Validatie van beoordelingsschalen voor dyskinesie
Deze studie zal de gevoeligheid evalueren van verschillende beschikbare dyskinesie-beoordelingsschalen voor behandeling met amantadine of placebo bij patiënten met de ziekte van Parkinson met dyskinesie. De studie zal een parallelle, dubbelblinde, gerandomiseerde studie zijn van 68 patiënten die gedurende 8 weken werden behandeld met amantadine of placebo. Evaluaties voorafgaand aan de behandeling zullen worden uitgevoerd en vergeleken met evaluaties aan het einde van de studie op de beste behandelingsdosis (200 of 300 mg amantadine of overeenkomende placebo) per dag. Er zullen veiligheidsevaluaties worden uitgevoerd.
De responsiviteit van de verschillende schalen zal statistisch worden geëvalueerd met een gemengd model waarin veranderingen in de uitkomstmaten in de loop van de tijd een vast effect van de toewijzing van de behandelgroep zullen bevatten. Het model houdt bovendien rekening met willekeurige effecten van onderscheppingen (de schaalscores bij aanvang) die zowel willekeurige variatie (persoonspecifiek) als specifieke variatie in verband met de snelheid van verandering in uitkomst omvatten. De onderzoekers kunnen aanpassingen opnemen voor mogelijk verwarrende covariaten, inclusief demografische basislijn en centrum. Het doel van het programma is om onderzoekers de beste schaal(s) te bieden om dyskinesieverandering bij de ziekte van Parkinson (PD) geassocieerd met amantadine te onderscheiden in vergelijking met placebo en om de omvang van het effect vast te stellen dat kan worden bereikt met amantadine als een comparator "gouden standaard". die moet worden bereikt of overtroffen door toekomstige antidyskinetische middelen. Bovendien zal de studie, met behulp van papieren en potloodvragenlijsten, de impact onderzoeken van het optimisme van de patiënt en de verwachting van de patiënt en de beoordelaar van positieve effecten op de dyskinesie-beoordelingsresultaten.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Doelstelling/grondgedachte:
Dyskinesieën, of onwillekeurige schokkende bewegingen, zijn lastige problemen voor veel patiënten met de ziekte van Parkinson. Chemische studies hebben geleid tot de ontwikkeling van verschillende nieuwe behandelingsstrategieën. Omdat dyskinesieën echter verschillende moeilijkheidsgraden voor patiënten veroorzaken en door patiënten en zorgverleners vaak anders worden waargenomen dan door artsen, blijft de beoordeling van dyskinesieën een wetenschappelijke uitdaging. Dit programma onderzoekt een breed scala aan beschikbare beoordelingsschalen om te bepalen welke verandering tijdens de behandeling van dyskinesie detecteert. Door uitstekende meetinstrumenten voor dyskinesieën vast te stellen, kunnen toekomstige behandelingen op een uniforme en maximaal effectieve manier worden geëvalueerd.
Projectbeschrijving:
Een team van experts zal verschillende dyskinesieschalen testen in een groep patiënten met de ziekte van Parkinson met dyskinesie. Patiënten zullen worden behandeld met amantadine of placebo (een inactief product). De studie zal "geblindeerd" zijn, zodat de beoordelaars en de patiënten niet weten of een bepaalde patiënt amantadine of placebo krijgt. Amantadine is geselecteerd voor dit onderzoek, omdat het het enige medicijn is dat door de Movement Disorder Society de aanwijzing Efficacious for dyskinesia heeft gekregen. Deze conclusie was echter gebaseerd op kleine onderzoeken en er is geen groot klinisch onderzoek met dit medicijn uitgevoerd bij dyskinetische patiënten. De schalen beoordelen dyskinesie voor en na enkele weken behandeling.
Relevantie voor diagnose/behandeling van de ziekte van Parkinson:
Deze studie zal een "gouden standaard" vaststellen voor het beoordelen van dyskinesie in toekomstige onderzoeken naar behandelingen bij patiënten met de ziekte van Parkinson. Het stelt artsen in staat om de mate van verandering te kennen die optreedt bij een standaard en beschikbare behandeling (amantadine) en om dat niveau te vergelijken met veranderingen die optreden bij nieuwere behandelingen. Patiënten zullen baat hebben bij deze nieuwe internationale standaard, omdat ze de waarschijnlijkheid en omvang van verwachte verbetering van verschillende dyskinesiebehandelingen, zowel medisch als chirurgisch, kunnen vergelijken.
Verwacht resultaat:
De verwachte resultaten van dit onderzoek zijn:
- De impact van behandeling met amantadine op dyskinesie zal duidelijk worden gedefinieerd.
- Het effect dat deelname aan een klinisch programma, ook als er geen amantadine wordt gegeven ("placeboverbeteringen") zal worden geschetst.
