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Studio canadese sulla profilassi dell'emofilia (CHPS)

18 novembre 2019 aggiornato da: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children

Esiti muscoloscheletrici a medio termine con profilassi a dose crescente: studio di follow-up dello studio canadese sulla profilassi dell'emofilia

La profilassi primaria somministrata meno frequentemente inizialmente, con la frequenza di infusione aumentata se necessario (profilassi a dose crescente), è probabilmente meno costosa e associata a un minor numero di complicanze rispetto alla profilassi standard, riducendo al contempo la disabilità in misura maggiore rispetto alla terapia intermittente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ci sono 2 obiettivi di studio specifici. Il primo è quello di stimare l'incidenza di sanguinamento dell'articolazione bersaglio in pazienti con grave emofilia A trattati (per la profilassi primaria) con sostituzione del fattore profilattico a dose crescente. Il secondo obiettivo è ottenere stime accurate dei costi diretti e indiretti associati a questo protocollo per l'utilizzo in un modello di costo-efficacia (confrontando la dose crescente con la profilassi standard e con la terapia intermittente).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

56

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia A grave (livello di fattore inferiore al 2%).
  • Età superiore a 1 anno e inferiore o uguale a 2,5 anni.
  • Articolazioni normali utilizzando la scala ortopedica della World Federation of Hemophilia.
  • Radiografie normali delle articolazioni in cui si è verificato sanguinamento utilizzando la scala radiografica della World Federation of Hemophilia.
  • Conta piastrinica > 150.000.
  • Consenso informato alla partecipazione.

Criteri di esclusione:

  • Tre o più sanguinamenti clinicamente determinati in un singolo gomito, ginocchio o caviglia.
  • Presenza o storia passata di un inibitore circolante (livello ≥ 0,5 Unità Bethesda).
  • Famiglia giudicata non conforme dal direttore della clinica locale per l'emofilia.
  • Rischio competitivo (infezione sintomatica da HIV, artrite reumatoide giovanile, malattia metabolica delle ossa o altre malattie note per causare o imitare l'artrite).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore VIII
dose crescente Fattore VIII
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
profilassi a dosi crescenti
Altri nomi:
  • Fattore VIII ricombinante (agente antiemofilico)
Biologico: Fattore VIII ricombinante (Advate/Helixate FS/KoegenateFS)
dose crescente
Altri nomi:
  • fattore VIII ricombinante (agente antiemofilico)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno sviluppato sanguinamento articolare target
Lasso di tempo: 6 mesi
Il numero di partecipanti che hanno sviluppato sanguinamento articolare target durante lo studio, definito come 3 sanguinamenti in 1 articolazione qualsiasi entro un periodo di 3 mesi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: 6 mesi
Numero di emorragie indice (sanguinamenti alle caviglie, ai gomiti o alle ginocchia) per paziente all'anno
6 mesi
Uso del fattore annualizzato
Lasso di tempo: 12 mesi
utilizzo annuale del fattore per soggetto
12 mesi
Numero di pazienti che hanno sviluppato un inibitore del FVIII
Lasso di tempo: 6 mesi
Il numero di pazienti che hanno sviluppato un inibitore del FVIII, definito come >= 0,5 Unità Bethesda
6 mesi
Disabilità fisica misurata dal CHAQ
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una mediana di 10 anni

completare il questionario di valutazione della salute del bambino (CHAQ) ad ogni visita semestrale. Il CHAQ è uno strumento convalidato per misurare un indice di disabilità, con un possibile intervallo di punteggio compreso tra 0 e 3, dove 0 rappresenta nessuna disabilità e 3 rappresenta la massima disabilità. Il CHAQ è noto per avere un forte effetto soffitto.

Il CHAQ è stato raccolto ad ogni visita di studio (es. ogni 6 mesi per la durata dello studio di ciascun paziente). Il punteggio riportato rappresenta il punteggio mediano alla fine dello studio.
attraverso il completamento degli studi, una mediana di 10 anni
Danno articolare come determinato dal punteggio di fisioterapia
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una mediana di 10 anni
Completare la valutazione fisioterapica Colarado modificata ogni 6 mesi ad ogni visita con un punteggio compreso tra 0 e 30 per caviglie e ginocchia e 0-26 per gomiti), misurato in tutte le visite dello studio, che abbiamo modificato non valutando il crepitio o la misurazione della circonferenza dell'articolazione della caviglia . Per ogni scala, 0 rappresenta nessun danno articolare, con 26/30 che rappresenta il massimo danno articolare possibile. Il punteggio riportato rappresenta il punteggio mediano alla fine dello studio
attraverso il completamento degli studi, una mediana di 10 anni
Complicazioni derivanti dal catetere venoso a permanenza
Lasso di tempo: 6 mesi
raccogliere informazioni su eventuali complicanze relative ai cateteri venosi a permanenza che alcuni soggetti utilizzano.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Investigatori

  • Investigatore principale: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 1997

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

11 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0019970022

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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