Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von A0001 bei Patienten mit der mitochondrialen DNA-Punktmutation A3243G
21. April 2011 aktualisiert von: Penwest Pharmaceuticals Co.
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, 28-tägige, zweiarmige Parallelgruppenstudie der Phase 2a zu A0001 bei Patienten mit der mitochondrialen DNA-Punktmutation A3243G und Hinweisen auf eine beeinträchtigte mitochondriale Funktion
Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Single-Center-Studie der Phase 2a.
Einundzwanzig Patienten, die sich für die Studie qualifizieren, werden nach dem Zufallsprinzip entweder dem Wirkstoff oder einem Placebo zugeteilt.
Die Studie wird an der Newcastle University stattfinden.
Die Wahrscheinlichkeit, dass die Patienten ein aktives Medikament erhalten, liegt bei 66 %.
Die Patienten müssen das Studienmedikament 28 Tage lang zweimal täglich oral einnehmen.
Ein Basisbesuch findet innerhalb von 21 Tagen nach dem Screening-Besuch statt.
Alle Patienten werden nach Abschluss der Studie oder nach vorzeitigem Abbruch der Studie eine Woche lang beobachtet.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
30
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
- University of Newcastle upon Tyne
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose neuromuskulärer Symptome aufgrund der mitochondrialen DNA-Punktmutation A3243G
- PCR/ATP-Verhältnis von <1,9 nach der kardialen MRS beim Screening
Ausschlusskriterien:
- Jede schwere Krankheit, die nicht auf die mitochondriale DNA-Punktmutation A3243G in den letzten drei Monaten zurückzuführen ist, oder jede schwerwiegende anhaltende chronische medizinische Erkrankung, insbesondere eine schwerwiegende neurologische Erkrankung des Zentralnervensystems, die die Kapazität zur Durchführung der Studie einschränkt
- Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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28 Tage Placebo-Kapseln zum Einnehmen.
Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
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|
Experimental: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 Tage (1,5 g Gesamttagesdosis) orale A0001-Kapseln.
Die Behandlung wird zweimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Verbesserung der ATP-Wiederherstellungsrate („Vmax“) im Herzmuskel, gemessen durch 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (31P-MRS)
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
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Ausgangswert und Tag 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Verbesserung der Herzstruktur und -funktion, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
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Ausgangswert und Tag 28
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Belastungstoleranz, gemessen durch einen 6-minütigen Gehtest
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Verbesserung der Rate der maximalen ATP-Erholung (Vmax), gemessen durch 31-Phosphor-Magnetresonanzspektroskopie (31P-MRS)-MRT des Wadenmuskels während einer standardisierten isolierten Wadenmuskelprozedur mit zwei Plantarflexionsübungen
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
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Ausgangswert und Tag 28
|
|
Nüchternblutlaktat, Nüchternblutzucker, Nüchternblutinsulin, Nüchternblut-HbA1c-Spiegel
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Schweregrad der mitochondrialen Erkrankung (NMDAS)
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
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Ausgangswert und Tag 28
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Lebensqualität (SF-36® Gesundheitsumfrage-Fragebogen)
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 28
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Ausgangswert und Tag 28
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Globaler Eindruck des klinischen Schweregrads
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
|
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Modifizierte Ermüdungswirkungsskala
Zeitfenster: Basislinie, Tag 14 und Tag 28
|
Basislinie, Tag 14 und Tag 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2010
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. November 2010
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2010
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Februar 2010
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Februar 2010
Zuerst gepostet (Schätzen)
24. Februar 2010
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
22. April 2011
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. April 2011
Zuletzt verifiziert
1. April 2011
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MEL01
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