Validering av Dyskinesia värderingsskalor
Denna studie kommer att utvärdera känsligheten hos en mängd olika tillgängliga dyskinesiklassningsskalor för behandling med amantadin eller placebo hos patienter med Parkinsons sjukdom med dyskinesi. Studien kommer att vara en parallell, dubbelblind, randomiserad studie av 68 patienter som behandlats med amantadin eller placebo under 8 veckor. Utvärderingar före behandling kommer att utföras och jämföras med utvärderingar i slutet av studien på bästa behandlingsdos (200 eller 300 mg amantadin eller matchande placebo) dagligen. Säkerhetsutvärderingar kommer att genomföras.
De olika skalornas lyhördhet kommer att utvärderas statistiskt med en blandad modell där förändringar i utfallsmåtten över tid kommer att innefatta en fast effekt av behandlingsgruppstilldelning. Modellen kommer dessutom att ta hänsyn till slumpmässiga effekter av avlyssningar (skalpoängen vid baslinjen) som kommer att inkludera både slumpmässig variation (personspecifik) och specifik variation associerad med förändringshastighet i utfall. Utredarna kan inkludera justeringar för möjliga förvirrande kovariater, inklusive baslinjedemografi och centrum. Målet med programmet är att ge forskare den eller de bästa skalorna för att särskilja dyskinesiförändringar i Parkinsons sjukdom (PD) associerad med amantadin i jämförelse med placebo och att fastställa storleken på effekten som kan uppnås med amantadin som en jämförelse "guldstandard" som måste uppfyllas eller överträffas av framtida anti-dyskinetiska medel. Dessutom kommer studien, med användning av pappers- och pennfrågeformulär, att undersöka effekten av patientoptimism och patient- och bedömares förväntningar på positiva effekter på dyskinesibetyget.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Mål/motiv:
Dyskinesier, eller ofrivilliga ryckande rörelser, är besvärliga problem för många patienter med Parkinsons sjukdom. Kemiska studier har lett till utvecklingen av flera nya behandlingsstrategier. Men eftersom dyskinesier orsakar olika svårighetsgrader för patienter och ofta uppfattas av patienter och vårdgivare annorlunda än av läkare, förblir värderingen av dyskinesier en vetenskaplig utmaning. Detta program kommer att undersöka ett brett spektrum av tillgängliga betygsskalor för att avgöra vilken eller vilka som upptäcker förändringar under dyskinesibehandling. Genom att etablera utmärkta mätverktyg för dyskinesier kommer framtida behandlingar att kunna utvärderas på ett enhetligt och maximalt effektivt sätt.
Projekt beskrivning:
Ett team av experter kommer att testa flera dyskinesiskalor i en grupp patienter med Parkinsons sjukdom med dyskinesi. Patienterna kommer att behandlas med antingen amantadin eller placebo (en inaktiv produkt). Studien kommer att "blindas" så att bedömarna och patienterna inte vet om en given patient får amantadin eller placebo. Amantadine väljs ut för denna prövning, eftersom det är det enda läkemedlet som har fått beteckningen Effektiv för dyskinesi av Movement Disorder Society. Denna slutsats baserades dock på små studier och ingen stor klinisk prövning av detta läkemedel har utförts på dyskinetiska patienter. Vågen kommer att bedöma dyskinesi före och efter flera veckors behandling.
Relevans för diagnos/behandling av Parkinsons sjukdom:
Denna studie kommer att fastställa en "guldstandard" för att bedöma dyskinesi i framtida försök med behandlingar av patienter med Parkinsons sjukdom. Det kommer att göra det möjligt för läkare att känna till nivån av förändring som sker med en standard och tillgänglig behandling (amantadin) och att jämföra den nivån med förändringar som inträffar med nyare behandlingar. Patienter kommer att dra nytta av denna nya internationella standard, eftersom de kan jämföra sannolikheten och omfattningen av förväntad förbättring från olika dyskinesibehandlingar, oavsett om de är medicinska eller kirurgiska.
Förväntat resultat:
De förväntade resultaten av denna studie är:
- Effekten av amantadinbehandling på dyskinesi kommer att vara tydligt definierad.
- Effekten av att deltagande i ett kliniskt program, även om inget amantadin ges ("placeboförbättringar") kommer att avgränsas.
- En hierarki av många skalor kommer att bestämmas baserat på deras absoluta och relativa förmåga att upptäcka förändringar under behandlingen.
- Den eller de bästa skalorna för att utvärdera dyskinesi i klinisk praxis och forskningsinsatser kommer att identifieras.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Toulouse Cedex 9, Frankrike, 31059
- Centre d'investigation Clinique, CHU de Toulouse
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35043
- University of Alabama-Birmingham (UAB)
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Duke University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-9059
- Oregon Health & Science University (OHSU)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
- Toronto Western Hospital (Movement Disorder Center)
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike, 6020
- Universitätsklinik für Neurologie
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Parkinsons sjukdomspatient, definierad av United Kingdom Brain Banks kriterier
- Nuvarande ålder mellan 30-90
- Kliniskt relevanta dyskinesier definierade av Clinical Gl;obal Impression-allvarlighetspoäng (se bilaga) > 3 (mild) fastställd av läkarens totala bedömning av patienten inklusive objektiv observation under screeningprocessen. *
- Dokumentation av kreatininnivå vid screeningutvärdering som ligger inom normalområdet för det lokala universitetslaboratoriet.
- Stabila doser av alla antiparkinsonmediciner i minst 4 veckor
- Ingen behandling med amantadin på minst 3 månader.
- Närvaro av en vårdgivare som är villig att delta i studien
- Försökspersoner/vårdgivare måste visa förmåga att fylla i en korrekt hemdagbok baserat på utbildning och utvärdering under screeningsperioden (se bifogade träningsregler).
- Försökspersoner måste kunna lämna skriftligt informerat samtycke.
- Om försökspersonen fick amantadin tidigare stoppades läkemedlet av andra skäl än biverkningar.
- Enligt den inskrivande utredarens åsikt kommer försökspersonen att kunna upprätthålla nuvarande doseringsschema för antiparkinsonläkemedel under hela försöket.
- Försökspersonen måste vara villig att delta i alla studierelaterade aktiviteter och besök.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner som har genomgått en hjärnoperation tidigare.
- Personer med andra allvarliga sjukdomar som kan kompliceras av amantadinexponering, inklusive glaukom, nuvarande hallucinationer, urinretention.
- Försökspersoner med demens, depression och psykoser enligt klinisk undersökning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Amantadin
Amantadine 100 mg tab BID eller TID under studiens varaktighet
|
Amantadinhydroklorid 300 mg dagligen i tre uppdelade doser
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo en flik BID eller TID under studiens varaktighet
|
Sockerpiller ges 3 gånger dagligen
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utredarna kommer att bedöma effektstorleken med varje skala för att upptäcka förändring från baslinjen och förändring mellan amantadin och placebo; Tillåter bedömning av känslighet och specificitet för varje skala baserat på mottagarens operatörsegenskaper (ROC).
Tidsram: 18 månader
|
Analyser av primära utfallsmått testade känslighet för förändring i dyskinesi (tidseffekt) samt känslighet för skillnader i behandlingseffekt (interaktion tid för behandling).
Dessa analyser utfördes med användning av ANOVA (RM-ANOVA) med upprepade åtgärder eller icke-parametriska analyser (Friedmans ANOVA med uppföljande Wilcoxon-tester).
RM-ANOVA testade för förändringar i skalpoäng över baslinjen, vecka 4 och vecka 8 besök över hela provet (tidseffekt), såväl som skillnader i dessa förändringar över tid mellan behandlingsgrupper (tid för behandling interaktion).
Effektstorlek av tid till förändring jämfördes med en partiell eta-square uppskattning av effektstorlek.
En eta-kvadrat mindre än eller lika med 0,01 anses vara liten; 0,06 anses vara medium; och 0,14 anses vara stort.
|
18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Christopher G Goetz, MD, Rush University Medical Center
- Huvudutredare: Glenn T Stebbins, PhD, Rush University Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Parkinsons sjukdom
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Synukleinopatier
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Parkinsons sjukdom
- Dyskinesier
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Anti-infektionsmedel
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Antivirala medel
- Analgetika
- Sensoriska systemagenter
- Analgetika, icke-narkotiska
- Dopaminmedel
- Antiparkinsonmedel
- Medel mot dyskinesi
- Amantadin
Andra studie-ID-nummer
- Valid Dyskin Rating Scales
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .