Sikkerhets- og effektstudie av A0001 hos pasienter med A3243G mitokondriell DNA-punktmutasjon
21. april 2011 oppdatert av: Penwest Pharmaceuticals Co.
En fase 2a, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, 28 dagers, to-arm, parallell gruppestudie av A0001 hos pasienter med A3243G mitokondriell DNA-punktmutasjon og bevis på nedsatt mitokondriell funksjon
Dette er en fase 2a, dobbeltblind, placebokontrollert, enkeltsenterstudie.
21 pasienter som kvalifiserer for studien vil bli tilfeldig tildelt enten aktivt legemiddel eller placebo.
Studiet vil finne sted ved Newcastle University.
Pasienter vil ha 66 % sjanse for å få aktivt medikament.
Pasienter vil bli pålagt å ta studiebehandling oralt to ganger daglig i 28 dager.
Et baseline-besøk vil finne sted innen 21 dager etter screeningbesøket.
Alle pasienter vil bli fulgt i 1 uke etter fullført studie eller tidlig tilbaketrekking fra studien.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Storbritannia, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av nevromuskulære symptomer på grunn av A3243G mitokondriell DNA-punktmutasjon
- PCR/ATP-forhold på <1,9 etter Cardiac MRS ved screening
Ekskluderingskriterier:
- Enhver alvorlig sykdom som ikke skyldes A3243G mitokondriell DNA-punktmutasjon de siste tre månedene eller noen betydelig pågående kronisk medisinsk sykdom, spesielt betydelig nevrologisk sentralnervesykdom som begrenser kapasiteten til å gjennomføre studien
- Bruk av et undersøkelsesprodukt i løpet av de siste 30 dagene
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
28 dager med placebo orale kapsler.
Behandling tatt to ganger daglig med måltider.
|
|
Eksperimentell: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 dager (1,5 g total daglig dose) orale A0001 kapsler.
Behandling tatt to ganger daglig med måltider.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forbedring av hastigheten på ATP-gjenoppretting ("Vmax") i hjertemuskelen målt ved 31Phosphoous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS)
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
|
Grunnlinje og dag 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forbedring i hjertestruktur og funksjon målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
|
Grunnlinje og dag 28
|
|
Treningstoleranse målt ved en 6 minutters gangtest
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
|
Forbedring i hastigheten for maksimal ATP-restitusjon (Vmax) målt ved 31Phosphoous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) MR av leggmuskel under en standardisert isolert leggmuskelprosedyre med 2 omganger med plantarfleksjonstrening
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
|
Grunnlinje og dag 28
|
|
Fastende blodlaktat, fastende blodsukker, fastende blodinsulin, fastende HbA1c-nivåer i blodet
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
|
Mitokondriell sykdomsgrad (NMDAS)
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
|
Grunnlinje og dag 28
|
|
Livskvalitet (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Tidsramme: Grunnlinje og dag 28
|
Grunnlinje og dag 28
|
|
Globalt inntrykk av klinisk alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
|
Modifisert tretthetspåvirkningsskala
Tidsramme: Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
Grunnlinje, dag 14 og dag 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. februar 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2010
Studiet fullført (Faktiske)
1. november 2010
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. februar 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. februar 2010
Først lagt ut (Anslag)
24. februar 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
22. april 2011
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2011
Sist bekreftet
1. april 2011
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MEL01
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på A0001 (alfa-tokoferolkinon)
-
University of Massachusetts, WorcesterFullført
-
Penwest Pharmaceuticals Co.FullførtFriedreichs ataksiForente stater