骨形成不全症の小児に対する間葉系間質細胞の反復注入 (STOD3)

これは、OI の被験者に対する MSC の反復注入の安全性と有効性を評価するためのパイロット研究です。 この研究では、2 つの異なる層に基づいて被験者を評価します。 層Ａには、以前に骨髄移植を受けたことのある、ＩＩ型またはＩＩＩ型骨形成不全症と診断された対象が含まれる。 層 A では、元の BMT ドナーから以前に採取および凍結保存した骨髄単核細胞、またはハプロ同一の健康な親または兄弟から得た新たに採取または凍結保存した骨髄単核細胞を使用できます。 層Bには、骨髄移植を受けていないII型またはIII型の骨形成不全症の被験者が含まれます。 層 B には、ハプロ同一の健康な親または兄弟から新たに採取された骨髄単核細胞または凍結保存された骨髄単核細胞のみが供給されます。

参加者は約 4 か月ごとに MSC 注入を受け、20 か月にわたって合計 6 回の注入を完了します。 参加者は、最後のMSC注入後12か月間追跡調査されます。