Immunogenicitet hos pneumokockvacciner hos patienter med ataxi-telangiektasi

Ataxi-telangiektasi (AT) är en sällsynt progressiv neurodegenerativ autosomal recessiv störning som kännetecknas av cerebellär ataxi, neuromotorisk dysfunktion, oculocutaneous telangiectasia och immunbrist. AT-patienter är sårbara för cancer och infektioner och dör vanligtvis under sitt 2:a eller 3:e decennium på grund av dessa komplikationer. Förväntad livslängd korrelerar inte bra med svårighetsgraden av neurologisk funktionsnedsättning. Den främsta dödsorsaken är luftvägsinfektioner eftersom dessa patienter är kända för att ha allvarlig typ av immunbrist. Immunbristen hos AT-patienter består av både humoral defekt (immunoglobulinbrist och minskat svar på polysackaridantigener) och cellmedierad defekt (reducerat antal lymfocyter och funktion). Följaktligen är lunginflammation den vanligaste infektionen som ses hos AT-patienter, och orsakas vanligtvis av S. pneumoniae. Därför rekommenderas ett rutinschema för pneumokockvaccin starkt i AT-fall där immunglobulinersättningsterapi inte redan har påbörjats.

Tills nyligen immuniserades AT-patienter med pneumokockpolysackaridvaccinet (PPV23, Pneumovax® Aventis Pasteur MSD). Data har dock visat att de inte svarar bra på dessa vaccin främst på grund av deras minskade svar på polysackaridstimulering. Nyligen har det israeliska hälsoministeriet godkänt pneumokockvaccinet 7-valent konjugat (PCV7, Prevenar®, Wyeth Lederle) för AT-patienter i alla åldrar. I motsats till polysackaridvacciner är detta konjugerade vaccin känt för att stimulera immunsystemet genom T-cellsberoende mekanismer, och därför förväntas svaret vara högre. Det godkända israeliska schemat för immunisering av AT-patienter inkluderar barn äldre än 2 år som har rätt att få 2 doser PCV7 (8 veckors mellanrum) förstärkta av PPV23, åtta veckor efter den andra dosen av PCV7. Bedömning av immunogeniciteten hos ett sådant pneumokockvaccinationsprotokoll i AT-patienter har aldrig utförts.

"Safra" barnsjukhuset är det nationella multidisciplinära centrumet som tar hand om AT-patienter. Ungefär 50 patienter från hela landet (inklusive judiska, druser, beduiner och andra muslimska patienter - varav 3 är palestinier) följs på kliniken på månadsbasis.

Cirka 20 AT-patienter får inte IVIG-ersättningsterapi och har därför rätt att få pneumokockvaccination enligt ovan (medelålder 10,6, 3 -23 år, 3 mindre än 5 år.

Syftet med denna studie är att utvärdera känsligheten, bestämt av specifik antikroppsproduktion, hos AT-patienter som får det nya vaccinprotokollet som nyligen godkändes för användning av det israeliska hälsoministeriet.