Az A0001 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata A3243G mitokondriális DNS-pontmutációval rendelkező betegeknél
2011. április 21. frissítette: Penwest Pharmaceuticals Co.
Fázis 2a, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, 28 napos, kétkarú, párhuzamos csoportos vizsgálat az A0001-ről A3243G mitokondriális DNS-pontmutációval rendelkező betegeken és a mitokondriális funkció károsodásának bizonyítéka
Ez egy 2a fázisú, kettős vak, placebo-kontrollos, egyközpontú vizsgálat.
A vizsgálatban részt vevő huszonegy beteget véletlenszerűen besorolják az aktív gyógyszerre vagy a placebóra.
A tanulmány a Newcastle Egyetemen zajlik majd.
A betegek 66%-os eséllyel kapnak aktív gyógyszert.
A betegeknek napi kétszer 28 napon át szájon át kell bevenniük a vizsgálati kezelést.
Az alaplátogatás a szűrővizsgálatot követő 21 napon belül megtörténik.
Minden beteget 1 hétig követnek a vizsgálat befejezése vagy a vizsgálatból való korai kivonás után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Egyesült Királyság, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az A3243G mitokondriális DNS pontmutáció miatti neuromuszkuláris tünetek diagnosztizálása
- A PCR/ATP arány <1,9 a szív MRS-t követően a szűréskor
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen súlyos betegség, amely nem az A3243G mitokondriális DNS-pontmutációnak tulajdonítható az elmúlt három hónapban, vagy bármely jelentős, folyamatban lévő krónikus betegség, különösen jelentős központi idegrendszeri neurológiai betegség, amely korlátozza a vizsgálat elvégzésének képességét
- Bármely vizsgálati készítmény használata az elmúlt 30 napon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
28 napos placebo orális kapszula.
A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
|
|
Kísérleti: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 nap (1,5 g teljes napi adag) orális A0001 kapszula.
A kezelést naponta kétszer, étkezés közben kell bevenni.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az ATP-visszanyerés sebességének ("Vmax") javulása a szívizomban, a 31P-MRS (31P-MRS) mérés szerint
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
Alapállapot és 28. nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szív szerkezetének és működésének javulása mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
Alapállapot és 28. nap
|
|
A 6 perces séta teszttel mért terheléstűrés
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
|
Alapállapot, 14. és 28. nap
|
|
A maximális ATP regeneráció (Vmax) sebességének javulása a vádli izomzatának 31 foszfor mágneses rezonancia spektroszkópiával (31P-MRS) mért MRI-vel, standardizált izolált vádliizom eljárás során, amely 2 lábhajlító gyakorlatból áll.
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
Alapállapot és 28. nap
|
|
Éhgyomri vér laktát, éhomi vércukorszint, éhomi vér inzulin, éhomi vér HbA1c szintje
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
|
Alapállapot, 14. és 28. nap
|
|
Mitokondriális betegség súlyossága (NMDAS)
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
Alapállapot és 28. nap
|
|
Életminőség (SF-36® egészségügyi felmérés kérdőíve)
Időkeret: Alapállapot és 28. nap
|
Alapállapot és 28. nap
|
|
A klinikai súlyosság globális benyomása
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
|
Alapállapot, 14. és 28. nap
|
|
Módosított fáradási hatás skála
Időkeret: Alapállapot, 14. és 28. nap
|
Alapállapot, 14. és 28. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2010. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2010. február 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2010. február 23.
Első közzététel (Becslés)
2010. február 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2011. április 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. április 21.
Utolsó ellenőrzés
2011. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MEL01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .