperfecta: Implications for cell therapy of bone. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jun 25;99(13):8932-7. doi: 10.1073/pnas.132252399.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Gordon PL, Koo WW, Fitzpatrick LA, Neel MD, McCarville ME, Orchard PJ, Pyeritz RE, Brenner MK. Clinical responses to bone marrow transplantation in children with severe osteogenesis imperfecta. Blood. 2001 Mar 1;97(5):1227-31. doi: 10.1182/blood.v97.5.1227.
- Horwitz EM, Prockop DJ, Fitzpatrick LA, Koo WW, Gordon PL, Neel M, Sussman M, Orchard P, Marx JC, Pyeritz RE, Brenner MK. Transplantability and therapeutic effects of bone marrow-derived mesenchymal cells in children with osteogenesis imperfecta. Nat Med. 1999 Mar;5(3):309-13. doi: 10.1038/6529.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2008-4-5947
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .