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Validação de escalas de classificação de discinesia

23 de novembro de 2022 atualizado por: Christopher G. Goetz, MD, Rush University Medical Center

Este estudo avaliará a capacidade de resposta de uma variedade de escalas de classificação de discinesia disponíveis ao tratamento com amantadina ou placebo em pacientes com doença de Parkinson com discinesia. O estudo será paralelo, duplo-cego, randomizado de 68 pacientes tratados com amantadina ou placebo por 8 semanas. As avaliações pré-tratamento serão realizadas e comparadas com as avaliações do final do estudo sobre a melhor dose de tratamento (200 ou 300 mg de amantadina ou placebo correspondente) diariamente. Serão realizadas avaliações de segurança.

A capacidade de resposta das diferentes escalas será avaliada estatisticamente com um modelo misto no qual as mudanças nas medidas de resultado ao longo do tempo incluirão um efeito fixo de atribuição de grupo de tratamento. O modelo também levará em conta os efeitos aleatórios das interceptações (as pontuações da escala na linha de base) que incluirão tanto a variação aleatória (específica da pessoa) quanto a variação específica associada à taxa de mudança no resultado. Os investigadores podem incluir ajustes para possíveis covariáveis ​​de confusão, incluindo dados demográficos basais e centro. O objetivo do programa é fornecer aos pesquisadores a(s) melhor(es) escala(s) para distinguir a alteração da discinesia na doença de Parkinson (DP) associada à amantadina em comparação com o placebo e estabelecer a magnitude do efeito alcançável com a amantadina como um "padrão ouro" de comparação que devem ser alcançados ou superados por futuros agentes antidiscinéticos. Além disso, com o uso de questionários de papel e lápis, o estudo investigará o impacto do otimismo do paciente e a expectativa do paciente e do avaliador de efeitos positivos nos resultados da avaliação da discinesia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Objetivo/Justificativa:

Discinesias, ou movimentos involuntários, são problemas problemáticos para muitos pacientes com doença de Parkinson. Estudos químicos levaram ao desenvolvimento de várias novas estratégias de tratamento. No entanto, como as discinesias causam vários graus de dificuldade para os pacientes e muitas vezes são percebidas por pacientes e cuidadores de maneira diferente dos médicos, a classificação das discinesias continua sendo um desafio científico. Este programa examinará uma ampla gama de escalas de classificação disponíveis para determinar qual(is) detecta(m) mudança durante o tratamento da discinesia. O estabelecimento de excelentes ferramentas de medição de discinesias permitirá que tratamentos futuros sejam avaliados de maneira uniforme e com eficácia máxima.

Descrição do Projeto:

Uma equipe de especialistas testará várias escalas de discinesia em um grupo de pacientes com doença de Parkinson com discinesia. Os pacientes serão tratados com amantadina ou placebo (um produto inativo). O estudo será "cego" para que os avaliadores e os pacientes não saibam se um determinado paciente está recebendo amantadina ou placebo. A amantadina foi selecionada para este estudo porque é a única droga que recebeu a designação de Eficaz para discinesia pela Movement Disorder Society. Esta conclusão foi baseada, no entanto, em pequenos estudos e nenhum grande ensaio clínico desta droga foi realizado em pacientes discinéticos. As escalas avaliarão a discinesia antes e depois de várias semanas de tratamento.

Relevância para o diagnóstico/tratamento da doença de Parkinson:

Este estudo estabelecerá um "padrão ouro" para avaliar a discinesia em futuros ensaios de tratamentos em pacientes com doença de Parkinson. Isso permitirá que os médicos conheçam o nível de alteração que ocorre com um tratamento padrão e disponível (amantadina) e comparem esse nível com as alterações que ocorrem com tratamentos mais recentes. Os pacientes se beneficiarão com esse novo padrão internacional, pois poderão comparar a probabilidade e a magnitude da melhora antecipada de diferentes tratamentos para discinesia, sejam eles médicos ou cirúrgicos.

Resultado Antecipado:

Os resultados esperados deste estudo são:

  • O impacto do tratamento com amantadina na discinesia será claramente definido.
  • O efeito da participação em um programa clínico, mesmo que não seja administrada amantadina ("melhorias placebo"), será delineado.
  • Uma hierarquia de várias escalas será determinada com base em sua capacidade absoluta e relativa de detectar mudanças durante o tratamento.
  • A(s) melhor(es) escala(s) para avaliar a discinesia na prática clínica e esforços de pesquisa serão identificados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

68

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T2S8
        • Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35043
        • University of Alabama-Birmingham (UAB)
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-9059
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
      • Toulouse Cedex 9, França, 31059
        • Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Universitätsklinik für Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

30 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Paciente com doença de Parkinson, definido pelos critérios do Banco de Cérebros do Reino Unido
  2. Idade atual entre 30-90
  3. Discinesias clinicamente pertinentes definidas pela pontuação de gravidade da impressão global clínica (consulte o anexo) > 3 (leve) estabelecida pela avaliação clínica completa do paciente, incluindo observação objetiva durante o processo de triagem. *
  4. Documentação do nível de creatinina na avaliação de triagem que está dentro da faixa normal para o laboratório da universidade local.
  5. Doses estáveis ​​de todos os medicamentos antiparkinsonianos por pelo menos 4 semanas
  6. Nenhum tratamento com amantadina por pelo menos 3 meses.
  7. Presença de um cuidador disposto a participar do estudo
  8. Sujeitos/cuidadores devem demonstrar a capacidade de preencher um diário domiciliar preciso com base no treinamento e avaliação durante o período de triagem (consulte as regras de treinamento em anexo).
  9. Os sujeitos devem ser capazes de fornecer consentimento informado por escrito.
  10. Se o sujeito recebeu amantadina no passado, o medicamento foi interrompido por outro motivo que não eventos adversos.
  11. Na opinião do investigador responsável pela inscrição, o sujeito será capaz de manter o esquema de dosagem atual dos medicamentos antiparkinsonianos durante o estudo.
  12. O sujeito deve estar disposto a participar de todas as atividades e visitas relacionadas ao estudo.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos que tiveram cirurgia cerebral anterior.
  2. Indivíduos com outras doenças importantes que podem ser complicadas pela exposição à amantadina, incluindo glaucoma, alucinações atuais, retenção urinária.
  3. Indivíduos com demência, depressão e psicose conforme determinado por exame clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Amantadina
Amantadina 100mg guia BID ou TID durante a duração do estudo
Cloridrato de Amantadina 300mg ao dia em três doses fracionadas
Outros nomes:
  • Symmetrel
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo uma guia BID ou TID durante o estudo
Pílula de açúcar administrada 3 vezes ao dia
Outros nomes:
  • pílula de açúcar

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Os investigadores avaliarão o tamanho do efeito com cada escala para detectar alterações a partir da linha de base e alterações entre amantadina e placebo; Permitindo a avaliação da sensibilidade e especificidade para cada escala com base nas características do operador receptor (ROC).
Prazo: 18 meses
As análises das medidas de resultados primários testaram a sensibilidade à mudança na discinesia (efeito do tempo), bem como a sensibilidade às diferenças no efeito do tratamento (interação tempo a tratamento). Essas análises foram conduzidas usando ANOVA de medidas repetidas (RM-ANOVA) ou análises não paramétricas (ANOVA de Friedman com testes de acompanhamento de Wilcoxon). Os RM-ANOVAs testaram as mudanças nas pontuações da escala ao longo das visitas de linha de base, semana 4 e semana 8 em toda a amostra (efeito do tempo), bem como diferenças nessas mudanças ao longo do tempo entre os grupos de tratamento (interação tempo a tratamento). O tamanho do efeito do tempo para mudança foi comparado usando uma estimativa eta-quadrada parcial do tamanho do efeito. Um eta-quadrado menor ou igual a 0,01 é considerado pequeno; 0,06 é considerado médio; e, 0,14 é considerado grande.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Christopher G Goetz, MD, Rush University Medical Center
  • Investigador principal: Glenn T Stebbins, PhD, Rush University Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

19 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

29 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de novembro de 2022

Última verificação

1 de novembro de 2022

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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