A0001:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on A3243G-mitokondrion DNA-pistemutaatio
torstai 21. huhtikuuta 2011 päivittänyt: Penwest Pharmaceuticals Co.
Vaihe 2a, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, 28 päivää, kaksihaarainen, rinnakkaisryhmätutkimus A0001:stä potilailla, joilla on A3243G-mitokondrion DNA-pistemutaatio ja todisteita heikentyneestä mitokondrioiden toiminnasta
Tämä on vaiheen 2a, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus.
Kaksikymmentäyksi tutkimukseen kelpuutettua potilasta jaetaan satunnaisesti joko aktiiviseen lääkkeeseen tai lumelääkkeeseen.
Tutkimus suoritetaan Newcastlen yliopistossa.
Potilailla on 66 %:n mahdollisuus saada aktiivinen lääke.
Potilaiden tulee ottaa tutkimushoitoa suun kautta kahdesti päivässä 28 päivän ajan.
Peruskäynti tehdään 21 päivän sisällä seulontakäynnistä.
Kaikkia potilaita seurataan viikon ajan tutkimuksen päätyttyä tai tutkimuksesta varhaisen lopettamisen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- A3243G-mitokondrion DNA-pistemutaation aiheuttamien neuromuskulaaristen oireiden diagnoosi
- PCR/ATP-suhde <1,9 sydämen MRS:n jälkeen seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa vakava sairaus, joka ei johdu mitokondrion A3243G-DNA-pistemutaatiosta viimeisen kolmen kuukauden aikana, tai mikä tahansa merkittävä krooninen sairaus, erityisesti merkittävä keskushermoston neurologinen sairaus, joka rajoittaa kykyä suorittaa tutkimusta
- Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö viimeisen 30 päivän aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
28 päivää lumelääkekapseleita suun kautta.
Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
|
|
Kokeellinen: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 päivää (1,5 g kokonaisvuorokausiannos) suun kautta otettavat A0001-kapselit.
Hoito otetaan kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sydänlihaksen ATP:n palautumisnopeuden ("Vmax") paraneminen 31P-MRS-spektroskopialla (31P-MRS) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sydämen rakenteen ja toiminnan paraneminen magneettikuvauksella (MRI) mitattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
|
Liikuntasieto mitattuna 6 minuutin kävelytestillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
|
Parantunut maksimaalisen ATP:n palautumisnopeus (Vmax) mitattuna pohjelihaksen magneettikuvauksella (31P-MRS) standardoidun eristetyn pohjelihaksen toimenpiteen aikana, jossa on 2 jalkapohjan taivutusharjoitusta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
|
Paastoveren laktaatti, paastoveren glukoosi, paastoveren insuliini, paastoveren HbA1c-tasot
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
|
Mitokondriaalisen sairauden vaikeusaste (NMDAS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
|
Elämänlaatu (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
|
Lähtötilanne ja päivä 28
|
|
Globaali vaikutelma kliinisestä vakavuudesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
|
Muokattu väsymisvaikutusasteikko
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. helmikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. helmikuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. helmikuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 24. helmikuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 22. huhtikuuta 2011
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. huhtikuuta 2011
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MEL01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset A0001 (alfa-tokoferolikinoni)
-
University of Massachusetts, WorcesterValmis
-
Penwest Pharmaceuticals Co.ValmisFriedreichin ataksiaYhdysvallat