Convalida delle scale di valutazione della discinesia
Questo studio valuterà la reattività di una varietà di scale di valutazione della discinesia disponibili al trattamento con amantadina o placebo nei pazienti con malattia di Parkinson con discinesia. Lo studio sarà uno studio parallelo, in doppio cieco, randomizzato su 68 pazienti trattati con amantadina o placebo per 8 settimane. Le valutazioni pre-trattamento verranno eseguite e confrontate con le valutazioni di fine studio sulla migliore dose di trattamento (200 o 300 mg di amantadina o placebo corrispondente) al giorno. Saranno condotte valutazioni sulla sicurezza.
La reattività delle diverse scale sarà valutata statisticamente con un modello misto in cui i cambiamenti nelle misure di esito nel tempo includeranno un effetto fisso dell'assegnazione del gruppo di trattamento. Il modello terrà inoltre conto degli effetti casuali delle intercettazioni (i punteggi della scala al basale) che includeranno sia la variazione casuale (specifica della persona) sia la variazione specifica associata al tasso di variazione del risultato. Gli investigatori possono includere aggiustamenti per possibili covariate confondenti, inclusi i dati demografici di base e il centro. L'obiettivo del programma è fornire ai ricercatori la/le migliore/e scala/e per distinguere il cambiamento di discinesia nella malattia di Parkinson (PD) associato all'amantadina rispetto al placebo e stabilire l'entità dell'effetto ottenibile con l'amantadina come "gold standard" di confronto che deve essere soddisfatta o superata da futuri agenti antidiscinetici. Inoltre, con l'uso di questionari cartacei e a matita, lo studio esaminerà l'impatto dell'ottimismo del paziente e l'aspettativa del paziente e del valutatore di effetti positivi sui risultati della valutazione della discinesia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Obiettivo/motivazione:
Le discinesie, o movimenti a scatti involontari, sono problemi fastidiosi per molti pazienti con malattia di Parkinson. Gli studi chimici hanno portato allo sviluppo di diverse nuove strategie di trattamento. Tuttavia, poiché le discinesie causano vari gradi di difficoltà per i pazienti e sono spesso percepite dai pazienti e dagli operatori sanitari in modo diverso rispetto ai medici, la classificazione delle discinesie rimane una sfida scientifica. Questo programma esaminerà un'ampia gamma di scale di valutazione disponibili per determinare quale (i) rileva il cambiamento durante il trattamento della discinesia. Stabilire eccellenti strumenti di misurazione delle discinesie consentirà di valutare i trattamenti futuri in modo uniforme e massimamente efficace.
Descrizione del progetto:
Un team di esperti testerà diverse scale di discinesia in un gruppo di pazienti con malattia di Parkinson con discinesia. I pazienti saranno trattati con amantadina o placebo (un prodotto inattivo). Lo studio sarà "cieco" in modo che i valutatori ei pazienti non sappiano se un dato paziente sta ricevendo amantadina o placebo. L'amantadina è stata selezionata per questo studio, perché è l'unico farmaco che ha ricevuto la designazione di Efficace per la discinesia dalla Movement Disorder Society. Questa conclusione si basava tuttavia su piccoli studi e non è stato condotto alcun ampio studio clinico su questo farmaco in pazienti discinetici. Le scale valuteranno la discinesia prima e dopo diverse settimane di trattamento.
Rilevanza per la diagnosi/trattamento della malattia di Parkinson:
Questo studio stabilirà un "gold standard" per valutare la discinesia nei futuri studi sui trattamenti nei pazienti con malattia di Parkinson. Permetterà ai medici di conoscere il livello di cambiamento che si verifica con un trattamento standard e disponibile (amantadina) e di confrontare quel livello con i cambiamenti che si verificano con i trattamenti più recenti. I pazienti trarranno beneficio da questo nuovo standard internazionale, perché possono confrontare la probabilità e l'entità del miglioramento previsto da diversi trattamenti per la discinesia, sia medici che chirurgici.
Risultato previsto:
I risultati previsti di questo studio sono:
- L'impatto del trattamento con amantadina sulla discinesia sarà chiaramente definito.
- Verrà delineato l'effetto della partecipazione a un programma clinico, anche se non viene somministrata amantadina ("miglioramenti del placebo").
- Verrà determinata una gerarchia di numerose scale in base alla loro capacità assoluta e relativa di rilevare il cambiamento durante il trattamento.
- Saranno identificate le migliori scale per valutare la discinesia nella pratica clinica e negli sforzi di ricerca.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Neurologie
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
- Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
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Toulouse Cedex 9, Francia, 31059
- Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35043
- University of Alabama-Birmingham (UAB)
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-9059
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Paziente con malattia di Parkinson, definito dai criteri della United Kingdom Brain Bank
- Età attuale tra i 30 e i 90 anni
- Discinesie clinicamente pertinenti definite dal punteggio di gravità dell'impressione clinica del globo (vedi allegato) > 3 (lieve) stabilito dalla valutazione complessiva del paziente da parte del medico, inclusa l'osservazione obiettiva durante il processo di screening. *
- Documentazione del livello di creatinina alla valutazione di screening che rientra nell'intervallo normale per il laboratorio universitario locale.
- Dosi stabili di tutti i farmaci antiparkinson per almeno 4 settimane
- Nessun trattamento con amantadina per almeno 3 mesi.
- Presenza di un caregiver disposto a partecipare allo studio
- I soggetti/caregiver devono dimostrare la capacità di completare un accurato diario domiciliare basato sulla formazione e sulla valutazione durante il periodo di screening (vedi regole di formazione allegate).
- I soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
- Se il soggetto ha ricevuto amantadina in passato, il farmaco è stato interrotto per motivi diversi dagli eventi avversi.
- Secondo l'opinione dello sperimentatore arruolante, il soggetto sarà in grado di mantenere l'attuale programma di dosaggio dei farmaci antiparkinson per tutta la durata dello studio.
- Il soggetto deve essere disposto a partecipare a tutte le attività e le visite relative allo studio.
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno subito un precedente intervento chirurgico al cervello.
- Soggetti con altre gravi malattie che potrebbero essere complicate dall'esposizione all'amantadina, tra cui glaucoma, allucinazioni in corso, ritenzione urinaria.
- Soggetti con demenza, depressione e psicosi come determinato dall'esame clinico.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Amantadina
Amantadina 100 mg scheda BID o TID per la durata dello studio
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Amantadina cloridrato 300 mg al giorno in tre dosi divise
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo una scheda BID o TID per la durata dello studio
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Pillola di zucchero somministrata 3 volte al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Gli investigatori valuteranno la dimensione dell'effetto con ciascuna scala per rilevare il cambiamento rispetto al basale e il cambiamento tra amantadina e placebo; Consentire la valutazione della sensibilità e della specificità per ciascuna scala in base alle caratteristiche dell'operatore ricevente (ROC).
Lasso di tempo: 18 mesi
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Le analisi delle misure di esito primario hanno testato la sensibilità al cambiamento della discinesia (effetto tempo) e la sensibilità alle differenze nell'effetto del trattamento (interazione tempo per trattamento).
Queste analisi sono state condotte utilizzando ANOVA a misure ripetute (RM-ANOVA) o analisi non parametriche (ANOVA di Friedman con test Wilcoxon di follow-up).
Gli RM-ANOVA hanno testato i cambiamenti nei punteggi della scala rispetto alle visite al basale, alla settimana 4 e alla settimana 8 nell'intero campione (effetto temporale), nonché le differenze di questi cambiamenti nel tempo tra i gruppi di trattamento (interazione tempo per trattamento).
La dimensione dell'effetto del tempo di cambiamento è stata confrontata utilizzando una stima parziale dell'eta-quadrato della dimensione dell'effetto.
Un eta-quadrato minore o uguale a 0,01 è considerato piccolo; 0,06 è considerato medio; e, 0,14 è considerato grande.
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18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Christopher G Goetz, MD, Rush University Medical Center
- Investigatore principale: Glenn T Stebbins, PhD, Rush University Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie parkinsoniane
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Sinucleinopatie
- Malattie Neurodegenerative
- Morbo di Parkinson
- Discinesia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antivirali
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Analgesici, non narcotici
- Agenti dopaminergici
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Amantadina
Altri numeri di identificazione dello studio
- Valid Dyskin Rating Scales
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