Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности A0001 у пациентов с точечной мутацией митохондриальной ДНК A3243G

21 апреля 2011 г. обновлено: Penwest Pharmaceuticals Co.

Фаза 2a, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, 28-дневное, двухгрупповое, параллельное групповое исследование A0001 у пациентов с точечной мутацией митохондриальной ДНК A3243G и доказательствами нарушения митохондриальной функции

Это фаза 2а, двойное слепое, плацебо-контролируемое, одноцентровое исследование. Двадцать один пациент, отвечающий требованиям для участия в исследовании, будет случайным образом распределен либо в группу активного препарата, либо в группу плацебо. Исследование будет проходить в Университете Ньюкасла. Пациенты будут иметь 66% шанс получить активное лекарство. Пациенты должны будут принимать исследуемое лекарство перорально два раза в день в течение 28 дней. Базовый визит состоится в течение 21 дня после визита для скрининга. Все пациенты будут находиться под наблюдением в течение 1 недели после завершения исследования или досрочного выхода из исследования.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика нервно-мышечных симптомов из-за точечной мутации митохондриальной ДНК A3243G
  • Соотношение ПЦР/АТФ <1,9 после МРС сердца при скрининге

Критерий исключения:

  • Любое серьезное заболевание, не связанное с точечной мутацией митохондриальной ДНК A3243G за последние три месяца, или любое серьезное продолжающееся хроническое заболевание, особенно серьезное неврологическое заболевание центральной нервной системы, ограничивающее возможности для проведения исследования.
  • Использование любого исследуемого продукта в течение последних 30 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
28 дней пероральных капсул плацебо. Лечение принимают два раза в день во время еды.
Экспериментальный: А0001
A0001 (0,75 г два раза в день)
Лекарство: A0001 (альфа-токоферолхинон)
28 дней (общая суточная доза 1,5 г) пероральные капсулы A0001. Лечение принимают два раза в день во время еды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Улучшение скорости восстановления АТФ («Vmax») в сердечной мышце, измеренное с помощью 31-фосфорной магнитно-резонансной спектроскопии (31P-MRS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Улучшение структуры и функции сердца по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Толерантность к физическим нагрузкам, измеренная тестом с 6-минутной ходьбой
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Улучшение скорости максимального восстановления АТФ (Vmax), измеренное с помощью 31-фосфорной магнитно-резонансной спектроскопии (31P-MRS) МРТ икроножных мышц во время стандартизированной изолированной процедуры для икроножных мышц, состоящей из 2 подходов упражнений на подошвенное сгибание
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Лактат в крови натощак, глюкоза в крови натощак, инсулин в крови натощак, уровни HbA1c в крови натощак
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Тяжесть митохондриального заболевания (NMDAS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Качество жизни (опросник медицинского обследования SF-36®)
Временное ограничение: Исходный уровень и 28-й день
Исходный уровень и 28-й день
Общее впечатление о клинической тяжести
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28
Модифицированная шкала воздействия усталости
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14 и день 28
Исходный уровень, день 14 и день 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Penwest Pharmaceuticals Co.

Следователи

  • Главный следователь: Patrick F Chinnery, University of Newcastle Upon-Tyne

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 февраля 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 февраля 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

22 апреля 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2011 г.

Последняя проверка

1 апреля 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MEL01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования A0001 (альфа-токоферолхинон)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться