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Estudio de seguridad y eficacia de A0001 en pacientes con la mutación puntual del ADN mitocondrial A3243G

21 de abril de 2011 actualizado por: Penwest Pharmaceuticals Co.

Estudio de fase 2a, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de 28 días, de dos brazos, de grupos paralelos de A0001 en pacientes con la mutación puntual del ADN mitocondrial A3243G y evidencia de deterioro de la función mitocondrial

Este es un estudio de fase 2a, doble ciego, controlado con placebo, de un solo centro. Veintiún pacientes que califiquen para el estudio serán asignados aleatoriamente al fármaco activo o al placebo. El estudio se llevará a cabo en la Universidad de Newcastle. Los pacientes tendrán un 66 % de posibilidades de obtener el fármaco activo. Los pacientes deberán tomar el tratamiento del estudio por vía oral dos veces al día durante 28 días. Se realizará una visita inicial dentro de los 21 días posteriores a la visita de selección. Todos los pacientes serán seguidos durante 1 semana después de la finalización del estudio o del retiro anticipado del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
    • Framlington Place
      • Newcastle, Framlington Place, Reino Unido, NE2 4HH
        • University of Newcastle Upon Tyne

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de síntomas neuromusculares debido a la mutación puntual del ADN mitocondrial A3243G
  • Proporción PCR/ATP de <1,9 después de la MRS cardíaca en la selección

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad importante que no se deba a la mutación puntual del ADN mitocondrial A3243G en los últimos tres meses o cualquier enfermedad médica crónica significativa en curso, especialmente una enfermedad neurológica del sistema nervioso central significativa que limite la capacidad para llevar a cabo el estudio.
  • Uso de cualquier producto en investigación en los últimos 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
28 días de cápsulas orales de placebo. Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.
Experimental: A0001
A0001 (0,75 g dos veces al día)
Droga: A0001 (alfa-tocoferolquinona)
28 días (1,5 g de dosis diaria total) cápsulas orales de A0001. Tratamiento tomado dos veces al día con las comidas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mejora en la tasa de recuperación de ATP ("Vmax") en el músculo cardíaco medida por espectroscopía de resonancia magnética de fósforo 31 (31P-MRS)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Línea de base y día 28

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mejora en la estructura y función cardíaca medida por resonancia magnética nuclear (RMN)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Línea de base y día 28
Tolerancia al ejercicio medida por una prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
Línea de base, día 14 y día 28
Mejora en la tasa de recuperación máxima de ATP (Vmax) según lo medido por espectroscopía de resonancia magnética con fósforo 31 (31P-MRS) MRI del músculo de la pantorrilla durante un procedimiento estandarizado aislado del músculo de la pantorrilla de 2 series de ejercicio de flexión plantar
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Línea de base y día 28
Lactato en sangre en ayunas, glucosa en sangre en ayunas, insulina en sangre en ayunas, niveles de HbA1c en sangre en ayunas
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
Línea de base, día 14 y día 28
Gravedad de la enfermedad mitocondrial (NMDAS)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Línea de base y día 28
Calidad de vida (Cuestionario de Encuesta de Salud SF-36®)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 28
Línea de base y día 28
Impresión global de gravedad clínica
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
Línea de base, día 14 y día 28
Escala de impacto de fatiga modificada
Periodo de tiempo: Línea de base, día 14 y día 28
Línea de base, día 14 y día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Penwest Pharmaceuticals Co.

Investigadores

  • Investigador principal: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de febrero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de febrero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

22 de abril de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2011

Última verificación

1 de abril de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MEL01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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