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A3243G 미토콘드리아 DNA 점 돌연변이 환자에서 A0001의 안전성 및 효능 연구

2011년 4월 21일 업데이트: Penwest Pharmaceuticals Co.

A3243G 미토콘드리아 DNA 점 돌연변이 및 손상된 미토콘드리아 기능의 증거가 있는 환자의 A0001에 대한 2a상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 28일, 양군, 병렬 그룹 연구

이것은 2a상, 이중 맹검, 위약 대조, 단일 센터 연구입니다. 연구에 적합한 21명의 환자는 활성 약물 또는 위약에 무작위로 배정됩니다. 이 연구는 뉴캐슬 대학교에서 진행됩니다. 환자는 활성 약물을 얻을 확률이 66%입니다. 환자는 28일 동안 하루에 두 번 구두로 연구 치료를 받아야 합니다. 기준선 방문은 스크리닝 방문 21일 이내에 이루어질 것입니다. 모든 환자는 연구가 완료되거나 연구에서 조기 탈퇴한 후 1주일 동안 추적될 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, 영국, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • A3243G 미토콘드리아 DNA 점 돌연변이에 의한 신경근 증상의 진단
  • 스크리닝 시 Cardiac MRS 후 PCR/ATP 비율 <1.9

제외 기준:

  • 지난 3개월 동안 A3243G 미토콘드리아 DNA 점 돌연변이로 인한 것이 아닌 모든 주요 질병 또는 진행 중인 중대한 만성 질환, 특히 연구 수행 능력을 제한하는 중대한 중추신경계 질환
  • 지난 30일 이내에 연구용 제품 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
위약 경구 캡슐 28일. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.
실험적: A0001
A0001(0.75g BID)
의약품: A0001(알파-토코페롤퀴논)
28일(총 일일 복용량 1.5g) 경구용 A0001 캡슐. 식사와 함께 하루에 두 번 치료.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
31인 자기 공명 분광법(31P-MRS)으로 측정한 심장 근육의 ATP 회수율("Vmax") 개선
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일

2차 결과 측정

결과 측정
기간
자기공명영상(MRI)으로 측정한 심장 구조 및 기능 개선
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
6분 걷기 테스트로 측정한 운동 내성
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
2회의 발바닥 굴곡 운동의 표준화된 고립 종아리 근육 절차 동안 종아리 근육의 31P-MRS(31P-MRS) MRI로 측정한 최대 ATP 회복률(Vmax) 개선
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
공복 혈중 젖산, 공복 혈당, 공복 혈중 인슐린, 공복 혈중 HbA1c 수치
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
미토콘드리아 질병 중증도(NMDAS)
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
삶의 질(SF-36® 건강 조사 설문지)
기간: 기준선 및 28일
기준선 및 28일
임상 중증도에 대한 전반적인 인상
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일
수정된 피로 영향 척도
기간: 기준선, 14일 및 28일
기준선, 14일 및 28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Penwest Pharmaceuticals Co.

수사관

  • 수석 연구원: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 2월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 2월 23일

처음 게시됨 (추정)

2010년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2011년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2011년 4월 21일

마지막으로 확인됨

2011년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MEL01

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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