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囊性纤维化儿童的胆碱营养

2010年2月17日 更新者:University of British Columbia
囊性纤维化 (CF) 是白种人中最常见的致死性遗传性疾病。 胆碱是一种必需的维生素,并且作为支持正常新陈代谢的甲基供体是急需的。 我们之前的研究表明,患有 CF 的儿童胆碱水平已经耗尽。 本研究的目的是为患有 CF 的儿童提供胆碱补充剂,看看他们的营养和甲基状态是否可以得到改善。

研究概览

详细说明

这将是一项前瞻性、重复测量研究,涉及 34 名患有 CF 的儿童,他们将服用水溶性酒石酸氢胆碱补充剂,2 克/天随餐服用,持续 6 个月。 每个孩子的基线(第 0 天)结果将作为他/她自己的对照,并将在补充胆碱 3 个月和 6 个月时以及停止胆碱后 3 个月再次进行评估。

该补充剂将作为含有 250 毫克酒石酸氢胆碱的胶囊提供。 4 粒胶囊将在每天两顿饭中或每顿饭前服用:早餐和晚餐,每天提供 1 克补充胆碱。

儿童将在 CF 诊所预约时通过向儿童及其父母描述项目来注册。 作为门诊预约的一部分,将测量体重、身高和血压,并完成常规血液检查,包括肝酶、血液学、血清锌、硒和维生素 A 和 E。 血液学和临床化学将由卑诗省儿童医院的血液病理学和临床化学实验室完成。 CF 基因型、性别、出生日期、血液学、临床化学、人体测量学、营养测量、肺功能测试结果、胸部 X 光和/或 CT 扫描、胰腺功能测试结果(粪便弹性蛋白酶、胰凝乳蛋白酶或胰泌素-CCK)、药物和补充剂(包括酶、维生素、矿物质、营养补充剂和天然保健品),并且在可用的情况下,将从图表数据中收集肝脏超声和活检报告。 将审查受试者病历中有关抗生素治疗、病程、住院和诊断的信息,以确保符合纳入/排除标准。

通过计算机辅助肺量计评估肺功能,包括用力肺活量 (FVC)、一秒钟用力呼气容积 (FEV1) 和用力呼气中期流量 (FEF 25-75) 的测量,作为每个项目的一部分,对所有儿童完成定期安排的门诊就诊和为本研究收集的结果。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

34

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大
        • Child & Family Research Institute, CF Clinic

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 5-17 岁患有 CF 和已知基因型的儿童
  • 患有稳定的肺部疾病,是门诊患者,在过去 1 个月内没有住院或改变抗生素方案,也没有接受任何肠外营养
  • 是没有哮喘的非吸烟者,可能正在服用常规脂溶性维生素,但不得服用任何补充鱼油、二十二碳六烯酸 (DHA) 或含胆碱的化合物、实验药物或任何气雾剂或口服干预措施,旨在提供或增加谷胱甘肽或接受口服或肠胃外皮质类固醇药物。 例如泼尼松。

排除标准:

  • 年龄不在 5-17 岁之间,没有 CF 或患有三甲基氨基尿症。
  • 患有 CF,但对胆碱补充剂中的任何成分过敏;住院;患有哮喘或吸烟者;正在服用口服或肠胃外皮质类固醇药物或任何静脉内营养支持;患有肾脏或肝脏疾病;或基线 FEV 1 低于预测值的 50%(在我们的诊所,这意味着他们可能住院或即将入院)。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:非随机化
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:1个
这项研究涉及患有 CF 的儿童,他们将服用酒石酸氢胆碱的水溶性维生素补充剂,每天 2 克随餐服用。
这是一项涉及囊性纤维化儿童的前瞻性重复测量研究。 将在 (1) 开始胆碱补充剂之前,(2) 服用补充剂 6 个月后和停用补充剂 3 个月后对儿童进行评估。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
血浆胆碱、SAM、SAM/SAH 比率、同型半胱氨酸、GSH 和 GSH/GSSG
大体时间:9个月
9个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
(2-羟乙基)三甲基铵盐(1:1)
大体时间:9个月
9个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年10月1日

初级完成 (实际的)

2009年10月1日

研究完成 (实际的)

2010年2月1日

研究注册日期

首次提交

2010年2月10日

首先提交符合 QC 标准的

2010年2月17日

首次发布 (估计)

2010年2月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2010年2月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2010年2月17日

最后验证

2010年2月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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