- Er zal een hiërarchie van talrijke schalen worden bepaald op basis van hun absolute en relatieve vermogen om veranderingen tijdens de behandeling te detecteren.
- De beste schaal(s) om dyskinesie in de klinische praktijk en onderzoeksinspanningen te evalueren zullen worden geïdentificeerd.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
- Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
-
-
-
-
-
Toulouse Cedex 9, Frankrijk, 31059
- Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, 6020
- Universitätsklinik für Neurologie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35043
- University of Alabama-Birmingham (UAB)
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-9059
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt met de ziekte van Parkinson, gedefinieerd door de criteria van de Britse Brain Bank
- Huidige leeftijd tussen 30-90
- Klinisch relevante dyskinesieën gedefinieerd door Clinical Gl;obal Impression-severity score (zie bijlage) > 3 (mild) vastgesteld door de totale beoordeling door de clinicus van de patiënt inclusief objectieve observatie tijdens het screeningproces. *
- Documentatie van het creatininegehalte bij screeningevaluatie dat binnen het normale bereik ligt voor het lokale universitaire laboratorium.
- Stabiele doses van alle antiparkinsonmedicatie gedurende ten minste 4 weken
- Minstens 3 maanden geen behandeling met amantadine.
- Aanwezigheid van een verzorger die bereid is deel te nemen aan het onderzoek
- Proefpersonen/verzorgers moeten aantonen dat ze in staat zijn om een nauwkeurig thuisdagboek in te vullen op basis van training en evaluatie tijdens de screeningperiode (zie bijgevoegde trainingsregels).
- Proefpersonen moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven.
- Als de proefpersoon in het verleden amantadine kreeg, werd het medicijn gestopt om een andere reden dan bijwerkingen.
- Naar de mening van de inschrijvende onderzoeker zal de proefpersoon in staat zijn om het huidige doseringsschema van antiparkinsongeneesmiddelen aan te houden voor de duur van het onderzoek.
- De proefpersoon moet bereid zijn om deel te nemen aan alle studiegerelateerde activiteiten en bezoeken.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die eerder een hersenoperatie hebben ondergaan.
- Proefpersonen met andere ernstige ziekten die gecompliceerd kunnen worden door blootstelling aan amantadine, waaronder glaucoom, huidige hallucinaties, urineretentie.
- Onderwerpen met dementie, depressie en psychose zoals bepaald door klinisch onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Amantadine
Amantadine 100 mg tab BID of TID voor de duur van de studie
|
Amantadine hydrochloride 300 mg per dag verdeeld over drie doses
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo één tabblad BID of TID voor de duur van de studie
|
Suikerpil 3 keer per dag gegeven
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De onderzoekers zullen de effectgrootte met elke schaal beoordelen voor het detecteren van verandering ten opzichte van de uitgangswaarde en verandering tussen amantadine en placebo; Beoordeling van gevoeligheid en specificiteit voor elke schaal mogelijk op basis van Receiver Operator Characteristics (ROC).
Tijdsspanne: 18 maanden
|
Analyses van primaire uitkomstmaten testten zowel de gevoeligheid voor verandering in dyskinesie (tijdseffect) als de gevoeligheid voor verschillen in behandelingseffect (interactie tussen behandelingen).
Deze analyses werden uitgevoerd met behulp van ANOVA met herhaalde metingen (RM-ANOVA) of niet-parametrische analyses (Friedman's ANOVA met follow-up Wilcoxon-testen).
De RM-ANOVA's werden getest op veranderingen in schaalscores ten opzichte van baseline, week 4 en week 8 bezoeken in de gehele steekproef (tijdseffect), evenals verschillen in deze veranderingen in de tijd tussen behandelingsgroepen (interactie tijd per behandeling).
De effectgrootte van de tijd tot verandering werd vergeleken met behulp van een gedeeltelijke eta-kwadraatschatting van de effectgrootte.
Een eta-kwadraat kleiner dan of gelijk aan 0,01 wordt als klein beschouwd; 0,06 wordt als medium beschouwd; en 0,14 wordt als groot beschouwd.
|
18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Christopher G Goetz, MD, Rush University Medical Center
- Hoofdonderzoeker: Glenn T Stebbins, PhD, Rush University Medical Center
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Parkinson-stoornissen
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Synucleïnopathieën
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekte van Parkinson
- Dyskinesieën
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Agenten van het perifere zenuwstelsel
- Antivirale middelen
- Pijnstillers
- Sensorische systeemagenten
- Pijnstillers, niet-narcotisch
- Dopamine-agenten
- Antiparkinson-agenten
- Middelen tegen dyskinesie
- Amantadine
Andere studie-ID-nummers
- Valid Dyskin Rating Scales
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .