Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mesenchymalis stromasejtek ismételt infúziója Osteogenesis Imperfectában szenvedő gyermekeknél (STOD3)

2015. április 23. frissítette: Edwin Horwitz, Nationwide Children's Hospital

Kísérleti tanulmány a mesenchymalis stromasejtek (MSC) ismételt infúziójának biztonságosságának és megvalósíthatóságának felmérésére Osteogenesis Imperfectában szenvedő gyermekeknél

Ez a tanulmány a II. vagy III. típusú osteogenesis imperfectában (OI) szenvedő betegek ismételt mesenchymal stromal Cells (MSC) infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli.

A résztvevők körülbelül 4 havonta kapnak MSC infúziót, hogy 20 hónap alatt összesen 6 infúziót teljesítsenek. A résztvevőket az utolsó MSC infúzió után 4 hónapig követik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kísérleti tanulmány, amely az OI-ban szenvedő alanyok ismételt MSC infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát értékeli. Ez a tanulmány két különálló rétegben értékeli az alanyokat. Az A réteg olyan alanyokat foglal magában, akiknél II-es vagy III-as típusú osteogenesis imperfecta diagnosztizáltak, és akik korábban csontvelő-transzplantáción estek át. Az A réteg felhasználhatja az eredeti BMT donortól származó, korábban begyűjtött és mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, vagy frissen gyűjtött vagy mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, amelyeket haploidentikus, egészséges szülőtől vagy testvértől szereztek be. A B rétegbe olyan II-es vagy III-as típusú osteogenesis imperfecta-ban szenvedő alanyok tartoznak, akik nem estek át csontvelő-transzplantáción. A B réteg csak frissen betakarított vagy mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket kaphat haploidentikus egészséges szülőtől vagy testvértől.

A résztvevők körülbelül 4 havonta kapnak MSC infúziót, hogy 20 hónap alatt összesen 6 infúziót teljesítsenek. A résztvevőket az utolsó MSC infúzió után 12 hónapig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 19 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beiratkozáskor 19 éves vagy annál fiatalabb alanyok
  • Súlyos II. vagy III. típusú osteogenesis imperfecta diagnózisú gyermekek
  • 18 éves vagy annál idősebb szülő vagy testvér, donor, aki hajlandó vagy már átesett HLA-tipizáláson, valamint hajlandó és képes csontvelőt biztosítani
  • A BMT több mint 5 évvel ezelőtt az A réteg esetében

Kizárási kritériumok:

  • Kiegészítő oxigéntől függően
  • Egyidejű fertőzés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Stratum A
II-es vagy III-as típusú osteogenesis imperfecta diagnózissal rendelkező alanyok, akik korábban csontvelő-transzplantáción estek át. Beavatkozás: mezenchimális stromasejtek.
Biológiai: Mesenchymális stromasejtek
Mindkét kohorsz ex vivo kiterjesztett MSC-k többszöri infúzióját kapja. Az A réteg felhasználhatja az eredeti BMT donortól származó, korábban begyűjtött és mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, vagy frissen gyűjtött vagy mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, amelyeket haploidentikus, egészséges szülőtől vagy testvértől szereztek be. A B réteg csak frissen betakarított vagy mélyhűtött csontvelőt kap
Más nevek:
  • ex vivo kiterjesztett MSC-k
Aktív összehasonlító: B réteg
II. vagy III. típusú osteogenesis imperfecta-ban szenvedő alanyok, akik nem estek át csontvelő-transzplantáción. Beavatkozás: mezenchimális stromasejtek.
Biológiai: Mesenchymális stromasejtek
Mindkét kohorsz ex vivo kiterjesztett MSC-k többszöri infúzióját kapja. Az A réteg felhasználhatja az eredeti BMT donortól származó, korábban begyűjtött és mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, vagy frissen gyűjtött vagy mélyhűtött csontvelői mononukleáris sejteket, amelyeket haploidentikus, egészséges szülőtől vagy testvértől szereztek be. A B réteg csak frissen betakarított vagy mélyhűtött csontvelőt kap
Más nevek:
  • ex vivo kiterjesztett MSC-k

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A donorból származó és MSC-k biztonságosságának vagy ismételt infúziójának meghatározása olyan betegeknél, akiknél súlyos osteogenesis imperfecta van > 5 évvel allogén csontvelő-transzplantáció után, és nem volt korábban csontvelő-transzplantáció.
Időkeret: A tanulmány befejezése
A tanulmány befejezése

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Annak meghatározása, hogy az MSC-k immunválaszt váltanak-e ki ismételt infúziók után.
Időkeret: A tanulmány befejezése
A tanulmány befejezése
Meghatározni az alanyok klinikai lefolyásának változását (növekedés, csont ásványianyag-tartalma, törési arány, fejlődés/aktivitás) kísérleti MSC intervenciós terápia után, összehasonlítva az egyes alanyok saját pre-MSC beavatkozási terápiájával.
Időkeret: A tanulmány befejezése
A tanulmány befejezése

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nationwide Children's Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alix Seif, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. március 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 1.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 23.

Utolsó ellenőrzés

2015. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2008-4-5947

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta III

Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális stromasejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Romania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel