Studie bezpečnosti a účinnosti A0001 u pacientů s bodovou mutací mitochondriální DNA A3243G
21. dubna 2011 aktualizováno: Penwest Pharmaceuticals Co.
Fáze 2a, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, 28denní, dvouramenná, paralelní skupinová studie A0001 u pacientů s bodovou mutací mitochondriální DNA A3243G a důkazem zhoršené mitochondriální funkce
Toto je fáze 2a, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s jedním centrem.
Dvacet jedna pacientů, kteří se kvalifikovali do studie, bude náhodně přiřazeno buď k aktivnímu léku, nebo placebu.
Studie bude probíhat na Newcastle University.
Pacienti budou mít 66% šanci, že dostanou aktivní lék.
Pacienti budou muset užívat studijní léčbu perorálně dvakrát denně po dobu 28 dnů.
Základní návštěva proběhne do 21 dnů od screeningové návštěvy.
Všichni pacienti budou sledováni po dobu 1 týdne po dokončení studie nebo předčasném vyřazení ze studie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Spojené království, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika neuromuskulárních symptomů v důsledku bodové mutace mitochondriální DNA A3243G
- Poměr PCR/ATP <1,9 po srdeční MRS při screeningu
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli závažné onemocnění, které není způsobeno bodovou mutací mitochondriální DNA A3243G v posledních třech měsících, nebo jakékoli významné probíhající chronické onemocnění, zejména významné neurologické onemocnění centrálního nervového systému, které omezuje schopnost provést studii
- Použití jakéhokoli hodnoceného produktu během posledních 30 dnů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
28 dní perorálních tobolek s placebem.
Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
|
|
Experimentální: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 dní (1,5 g celková denní dávka) perorální kapsle A0001.
Léčba se užívá dvakrát denně s jídlem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení rychlosti obnovy ATP ("Vmax") v srdečním svalu, měřeno spektroskopií 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS)
Časové okno: Výchozí stav a den 28
|
Výchozí stav a den 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Zlepšení struktury a funkce srdce měřené magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav a den 28
|
Výchozí stav a den 28
|
|
Tolerance cvičení měřená 6minutovým testem chůze
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
|
Výchozí stav, den 14 a den 28
|
|
Zlepšení rychlosti maximální obnovy ATP (Vmax) měřené pomocí 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) MRI lýtkového svalu během standardizované procedury izolovaného lýtkového svalu 2 záchvaty cvičení plantární flexe
Časové okno: Výchozí stav a den 28
|
Výchozí stav a den 28
|
|
Krevní laktát nalačno, glykémie nalačno, krevní inzulín nalačno, hladiny HbA1c v krvi nalačno
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
|
Výchozí stav, den 14 a den 28
|
|
Závažnost mitochondriálního onemocnění (NMDAS)
Časové okno: Výchozí stav a den 28
|
Výchozí stav a den 28
|
|
Kvalita života (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Časové okno: Výchozí stav a den 28
|
Výchozí stav a den 28
|
|
Globální dojem klinické závažnosti
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
|
Výchozí stav, den 14 a den 28
|
|
Upravená stupnice únavového nárazu
Časové okno: Výchozí stav, den 14 a den 28
|
Výchozí stav, den 14 a den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. února 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2010
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. února 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. února 2010
První zveřejněno (Odhad)
24. února 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
22. dubna 2011
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. dubna 2011
Naposledy ověřeno
1. dubna 2011
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MEL01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na A0001 (alfa-tokoferolchinon)
-
University of Massachusetts, WorcesterDokončeno
-
Penwest Pharmaceuticals Co.DokončenoFriedreichova AtaxieSpojené státy