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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di A0001 in pazienti con mutazione puntiforme del DNA mitocondriale A3243G

21 aprile 2011 aggiornato da: Penwest Pharmaceuticals Co.

Uno studio di fase 2a, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di 28 giorni, a due bracci, a gruppi paralleli su A0001 in pazienti con mutazione puntiforme del DNA mitocondriale A3243G e evidenza di compromissione della funzione mitocondriale

Questo è uno studio monocentrico di fase 2a, in doppio cieco, controllato con placebo. Ventuno pazienti che si qualificheranno per lo studio saranno assegnati in modo casuale al farmaco attivo o al placebo. Lo studio si svolgerà presso l'Università di Newcastle. I pazienti avranno una probabilità del 66% di ottenere un farmaco attivo. I pazienti dovranno assumere il trattamento in studio per via orale due volte al giorno per 28 giorni. Una visita di riferimento avverrà entro 21 giorni dalla visita di screening. Tutti i pazienti saranno seguiti per 1 settimana dopo il completamento dello studio o il ritiro anticipato dallo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Regno Unito, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi dei sintomi neuromuscolari dovuti alla mutazione puntiforme del DNA mitocondriale A3243G
  • Rapporto PCR/ATP <1,9 dopo l'MRS cardiaco allo screening

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia grave non dovuta alla mutazione puntiforme del DNA mitocondriale A3243G negli ultimi tre mesi o qualsiasi malattia medica cronica significativa in corso, in particolare una malattia neurologica del sistema nervoso centrale significativa che limita la capacità di svolgere lo studio
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
28 giorni di capsule orali placebo. Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.
Sperimentale: A0001
A0001 (0,75 g OFFERTA)
Droga: A0001 (alfa-tocoferolchinone)
28 giorni (dose giornaliera totale 1,5 g) capsule orali A0001. Trattamento preso due volte al giorno durante i pasti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento del tasso di recupero dell'ATP ("Vmax") nel muscolo cardiaco misurato mediante spettroscopia di risonanza magnetica al 31fosforo (31P-MRS)
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglioramento della struttura e della funzione cardiaca misurata mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Tolleranza all'esercizio misurata da un test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Miglioramento del tasso di recupero massimo di ATP (Vmax) misurato mediante risonanza magnetica spettroscopica con 31fosforo (31P-MRS) del muscolo del polpaccio durante una procedura standardizzata del muscolo del polpaccio isolato di 2 periodi di esercizio di flessione plantare
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Lattato nel sangue a digiuno, glicemia a digiuno, insulina nel sangue a digiuno, livelli di HbA1c nel sangue a digiuno
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Gravità della malattia mitocondriale (NMDAS)
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Qualità della vita (questionario SF-36® Health Survey)
Lasso di tempo: Basale e giorno 28
Basale e giorno 28
Impressione globale di gravità clinica
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28
Scala dell'impatto della fatica modificata
Lasso di tempo: Basale, giorno 14 e giorno 28
Basale, giorno 14 e giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Penwest Pharmaceuticals Co.

Investigatori

  • Investigatore principale: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2010

Primo Inserito (Stima)

24 febbraio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 aprile 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2011

Ultimo verificato

1 aprile 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEL01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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