Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van A0001 bij patiënten met de A3243G mitochondriale DNA-puntmutatie

21 april 2011 bijgewerkt door: Penwest Pharmaceuticals Co.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, 28 dagen durende, tweearmige, parallelle groepsstudie van A0001 in patiënten met de A3243G mitochondriale DNA-puntmutatie en bewijs van verminderde mitochondriale functie

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2a-studie in één centrum. Eenentwintig patiënten die in aanmerking komen voor de studie zullen willekeurig worden toegewezen aan een actief geneesmiddel of een placebo. De studie vindt plaats aan de Universiteit van Newcastle. Patiënten hebben een kans van 66% om het actieve medicijn te krijgen. Patiënten moeten gedurende 28 dagen tweemaal daags de studiebehandeling oraal innemen. Een basisbezoek vindt plaats binnen 21 dagen na het screeningsbezoek. Alle patiënten zullen gedurende 1 week na voltooiing van de studie of vervroegde terugtrekking uit de studie worden gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van neuromusculaire symptomen als gevolg van de A3243G mitochondriale DNA-puntmutatie
  • PCR/ATP-ratio van <1,9 na de cardiale MRS bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Elke belangrijke ziekte die niet te wijten is aan de A3243G mitochondriale DNA-puntmutatie in de afgelopen drie maanden of elke significante aanhoudende chronische medische ziekte, met name significante neurologische ziekte van het centrale zenuwstelsel die de capaciteit beperkt om het onderzoek uit te voeren
  • Gebruik van een onderzoeksproduct in de afgelopen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
28 dagen placebo orale capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.
Experimenteel: A0001
A0001 (0,75 g BID)
Geneesmiddel: A0001 (alfa-tocoferolchinon)
28 dagen (1,5 g totale dagelijkse dosis) orale A0001-capsules. Behandeling tweemaal daags bij de maaltijd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verbetering van de snelheid van ATP-herstel ("Vmax") in de hartspier zoals gemeten met 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopie (31P-MRS)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verbetering van de structuur en functie van het hart zoals gemeten met Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Inspanningstolerantie zoals gemeten door een looptest van 6 minuten
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Verbetering van de snelheid van maximaal ATP-herstel (Vmax) zoals gemeten met 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) MRI van de kuitspier tijdens een gestandaardiseerde geïsoleerde kuitspierprocedure van 2 periodes van plantairflexie-oefeningen
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Nuchter bloedlactaat, nuchtere bloedglucose, nuchtere bloedinsuline, nuchtere HbA1c-waarden in het bloed
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Ernst van mitochondriale ziekte (NMDAS)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Kwaliteit van leven (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 28
Basislijn en dag 28
Globale indruk van klinische ernst
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28
Gewijzigde impactschaal voor vermoeidheid
Tijdsspanne: Basislijn, dag 14 en dag 28
Basislijn, dag 14 en dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

24 februari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 april 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2011

Laatst geverifieerd

1 april 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MEL01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op A0001 (alfa-tocoferolchinon)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren