Imunogenicita pneumokokových vakcín u pacientů s ataxií-telangiektázií

Ataxie-telangiektázie (AT) je vzácné progresivní neurodegenerativní autozomálně recesivní onemocnění charakterizované cerebelární ataxií, neuromotorickou dysfunkcí, okulokutánní teleangiektázií a imunodeficiencí. Pacienti s AT jsou náchylní k rakovině a infekci a obvykle umírají během 2. nebo 3. dekády kvůli těmto komplikacím. Očekávaná délka života dobře nekoreluje se závažností neurologického postižení. Hlavní příčinou úmrtí jsou respirační infekce, protože je známo, že tito pacienti mají závažný typ imunodeficience. Imunodeficit pacienta s AT sestává jak z humorálního defektu (nedostatek imunoglobulinu a snížená odpověď na polysacharidové antigeny), tak z defektu zprostředkovaného buňkami (snížený počet a funkce lymfocytů). V důsledku toho je pneumonie nejčastější infekcí pozorovanou u pacientů s AT a je obvykle způsobena S. pneumoniae. Proto se velmi doporučuje rutinní schéma pneumokokové vakcíny v případech AT, kde ještě nebyla zahájena substituční léčba imunoglobulinem.

Donedávna byli pacienti s AT imunizováni pneumokokovou polysacharidovou vakcínou (PPV23, Pneumovax® Aventis Pasteur MSD). Údaje však ukázaly, že na tyto vakcíny nereagují dobře, hlavně kvůli jejich snížené odpovědi na stimulaci polysacharidy. Nedávno izraelské ministerstvo zdravotnictví schválilo pneumokokovou 7valentní konjugovanou vakcínu (PCV7, Prevenar®, Wyeth Lederle) pro pacienty s AT všech věkových kategorií. Na rozdíl od polysacharidových vakcín je o této konjugované vakcíně známo, že stimuluje imunitní systém prostřednictvím mechanismu závislého na T-buňkách, a proto se očekává, že odpověď bude vyšší. Schválený izraelský plán imunizace pacientů s AT zahrnuje děti starší 2 let, které mají nárok na podání 2 dávek PCV7 (s odstupem 8 týdnů) posílených PPV23, osm týdnů po druhé dávce PCV7. Posouzení imunogenicity takového protokolu o očkování proti pneumokokům u pacientů s AT nebylo nikdy provedeno.

Dětská nemocnice „Safra“ je národním multidisciplinárním centrem pečujícím o pacienty s AT. Na klinice je měsíčně sledováno přibližně 50 pacientů z celé země (včetně židovských, drúzských, beduínských a dalších muslimských pacientů – z nichž 3 jsou Palestinci).

Přibližně 20 pacientů s AT nedostává substituční terapii IVIG, proto má nárok na očkování proti pneumokokům, jak je uvedeno výše (průměrný věk 10,6, 3-23 let, 3 méně než 5 let.

Cílem této studie je vyhodnotit odezvu stanovenou produkcí specifických protilátek u pacientů s AT, kteří dostávají nový očkovací protokol, který byl nedávno schválen k použití izraelským ministerstvem zdravotnictví.