Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af A0001 hos patienter med A3243G mitokondriel DNA-punktmutation

21. april 2011 opdateret af: Penwest Pharmaceuticals Co.

En fase 2a, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, 28 dages, to-armet, parallel gruppeundersøgelse af A0001 hos patienter med A3243G mitokondriel DNA-punktmutation og beviser for nedsat mitokondriel funktion

Dette er et fase 2a, dobbeltblindt, placebokontrolleret, enkeltcenterstudie. Enogtyve patienter, der kvalificerer sig til undersøgelsen, vil blive tilfældigt tildelt enten aktivt lægemiddel eller placebo. Undersøgelsen vil finde sted på Newcastle University. Patienter vil have en 66% chance for at få aktivt lægemiddel. Patienterne skal tage undersøgelsesbehandling oralt to gange dagligt i 28 dage. Et baselinebesøg vil finde sted inden for 21 dage efter screeningsbesøget. Alle patienter vil blive fulgt i 1 uge efter afslutning af undersøgelsen eller tidlig tilbagetrækning fra undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af neuromuskulære symptomer på grund af A3243G mitokondrielle DNA-punktmutation
  • PCR/ATP-forhold på <1,9 efter hjerte-MRS ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver større sygdom, der ikke skyldes den A3243G mitokondrielle DNA-punktmutation inden for de seneste tre måneder eller nogen betydelig igangværende kronisk medicinsk sygdom, især signifikant centralnerve-neurologisk sygdom, der begrænser kapaciteten til at udføre undersøgelsen
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt inden for de seneste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
28 dage med placebo orale kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.
Eksperimentel: A0001
A0001 (0,75 g BID)
Medicin: A0001 (alfa-tocopherolquinon)
28 dage (1,5 g samlet daglig dosis) orale A0001 kapsler. Behandling taget to gange dagligt med måltider.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring i hastigheden af ​​ATP-gendannelse ("Vmax") i hjertemuskulaturen målt ved 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS)
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forbedring i hjertestruktur og funktion målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Træningstolerance målt ved en 6 minutters gangtest
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Forbedring i hastigheden af ​​maksimal ATP-restitution (Vmax) målt ved 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) MRI af lægmuskel under en standardiseret isoleret lægmuskelprocedure med 2 omgange plantar fleksionsøvelser
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Fastende blodlaktat, fastende blodsukker, fastende blodinsulin, fastende HbA1c-niveauer i blodet
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Mitokondriel sygdoms sværhedsgrad (NMDAS)
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Livskvalitet (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Tidsramme: Baseline og dag 28
Baseline og dag 28
Globalt indtryk af klinisk sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28
Ændret træthedspåvirkningsskala
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Baseline, dag 14 og dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2010

Først opslået (Skøn)

24. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. april 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. april 2011

Sidst verificeret

1. april 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MEL01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med A0001 (alfa-tocopherolquinon)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner