A0001 在 A3243G 线粒体 DNA 点突变患者中的安全性和有效性研究
2011年4月21日 更新者：Penwest Pharmaceuticals Co.
A0001 在 A3243G 线粒体 DNA 点突变患者中的 2a 期、双盲、随机、安慰剂对照、28 天、两臂、平行组研究和线粒体功能受损的证据
这是一项 2a 期、双盲、安慰剂对照、单中心研究。
符合研究条件的 21 名患者将被随机分配到活性药物组或安慰剂组。
该研究将在纽卡斯尔大学进行。
患者将有 66% 的机会获得活性药物。
患者将需要每天两次口服研究治疗药物，持续 28 天。
基线访视将在筛选访视后的 21 天内进行。
在完成研究或提前退出研究后，将对所有患者进行为期 1 周的随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Framlington Place
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Newcastle、Framlington Place、英国、NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- A3243G 线粒体 DNA 点突变引起的神经肌肉症状的诊断
- 筛选时心脏 MRS 后的 PCR/ATP 比率 <1.9
排除标准：
- 在过去三个月内任何不是由于 A3243G 线粒体 DNA 点突变引起的重大疾病或任何重大的持续慢性医学疾病，尤其是严重的中枢神经系统疾病限制了开展研究的能力
- 在过去 30 天内使用过任何研究产品
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂口服胶囊 28 天。
每天随餐服用两次。
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实验性的：A0001
A0001（0.75 克出价）
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28 天（每日总剂量 1.5 g）口服 A0001 胶囊。
每天随餐服用两次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过 31 磷磁共振波谱 (31P-MRS) 测量的心肌 ATP 恢复率（“Vmax”）的改善
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过磁共振成像 (MRI) 测量心脏结构和功能的改善
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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通过 6 分钟步行测试测量运动耐量
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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在 2 次跖屈运动的标准化孤立小腿肌肉手术过程中，通过 31 磷磁共振波谱 (31P-MRS) MRI 测量的最大 ATP 恢复率 (Vmax) 的改善
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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空腹血乳酸、空腹血糖、空腹血胰岛素、空腹血 HbA1c 水平
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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线粒体疾病严重程度 (NMDAS)
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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生活质量（SF-36® 健康调查问卷）
大体时间：基线和第 28 天
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基线和第 28 天
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临床严重程度的总体印象
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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改进的疲劳影响量表
大体时间：基线、第 14 天和第 28 天
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基线、第 14 天和第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patrick F Chinnery、University of Newcastle Upon-Tyne
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年2月1日
初级完成 (实际的)
2010年11月1日
研究完成 (实际的)
2010年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年2月22日
首先提交符合 QC 标准的
2010年2月23日
首次发布 (估计)
2010年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年4月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年4月21日
最后验证
2011年4月1日
更多信息
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