Validace hodnoticích škál dyskinezí
Tato studie vyhodnotí odezvu různých dostupných škál hodnocení dyskineze na léčbu amantadinem nebo placebem u pacientů s Parkinsonovou nemocí a dyskinezí. Studie bude paralelní, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie s 68 pacienty léčenými amantadinem nebo placebem po dobu 8 týdnů. Provedou se hodnocení před léčbou a porovná se s hodnoceními na konci studie na nejlepší léčebné dávce (200 nebo 300 mg amantadinu nebo odpovídající placebo) denně. Budou provedena bezpečnostní hodnocení.
Odpovědnost různých škál bude vyhodnocena statisticky pomocí smíšeného modelu, ve kterém změny ve výsledných měřeních v průběhu času budou zahrnovat fixní účinek přiřazení léčebných skupin. Model bude dále zohledňovat náhodné efekty zachycení (skóre stupnice na základní linii), které budou zahrnovat jak náhodné variace (specifické pro osobu), tak specifické variace spojené s rychlostí změny ve výsledku. Vyšetřovatelé mohou zahrnout úpravy pro možné matoucí kovariáty, včetně základní demografie a středu. Cílem programu je poskytnout výzkumníkům nejlepší škály k rozlišení změn dyskineze u Parkinsonovy nemoci (PD) spojené s amantadinem ve srovnání s placebem a stanovit velikost účinku dosažitelného s amantadinem jako srovnávacím „zlatým standardem“ které musí budoucí antidyskinetická činidla splnit nebo překonat. Kromě toho s využitím papírových a tužkových dotazníků bude studie zkoumat dopad optimismu pacientů a očekávání pozitivních účinků pacientů a hodnotitelů na výsledky hodnocení dyskineze.
Přehled studie
Detailní popis
Cíl/důvod:
Dyskineze neboli mimovolní trhavé pohyby jsou pro mnoho pacientů s Parkinsonovou nemocí nepříjemným problémem. Chemické studie vedly k vývoji několika nových léčebných strategií. Protože však dyskineze způsobují pacientům různé stupně obtíží a pacienti a ošetřovatelé je často vnímají jinak než lékaři, hodnocení dyskinezí zůstává vědeckou výzvou. Tento program prozkoumá širokou škálu dostupných hodnotících stupnic, aby určil, která z nich zjistí změnu během léčby dyskineze. Zavedení vynikajících nástrojů pro měření dyskinezí umožní vyhodnotit budoucí léčbu jednotným a maximálně účinným způsobem.
Popis projektu:
Tým odborníků bude testovat několik škál dyskinezí na skupině pacientů s Parkinsonovou chorobou s dyskinezí. Pacienti budou léčeni buď amantadinem nebo placebem (neaktivní přípravek). Studie bude „zaslepena“, aby hodnotitelé a pacienti nevěděli, zda daný pacient dostává amantadin nebo placebo. Amantadin je pro tuto studii vybrán, protože je jediným lékem, který získal označení Efficacious for dyskinesia od společnosti Movement Disorder Society. Tento závěr byl však založen na malých studiích a žádná velká klinická studie tohoto léku nebyla provedena u dyskinetických pacientů. Váhy vyhodnotí dyskinezi před a po několika týdnech léčby.
Význam pro diagnostiku/léčbu Parkinsonovy choroby:
Tato studie vytvoří „zlatý standard“ pro hodnocení dyskineze v budoucích studiích léčby u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Umožní lékařům znát úroveň změn, ke kterým dochází při standardní a dostupné léčbě (amantadin), a porovnat tuto úroveň se změnami, ke kterým dochází u novějších léčebných postupů. Pacienti budou mít prospěch z tohoto nového mezinárodního standardu, protože mohou porovnat pravděpodobnost a rozsah očekávaného zlepšení z různých způsobů léčby dyskineze, ať už lékařské nebo chirurgické.
Očekávaný výsledek:
Očekávané výsledky této studie jsou:
- Vliv léčby amantadinem na dyskinezi bude jasně definován.
- Bude naznačen účinek účasti v klinickém programu, i když není podán žádný amantadin („vylepšení placeba“).
