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A3243G ミトコンドリア DNA 点変異患者における A0001 の安全性と有効性の研究

2011年4月21日 更新者：Penwest Pharmaceuticals Co.

A3243G ミトコンドリア DNA 点変異およびミトコンドリア機能障害の証拠を有する患者を対象とした A0001 のフェーズ 2a、二重盲検、ランダム化、プラセボ対照、28 日間、二群、並行グループ研究

これは第 2a 相、二重盲検、プラセボ対照、単一施設研究です。 この研究に参加する資格のある患者 21 人は、実薬またはプラセボのいずれかに無作為に割り当てられます。 研究はニューカッスル大学で行われる。 患者が有効な薬剤を入手できる確率は 66% になります。 患者は28日間、1日2回経口で治験治療を受ける必要がある。 ベースライン訪問は、スクリーニング訪問から 21 日以内に行われます。 すべての患者は、研究の完了または研究からの早期中止後、1週間追跡されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
    • Framlington Place
      • Newcastle、Framlington Place、イギリス、NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～70年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • A3243G ミトコンドリア DNA 点変異による神経筋症状の診断
  • スクリーニング時の心臓 MRS 検査後の PCR/ATP 比が 1.9 未満

除外基準:

  • 過去3か月以内にA3243GミトコンドリアDNA点変異に起因しない重篤な疾患、または進行中の重大な慢性疾患、特に研究の実施能力を制限する重大な中枢神経系疾患
  • 過去30日以内の治験薬の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
28日間のプラセボ経口カプセル。 治療は1日2回、食事と一緒に行います。
実験的：A0001
A0001 (0.75 g BID)
薬：A0001 (α-トコフェロールキノン)
28 日分 (1 日総投与量 1.5 g) の経口 A0001 カプセル。 治療は1日2回、食事と一緒に行います。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
31リン磁気共鳴分光法（31P-MRS）で測定した心筋におけるATP回復率（「Vmax」）の改善
時間枠：ベースラインと28日目
ベースラインと28日目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定される心臓の構造と機能の改善
時間枠：ベースラインと28日目
ベースラインと28日目
6分間の歩行テストで測定された運動耐性
時間枠：ベースライン、14日目および28日目
ベースライン、14日目および28日目
底屈運動を 2 回行う標準化されたふくらはぎ筋肉分離処置中のふくらはぎ筋肉の 31P-MRS (31P-MRS) MRI によって測定された最大 ATP 回復率 (Vmax) の改善
時間枠：ベースラインと28日目
ベースラインと28日目
空腹時血中乳酸、空腹時血糖、空腹時血中インスリン、空腹時血中HbA1c値
時間枠：ベースライン、14日目および28日目
ベースライン、14日目および28日目
ミトコンドリア病重症度 (NMDAS)
時間枠：ベースラインと28日目
ベースラインと28日目
生活の質 (SF-36® 健康調査アンケート)
時間枠：ベースラインと28日目
ベースラインと28日目
臨床的重症度の全体的な印象
時間枠：ベースライン、14日目および28日目
ベースライン、14日目および28日目
修正された疲労衝撃スケール
時間枠：ベースライン、14日目および28日目
ベースライン、14日目および28日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Penwest Pharmaceuticals Co.

捜査官

  • 主任研究者：Patrick F Chinnery、University of Newcastle Upon-Tyne

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年2月1日

一次修了 (実際)

2010年11月1日

研究の完了 (実際)

2010年11月1日

試験登録日

最初に提出

2010年2月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年2月23日

最初の投稿 (見積もり)

2010年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2011年4月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2011年4月21日

最終確認日

2011年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MEL01

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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