加拿大血友病预防研究 (CHPS)
2019年11月18日 更新者：Brian Feldman、The Hospital for Sick Children
递增剂量预防的中期肌肉骨骼结果：加拿大血友病预防研究后续研究
初级预防最初给予的频率较低，必要时增加输注频率（递增剂量预防），可能比标准预防更便宜并且并发症更少，同时比间歇治疗更大程度地减少残疾。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
有2个具体的学习目标。
第一个是估计用递增剂量预防因子替代治疗（初级预防）的严重血友病 A 患者的靶关节出血发生率。
第二个目标是准确估计与该方案相关的直接和间接成本，以用于成本效益模型（将递增剂量与标准预防和间歇疗法进行比较）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
56
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 重度血友病 A（因子水平低于 2%）。
- 年龄大于 1 岁且小于或等于 2.5 岁。
- 正常关节采用世界血友病联合会骨科量表。
- 使用世界血友病联合会射线照相量表对发生出血的关节进行正常射线照相。
- 血小板计数 > 150,000。
- 知情同意参加。
排除标准：
- 三个或更多临床确定的出血到任何一个肘部、膝盖或脚踝。
- 循环抑制剂的存在或既往病史（水平 ≥ 0.5 Bethesda 单位）。
- 被当地血友病门诊主任判定为不合规的家庭。
- 竞争风险（有症状的 HIV 感染、幼年型类风湿性关节炎、代谢性骨病或其他已知会引起或类似关节炎的疾病。）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第八因子
递增剂量因子 VIII
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递增剂量预防
其他名称：
递增剂量
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生目标关节出血的参与者人数
大体时间：6个月
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在研究期间发生目标关节出血的参与者人数，定义为 3 个月内任何 1 个关节发生 3 次出血。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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年化出血率
大体时间：6个月
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每名患者每年的指数积血数（流入脚踝、肘部或膝盖）
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6个月
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年化因子使用
大体时间：12个月
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每个主题的年度因子使用
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12个月
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产生 FVIII 抑制剂的患者人数
大体时间：6个月
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产生 FVIII 抑制剂的患者人数，定义为 >= 0.5 Bethesda 单位
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6个月
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CHAQ 衡量的身体残疾
大体时间：通过学习完成，中位数为 10 年
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在每 6 个月的访问中完成儿童健康评估问卷 (CHAQ)。 CHAQ 是一种经过验证的衡量残疾指数的工具，可能的分数范围为 0-3，其中 0 代表没有残疾，3 代表最大残疾。 众所周知，CHAQ 具有很强的天花板效应。 CHAQ 在每次研究访问时收集（即 在每位患者的研究期间每 6 个月一次）。 报告的分数代表研究结束分数的中位数。 |
通过学习完成，中位数为 10 年
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由物理治疗评分确定的关节损伤
大体时间：通过学习完成，中位数为 10 年
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每 6 个月在每次就诊时完成改良的 Colarado 物理治疗评估，踝关节和膝关节的评分范围为 0-30，肘部为 0-26），在所有研究访视时进行测量，我们通过不评估捻发音或踝关节周长测量来修改.
对于每个等级，0 代表没有关节损伤，26/30 代表最大可能的关节损伤。
报告的分数代表研究分数的中位数
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通过学习完成，中位数为 10 年
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留置静脉导管引起的并发症
大体时间：6个月
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收集有关某些受试者使用留置静脉导管的任何并发症的信息。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Brian M Feldman, MD、The Hospital for Sick Children
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
1997年6月26日
初级完成 (实际的)
2012年12月1日
研究完成 (实际的)
2014年12月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月10日
首次发布 (估计)
2010年3月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年11月18日
最后验证
2019年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.