- Hierarchie četných škál bude určena na základě jejich absolutní a relativní schopnosti detekovat změny během léčby.
- Budou identifikovány nejlepší škály pro hodnocení dyskineze v klinické praxi a výzkumném úsilí.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Toulouse Cedex 9, Francie, 31059
- Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
- Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Universitätsklinik für Neurologie
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35043
- University of Alabama-Birmingham (UAB)
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-9059
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s Parkinsonovou nemocí, definovaný kritérii United Kingdom Brain Bank
- Aktuální věk mezi 30-90
- Klinicky relevantní dyskineze definované klinickým skóre závažnosti zobrazení (viz příloha) > 3 (mírné) zjištěné celkovým hodnocením pacienta lékařem včetně objektivního pozorování během procesu screeningu. *
- Dokumentace hladiny kreatininu při screeningovém vyhodnocení, která je v normálním rozmezí pro místní univerzitní laboratoř.
- Stabilní dávky všech antiparkinsonik po dobu nejméně 4 týdnů
- Žádná léčba amantadinem po dobu nejméně 3 měsíců.
- Přítomnost pečovatele ochotného zúčastnit se studie
- Subjekty/pečovatelé musí prokázat schopnost vyplnit přesný domácí deník na základě školení a hodnocení během období screeningu (viz přiložená pravidla školení).
- Subjekty musí být schopny poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Pokud subjekt v minulosti dostával amantadin, lék byl zastaven z jiného důvodu, než jsou nežádoucí účinky.
- Podle názoru zařazujícího zkoušejícího bude subjekt schopen udržovat aktuální dávkovací schéma antiparkinsonik po dobu trvání studie.
- Subjekt musí být ochoten účastnit se všech aktivit a návštěv souvisejících se studiem.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které podstoupily předchozí operaci mozku.
- Subjekty s jinými závažnými nemocemi, které by mohly být komplikovány expozicí amantadinu, včetně glaukomu, současných halucinací, retence moči.
- Subjekty s demencí, depresí a psychózou podle klinického vyšetření.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Amantadin
Amantadin 100 mg tab BID nebo TID po dobu trvání studie
|
Amantadin hydrochlorid 300 mg denně ve třech dílčích dávkách
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo jedna záložka BID nebo TID po dobu trvání studie
|
Cukrová pilulka podávaná 3krát denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyšetřovatelé posoudí velikost účinku s každou stupnicí pro detekci změny od výchozí hodnoty a změny mezi amantadinem a placebem; Umožňuje posouzení citlivosti a specifičnosti pro každou stupnici na základě charakteristik operátora přijímače (ROC).
Časové okno: 18 měsíců
|
Analýzy primárních výsledků měření testovaly citlivost na změnu dyskineze (časový efekt) i citlivost na rozdíly v účinku léčby (interakce mezi léčbou).
Tyto analýzy byly prováděny pomocí opakovaných měření ANOVA (RM-ANOVA) nebo neparametrických analýz (Friedmanova ANOVA s následnými Wilcoxonovými testy).
Hodnoty RM-ANOVA testovaly změny ve skóre škály oproti výchozímu stavu, návštěvám ve 4. a 8. týdnu v celém vzorku (časový efekt), stejně jako rozdíly v těchto změnách v čase mezi léčebnými skupinami (interakce v závislosti na čase).
Velikost účinku v době do změny byla porovnána pomocí částečného odhadu eta-kvadrát velikosti účinku.
Eta-kvadrát menší nebo rovný 0,01 je považován za malý; 0,06 je považováno za střední; a 0,14 je považováno za velké.
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Christopher G Goetz, MD, Rush University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Glenn T Stebbins, PhD, Rush University Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Poruchy pohybu
- Synukleinopatie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Parkinsonova choroba
- Dyskineze
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Agenti periferního nervového systému
- Antivirová činidla
- Analgetika
- Agenti smyslového systému
- Analgetika, nenarkotika
- Dopaminové látky
- Antiparkinsonoví agenti
- Činidla proti dyskinézi
- Amantadin
Další identifikační čísla studie
- Valid Dyskin Rating Scales
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .