Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności A0001 u pacjentów z mutacją punktową mitochondrialnego DNA A3243G

21 kwietnia 2011 zaktualizowane przez: Penwest Pharmaceuticals Co.

Faza 2a, podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo, 28-dniowa, dwuramienna, równoległa grupa badania A0001 u pacjentów z mutacją punktową mitochondrialnego DNA A3243G i dowodami upośledzonej funkcji mitochondrialnej

Jest to jednoośrodkowe badanie fazy 2a z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo. Dwudziestu jeden pacjentów, którzy zakwalifikują się do badania, zostanie losowo przydzielonych do grupy otrzymującej aktywny lek lub placebo. Badanie odbędzie się na Uniwersytecie w Newcastle. Pacjenci będą mieli 66% szans na otrzymanie aktywnego leku. Pacjenci będą musieli przyjmować badany lek doustnie dwa razy dziennie przez 28 dni. Wizyta wyjściowa odbędzie się w ciągu 21 dni od wizyty przesiewowej. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 1 tydzień po zakończeniu badania lub wcześniejszym wycofaniu się z badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka objawów nerwowo-mięśniowych spowodowanych mutacją punktową mitochondrialnego DNA A3243G
  • Stosunek PCR/ATP <1,9 po badaniu serca MRS podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Każda poważna choroba, która nie była spowodowana mutacją punktową mitochondrialnego DNA A3243G w ciągu ostatnich trzech miesięcy lub jakakolwiek istotna przewlekła choroba medyczna, w szczególności poważna choroba neurologiczna ośrodkowego układu nerwowego, ograniczająca zdolność do przeprowadzenia badania
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
28 dni doustnych kapsułek placebo. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.
Eksperymentalny: A0001
A0001 (0,75 g BID)
Lek: A0001 (alfa-tokoferolchinon)
28 dni (całkowita dawka dobowa 1,5 g) kapsułki doustne A0001. Leczenie dwa razy dziennie z posiłkami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poprawa tempa odzyskiwania ATP („Vmax”) w mięśniu sercowym mierzona metodą spektroskopii magnetycznego rezonansu fosforowego 31 (31P-MRS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poprawa struktury i funkcji serca mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Tolerancja wysiłku mierzona w 6-minutowym teście marszu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Poprawa tempa odzyskiwania maksymalnego ATP (Vmax) mierzona za pomocą spektroskopii rezonansu magnetycznego 31P-MRS (31P-MRS) MRI mięśnia łydki podczas standardowej procedury izolowanego mięśnia łydki obejmującej 2 napady ćwiczenia zgięcia podeszwowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Mleczan we krwi na czczo, glukoza we krwi na czczo, insulina we krwi na czczo, poziomy HbA1c we krwi na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Nasilenie choroby mitochondrialnej (NMDAS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Jakość życia (kwestionariusz badania stanu zdrowia SF-36®)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Wartość bazowa i dzień 28
Ogólne wrażenie ciężkości klinicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmodyfikowana skala wpływu zmęczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Śledczy

  • Główny śledczy: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 kwietnia 2011

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 kwietnia 2011

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2011

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEL01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba nerwowo-mięśniowa

Badania kliniczne na A0001 (alfa-tokoferolchinon)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj