肺炎球菌疫苗在共济失调-毛细血管扩张症患者中的免疫原性

共济失调-毛细血管扩张症 (AT) 是一种罕见的进行性神经退行性常染色体隐性遗传病，其特征是小脑性共济失调、神经运动功能障碍、眼皮肤毛细血管扩张症和免疫缺陷。 AT 患者容易患癌症和感染，并且通常会在 2 岁或 3 岁时死于这些并发症。 预期寿命与神经损伤的严重程度没有很好的相关性。 死亡的主要原因是呼吸道感染，因为已知这些患者患有严重的免疫缺陷。 AT患者的免疫缺陷包括体液缺陷（免疫球蛋白缺乏和对多糖抗原的反应降低）和细胞介导的缺陷（淋巴细胞数量和功能降低）。 因此，肺炎是 AT 患者中最常见的感染，通常由肺炎链球菌引起。 因此，对于尚未开始免疫球蛋白替代治疗的 AT 病例，强烈建议常规接种肺炎球菌疫苗。

直到最近，AT 患者才接种肺炎球菌多糖疫苗（PPV23，Pneumovax® Aventis Pasteur MSD）。 然而，数据显示它们对这些疫苗的反应不佳，主要是因为它们对多糖刺激的反应降低。 近期，以色列卫生部批准了肺炎球菌7价结合疫苗（PCV7、Prevenar®、Wyeth Lederle），适用于所有年龄段的AT患者。 与多糖疫苗相比，这种结合疫苗已知可以通过 T 细胞依赖机制刺激免疫系统，因此预期反应会更高。 以色列批准的 AT 患者免疫接种计划包括 2 岁以上的儿童，他们有权在第二剂 PCV7 接种后 8 周接种 2 剂 PPV23 加强的 PCV7（间隔 8 周）。 从未对 AT 患者进行过这种肺炎球菌疫苗接种方案的免疫原性评估。

“Safra”儿童医院是照顾 AT 患者的国家多学科中心。 该诊所每月对来自全国各地的大约 50 名患者（包括犹太人、德鲁兹人、贝都因人和其他穆斯林患者——其中 3 名是巴勒斯坦人）进行随访。

大约 20 名 AT 患者未接受 IVIG 替代治疗，因此有权接受上述肺炎球菌疫苗接种（平均年龄 10.6，3 -23 岁，3 名小于 5 岁。

本研究的目的是评估接受以色列卫生部最近批准使用的新疫苗方案的 AT 患者的反应性（由特异性抗体产生决定）。