Kanadská studie profylaxe hemofilie (CHPS)
18. listopadu 2019 aktualizováno: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Střednědobé muskuloskeletální výsledky s profylaxi se zvyšující se dávkou: následná studie kanadské studie profylaxe hemofilie
Primární profylaxe zpočátku podávaná méně často, přičemž frekvence infuzí je v případě potřeby zvýšena (profylaxe se zvyšující se dávkou), bude pravděpodobně méně nákladná a bude spojena s méně komplikacemi než standardní profylaxe a zároveň sníží invaliditu ve větší míře než intermitentní terapie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Existují 2 konkrétní studijní cíle.
Prvním z nich je odhadnout výskyt krvácení do cílového kloubu u pacientů s těžkou hemofilií A léčených (pro primární profylaxi) náhradou profylaktického faktoru Escalating Dose.
Druhým cílem je získat přesné odhady přímých a nepřímých nákladů spojených s tímto protokolem pro použití v modelu nákladové efektivity (porovnání Escalating Dose se standardní profylaxií a intermitentní terapií).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
56
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká hemofilie A (úroveň faktoru nižší než 2 %).
- Věk vyšší než 1 rok a nižší nebo rovný 2,5 roku.
- Normální klouby podle ortopedické stupnice Světové federace hemofilie.
- Normální rentgenové snímky kloubů, ve kterých došlo ke krvácení, pomocí radiografické stupnice Světové federace hemofilie.
- Počet krevních destiček > 150 000.
- Informovaný souhlas s účastí.
Kritéria vyloučení:
- Tři nebo více klinicky zjištěných krvácení do jednoho lokte, kolena nebo kotníku.
- Přítomnost nebo anamnéza inhibitoru cirkulace (úroveň ≥ 0,5 jednotek Bethesda).
- Místní ředitel hemofilické kliniky rodinu posoudil jako nevyhovující.
- Konkurenční riziko (symptomatická infekce HIV, juvenilní revmatoidní artritida, metabolické onemocnění kostí nebo jiná onemocnění, o kterých je známo, že způsobují nebo napodobují artritidu.)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Faktor VIII
zvyšující se dávka faktor VIII
|
profylaxe se zvyšující se dávkou
Ostatní jména:
eskalující dávka
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, u kterých se vyvinulo krvácení do cílového kloubu
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet účastníků, u kterých během studie došlo ke krvácení do cílového kloubu, což bylo definováno jako 3 krvácení do jakéhokoli 1 kloubu během 3 měsíců.
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet indexových hemarthorů (krvácení do kotníků, loktů nebo kolen) na pacienta za rok
|
6 měsíců
|
|
Využití ročního faktoru
Časové okno: 12 měsíců
|
roční využití faktoru na předmět
|
12 měsíců
|
|
Počet pacientů, u kterých se vyvinul inhibitor FVIII
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet pacientů, u kterých se vyvinul inhibitor FVIII, definovaný jako >= 0,5 Bethesda jednotek
|
6 měsíců
|
|
Tělesné postižení měřené pomocí CHAQ
Časové okno: po ukončení studia, medián 10 let
|
vyplňte dotazník pro hodnocení zdraví dítěte (CHAQ) při každé 6měsíční návštěvě. CHAQ je ověřený nástroj pro měření indexu zdravotního postižení s možným rozsahem skóre 0-3, kde 0 znamená žádné postižení a 3 znamená maximální postižení. Je známo, že CHAQ má silný stropní efekt. CHAQ byl sbírán při každé studijní návštěvě (tj. každých 6 měsíců po dobu, po kterou byl každý pacient ve studii). Uvedené skóre představuje střední skóre na konci studie. |
po ukončení studia, medián 10 let
|
|
Poškození kloubu podle skóre fyzioterapie
Časové okno: po ukončení studia, medián 10 let
|
Dokončete modifikované hodnocení Colarado Physiotherapy každých 6 měsíců při každé návštěvě s rozsahem skóre 0-30 pro kotníky a kolena a 0-26 pro lokty), měřeno při všech studijních návštěvách, které jsme upravili tím, že jsme nehodnotili krepitus nebo měření obvodu kotníku. .
Pro každou stupnici 0 představuje žádné poškození kloubu, přičemž 26/30 představuje maximální možné poškození kloubu.
Uvedené skóre představuje střední skóre na konci studie
|
po ukončení studia, medián 10 let
|
|
Komplikace vyplývající ze zavedeného žilního katétru
Časové okno: 6 měsíců
|
shromažďovat informace o jakýchkoli komplikacích souvisejících se zavedenými žilními katétry, které některé subjekty používají.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 1997
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. března 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2010
První zveřejněno (Odhad)
11. března 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 0019970022
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .