Säkerhets- och effektstudie av A0001 hos patienter med A3243G mitokondriell DNA-punktmutation
21 april 2011 uppdaterad av: Penwest Pharmaceuticals Co.
En fas 2a, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, 28 dagars, tvåarmad, parallell gruppstudie av A0001 hos patienter med A3243G mitokondriell DNA-punktmutation och bevis på nedsatt mitokondriell funktion
Detta är en fas 2a, dubbelblind, placebokontrollerad, singelcenterstudie.
Tjugoen patienter som kvalificerar sig för studien kommer att slumpmässigt tilldelas antingen aktivt läkemedel eller placebo.
Studien kommer att äga rum vid Newcastle University.
Patienter kommer att ha en 66% chans att få aktivt läkemedel.
Patienterna kommer att behöva ta studiebehandling oralt två gånger om dagen i 28 dagar.
Ett baslinjebesök kommer att ske inom 21 dagar efter screeningbesöket.
Alla patienter kommer att följas i 1 vecka efter avslutad studie eller tidigt utträde från studien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Framlington Place
-
Newcastle, Framlington Place, Storbritannien, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av neuromuskulära symtom på grund av A3243G mitokondriella DNA-punktmutation
- PCR/ATP-förhållande på <1,9 efter hjärt-MRS vid screening
Exklusions kriterier:
- Alla större sjukdomar som inte beror på A3243G mitokondriella DNA-punktmutation under de senaste tre månaderna eller någon betydande pågående kronisk medicinsk sjukdom, särskilt betydande centralnervös neurologisk sjukdom som begränsar kapaciteten att genomföra studien
- Användning av någon undersökningsprodukt under de senaste 30 dagarna
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
28 dagar med placebo orala kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
|
|
Experimentell: A0001
A0001 (0,75 g BID)
|
28 dagar (1,5 g total daglig dos) orala A0001 kapslar.
Behandlingen tas två gånger dagligen i samband med måltid.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förbättring av hastigheten för ATP-återhämtning ("Vmax") i hjärtmuskeln mätt med 31Phosphoous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS)
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förbättring av hjärtstruktur och funktion mätt med magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Träningstolerans mätt med ett 6 minuters gångtest
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Förbättring av hastigheten för maximal ATP-återhämtning (Vmax) mätt med 31Phosphoous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) MRI av vadmuskel under en standardiserad isolerad vadmuskelprocedur med 2 anfall av plantarflexionsövning
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Fastande blodlaktat, fastande blodsocker, fastande blodinsulin, fastande HbA1c-nivåer i blodet
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Mitokondriell sjukdomsgrad (NMDAS)
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Livskvalitet (SF-36® Health Survey Questionnaire)
Tidsram: Baslinje och dag 28
|
Baslinje och dag 28
|
|
Globalt intryck av klinisk svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
|
Modifierad utmattningspåverkansskala
Tidsram: Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Baslinje, dag 14 och dag 28
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2010
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2010
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 februari 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 februari 2010
Första postat (Uppskatta)
24 februari 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
22 april 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2011
Senast verifierad
1 april 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MEL01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .