Étude d'innocuité et d'efficacité de A0001 chez des patients présentant la mutation ponctuelle de l'ADN mitochondrial A3243G
21 avril 2011 mis à jour par: Penwest Pharmaceuticals Co.
Une étude de phase 2a, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, de 28 jours, à deux bras, en groupes parallèles sur A0001 chez des patients présentant la mutation ponctuelle de l'ADN mitochondrial A3243G et des preuves d'une fonction mitochondriale altérée
Il s'agit d'une étude monocentrique de phase 2a, en double aveugle, contrôlée contre placebo.
Vingt et un patients qualifiés pour l'étude seront assignés au hasard à un médicament actif ou à un placebo.
L'étude aura lieu à l'Université de Newcastle.
Les patients auront 66 % de chances d'obtenir un médicament actif.
Les patients devront prendre le traitement à l'étude par voie orale deux fois par jour pendant 28 jours.
Une visite de référence aura lieu dans les 21 jours suivant la visite de dépistage.
Tous les patients seront suivis pendant 1 semaine après la fin de l'étude ou le retrait anticipé de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Framlington Place
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Newcastle, Framlington Place, Royaume-Uni, NE2 4HH
- University of Newcastle Upon Tyne
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic des symptômes neuromusculaires dus à la mutation ponctuelle de l'ADN mitochondrial A3243G
- Rapport PCR/ATP < 1,9 après l'IRM cardiaque au moment du dépistage
Critère d'exclusion:
- Toute maladie majeure non due à la mutation ponctuelle de l'ADN mitochondrial A3243G au cours des trois derniers mois ou toute maladie chronique importante en cours, en particulier une maladie neurologique du système nerveux central importante limitant la capacité à mener à bien l'étude
- Utilisation de tout produit expérimental au cours des 30 derniers jours
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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28 jours de capsules orales placebo.
Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
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Expérimental: A0001
A0001 (0,75 g BID)
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28 jours (dose quotidienne totale de 1,5 g) capsules orales A0001.
Traitement pris deux fois par jour avec les repas.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Amélioration du taux de récupération de l'ATP ("Vmax") dans le muscle cardiaque, telle que mesurée par la spectroscopie de résonance magnétique 31Phosphorous (31P-MRS)
Délai: Ligne de base et jour 28
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Ligne de base et jour 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Amélioration de la structure et de la fonction cardiaques mesurée par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Ligne de base et jour 28
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Ligne de base et jour 28
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Tolérance à l'exercice mesurée par un test de marche de 6 minutes
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Amélioration du taux de récupération maximale de l'ATP (Vmax) telle que mesurée par 31Phosphorous Magnetic Resonance Spectroscopy (31P-MRS) IRM du muscle du mollet au cours d'une procédure isolée standardisée du muscle du mollet de 2 séances d'exercice de flexion plantaire
Délai: Ligne de base et jour 28
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Ligne de base et jour 28
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Lactate sanguin à jeun, glycémie à jeun, insuline sanguine à jeun, taux sanguins d'HbA1c à jeun
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Gravité de la maladie mitochondriale (NMDAS)
Délai: Ligne de base et jour 28
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Ligne de base et jour 28
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Qualité de vie (questionnaire d'enquête sur la santé SF-36®)
Délai: Ligne de base et jour 28
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Ligne de base et jour 28
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Impression globale de sévérité clinique
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Échelle d'impact de fatigue modifiée
Délai: Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Ligne de base, Jour 14 et Jour 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 février 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 février 2010
Première publication (Estimation)
24 février 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
22 avril 2011
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 avril 2011
Dernière vérification
1 avril 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MEL01
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .