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Estudo de Segurança e Eficácia de A0001 em Pacientes com a Mutação Pontual do DNA Mitocondrial A3243G

21 de abril de 2011 atualizado por: Penwest Pharmaceuticals Co.

Um estudo de fase 2a, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de 28 dias, de dois braços, de grupo paralelo de A0001 em pacientes com mutação pontual do DNA mitocondrial A3243G e evidência de função mitocondrial prejudicada

Este é um estudo de fase 2a, duplo-cego, controlado por placebo e de centro único. Vinte e um pacientes que se qualificarem para o estudo serão designados aleatoriamente para o medicamento ativo ou placebo. O estudo será realizado na Universidade de Newcastle. Os pacientes terão 66% de chance de obter o medicamento ativo. Os pacientes serão obrigados a tomar o tratamento do estudo por via oral duas vezes ao dia durante 28 dias. Uma visita inicial ocorrerá dentro de 21 dias após a visita de triagem. Todos os pacientes serão acompanhados por 1 semana após a conclusão do estudo ou retirada precoce do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Reino Unido, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de sintomas neuromusculares devido à mutação pontual do DNA mitocondrial A3243G
  • Relação PCR/ATP de <1,9 após a ERM cardíaca na triagem

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença grave não devida à mutação pontual do DNA mitocondrial A3243G nos últimos três meses ou qualquer doença médica crônica significativa em andamento, especialmente doença neurológica do sistema nervoso central significativa que limita a capacidade de realizar o estudo
  • Uso de qualquer produto experimental nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
28 dias de placebo cápsulas orais. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.
Experimental: A0001
A0001 (0,75 g BID)
Medicamento: A0001 (alfa-tocoferolquinona)
28 dias (dose diária total de 1,5 g) cápsulas orais A0001. Tratamento tomado duas vezes ao dia com as refeições.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Melhora na taxa de recuperação de ATP ("Vmax") no músculo cardíaco medida por Espectroscopia de Ressonância Magnética de Fósforo 31 (31P-MRS)
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Melhora na estrutura e função cardíaca conforme medido por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Tolerância ao exercício medida por um teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Melhora na taxa de recuperação máxima de ATP (Vmax) medida por espectroscopia de ressonância magnética de fósforo 31 (31P-MRS) ressonância magnética do músculo da panturrilha durante um procedimento isolado padronizado do músculo da panturrilha de 2 sessões de exercício de flexão plantar
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Lactato sanguíneo em jejum, glicemia em jejum, insulina no sangue em jejum, níveis de HbA1c no sangue em jejum
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Gravidade da doença mitocondrial (NMDAS)
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Qualidade de vida (Questionário de Pesquisa de Saúde SF-36®)
Prazo: Linha de base e dia 28
Linha de base e dia 28
Impressão global da gravidade clínica
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28
Escala de impacto de fadiga modificada
Prazo: Linha de base, dia 14 e dia 28
Linha de base, dia 14 e dia 28

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Penwest Pharmaceuticals Co.

Investigadores

  • Investigador principal: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de fevereiro de 2010

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

24 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

22 de abril de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2011

Última verificação

1 de abril de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MEL01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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