运动障碍评定量表的验证
本研究将评估各种可用的异动症评定量表对异动症帕金森病患者使用金刚烷胺或安慰剂治疗的反应性。 该研究将是一项平行、双盲、随机试验，68 名患者接受金刚烷胺或安慰剂治疗 8 周。 每天将进行治疗前评估，并与最佳治疗剂量（200 或 300 毫克金刚烷胺或匹配的安慰剂）的研究结束评估进行比较。 将进行安全评估。
将使用混合模型对不同量表的响应性进行统计评估，其中结果测量值随时间的变化将包括治疗组分配的固定效应。 该模型还将考虑截距的随机效应（基线的量表分数），包括随机变化（特定于人）和与结果变化率相关的特定变化。 调查人员可能包括对可能的混杂协变量的调整，包括基线人口统计和中心。 该计划的目标是为研究人员提供最佳量表，以区分与安慰剂相比与金刚烷胺相关的帕金森氏病 (PD) 的运动障碍变化，并确定金刚烷胺可达到的效果程度作为比较“黄金标准”未来的抗运动障碍药物必须达到或超过这一水平。 此外，通过使用纸笔问卷调查，该研究将调查患者乐观情绪以及患者和评估者对异动症评级结果积极影响的期望的影响。
研究概览
详细说明
目标/理由：
运动障碍或不自主的抽搐运动是许多帕金森病患者的棘手问题。 化学研究导致了几种新的治疗策略的发展。 然而，由于异动症会给患者带来不同程度的困难，而且患者和护理人员的看法通常与医生的看法不同，因此异动症的评级仍然是一项科学挑战。 该程序将检查范围广泛的可用评级量表，以确定哪些（或哪些）检测异动症治疗期间的变化。 建立优秀的运动障碍测量工具将使未来的治疗能够以统一和最有效的方式进行评估。
项目描述：
一组专家将在一组患有异动症的帕金森病患者身上测试几种异动症量表。 患者将接受金刚烷胺或安慰剂（一种无活性产品）的治疗。 该研究将是“盲法”的，因此评估者和患者不知道特定患者接受的是金刚烷胺还是安慰剂。 本试验选择金刚烷胺，因为它是唯一一种被运动障碍协会指定为对运动障碍有效的药物。 然而，这一结论是基于小型研究，尚未在运动障碍患者中进行过该药物的大型临床试验。 量表将评估治疗几周前后的运动障碍。
与帕金森病诊断/治疗的相关性：
这项研究将建立一个“黄金标准”，用于在未来的帕金森病患者治疗试验中评估运动障碍。 它将使医生了解标准和可用治疗（金刚烷胺）发生的变化水平，并将该水平与新治疗发生的变化进行比较。 患者将从这一新的国际标准中受益，因为他们可以比较不同异动症治疗（无论是药物治疗还是手术治疗）预期改善的可能性和程度。
预期结果：
本研究的预期结果是：
- 将明确定义金刚烷胺治疗对异动症的影响。
- 将描绘参与临床计划的效果，即使没有给予金刚烷胺（“安慰剂改善”）。
- 将根据它们在治疗期间检测变化的绝对和相对能力来确定众多量表的层次结构。
- 将确定在临床实践和研究工作中评估异动症的最佳量表。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5T2S8
- Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
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Innsbruck、奥地利、6020
- Universitätsklinik für Neurologie
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Toulouse Cedex 9、法国、31059
- Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35043
- University of Alabama-Birmingham (UAB)
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239-9059
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 帕金森病患者，由英国脑库标准定义
- 当前年龄在 30-90 岁之间
- 由临床全球印象-严重性评分（见附件）> 3（轻度）定义的临床相关运动障碍由临床医生对患者的总体评估确定，包括筛选过程中的客观观察。 *
- 筛选评估时肌酐水平的记录在当地大学实验室的正常范围内。
- 所有抗帕金森病药物的稳定剂量至少持续 4 周
- 至少 3 个月内未使用金刚烷胺进行治疗。
- 有愿意参与研究的护理人员在场
- 受试者/看护人必须证明有能力根据筛选期间的培训和评估完成准确的家庭日记（见随附的培训规则）。
- 受试者必须能够提供书面知情同意书。
- 如果受试者过去接受过金刚烷胺，则药物因不良事件以外的原因停药。
- 根据登记研究者的意见，受试者将能够在试验期间维持当前的抗帕金森病药物给药方案。
- 受试者必须愿意参加所有与研究相关的活动和访问。
排除标准：
- 曾接受过脑部手术的受试者。
- 患有可能因金刚烷胺暴露而并发的其他重大疾病的受试者，包括青光眼、电流幻觉、尿潴留。
- 通过临床检查确定患有痴呆症、抑郁症和精神病的受试者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：金刚烷胺
金刚烷胺 100 毫克片 BID 或 TID 研究持续时间
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盐酸金刚烷胺 300 毫克，每日分三次服用
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂一个选项卡 BID 或 TID 研究持续时间
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每日3次糖丸
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究人员将评估每个量表的影响大小，以检测基线变化和金刚烷胺与安慰剂之间的变化；允许根据接受者操作员特征 (ROC) 评估每个量表的灵敏度和特异性。
大体时间：18个月
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主要结果指标的分析测试了对异动症变化的敏感性（时间效应）以及对治疗效果差异（时间-治疗相互作用）的敏感性。
这些分析是使用重复测量方差分析 (RM-ANOVA) 或非参数分析（带有后续 Wilcoxon 检验的弗里德曼方差分析）进行的。
RM-ANOVA 测试了整个样本中基线、第 4 周和第 8 周访问量表分数的变化（时间效应），以及这些变化在治疗组之间随时间变化的差异（时间-治疗相互作用）。
使用效应量的部分 eta 平方估计值比较改变时间的效应量。
小于或等于 0.01 的 eta 平方被认为是小的； 0.06 被认为是中等；并且，0.14 被认为是大的。
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18个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Christopher G Goetz, MD、Rush University Medical Center
- 首席研究员：Glenn T Stebbins, PhD、Rush University Medical Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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