カナダ血友病予防研究 (CHPS)
2019年11月18日 更新者：Brian Feldman、The Hospital for Sick Children
漸増用量予防による中等度の筋骨格アウトカム：カナダ血友病予防研究フォローアップ研究
最初は頻度を減らし、必要に応じて注入頻度を増やしていく一次予防（用量漸増予防）は、標準的な予防よりも費用がかからず、合併症も少なく、断続的な治療よりも障害を大幅に軽減できます。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
具体的な研究目的は 2 つあります。
1 つ目は、（一次予防のために）漸増用量の予防的因子補充療法で治療された重度の血友病 A 患者における標的関節出血の発生率を推定することです。
2 番目の目的は、費用対効果モデルで使用するために、このプロトコルに関連する直接的および間接的な費用の正確な推定値を取得することです (漸増用量と標準予防および間欠療法の比較)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
56
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 重度の血友病 A (因子レベル 2% 未満)。
- 1歳以上2.5歳以下。
- 世界血友病連盟の整形外科スケールを使用した正常な関節。
- 世界血友病連盟のレントゲンスケールを使用した、出血が発生した関節の正常なレントゲン写真。
- 血小板数が 150,000 を超える。
- 参加へのインフォームドコンセント。
除外基準:
- 単一の肘、膝、または足首に 3 つ以上の臨床的に確認された出血。
- -循環阻害剤の存在または過去の履歴（レベル≥0.5ベセスダ単位）。
- 家族が地域の血友病クリニックの院長によって不遵守であると判断された。
- 競合するリスク (症候性 HIV 感染、若年性関節リウマチ、代謝性骨疾患、または関節炎を引き起こしたり模倣したりすることが知られているその他の疾患)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：第VIII因子
第VIII因子の漸増用量
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漸増用量予防
他の名前：
漸増用量
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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標的関節出血を発症した参加者の数
時間枠：6ヶ月
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研究中に標的関節出血を発症した参加者の数。これは、3 か月間にいずれか 1 つの関節への 3 回の出血として定義されました。
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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年間出血率
時間枠：6ヶ月
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1 年間の患者 1 人あたりの指標内出血 (足首、肘、または膝への出血) の数
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6ヶ月
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年間ファクターの使用
時間枠：12ヶ月
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被験者ごとの年間要素使用量
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12ヶ月
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FVIIIに対する阻害剤を開発した患者の数
時間枠：6ヶ月
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>= 0.5ベセスダ単位として定義される、FVIIIの阻害剤を開発した患者の数
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6ヶ月
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CHAQ によって測定される身体障害
時間枠：研究完了まで、中央値10年
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6 か月の訪問ごとに、子供の健康評価アンケート (CHAQ) に記入してください。 CHAQ は障害指数を測定するための有効なツールであり、可能なスコア範囲は 0 ～ 3 です。0 は障害がないことを表し、3 は最大の障害を表します。 CHAQ は、強い天井効果を持つことが知られています。 CHAQ は、各試験訪問時に収集されました (つまり、 各患者が試験に参加している間、6 か月ごと）。 報告されたスコアは、学習スコアの中央値を表します。 |
研究完了まで、中央値10年
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理学療法スコアによって決定される関節損傷
時間枠：研究完了まで、中央値10年
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修正されたコララド理学療法評価を6か月ごとに各訪問で完了し、スコア範囲は足首と膝で0〜30、肘で0〜26）、すべての研究訪問で測定され、クレピタスまたは足首関節周囲測定を評価しないことで修正されました.
各スケールで、0 は関節損傷がないことを表し、26/30 は関節損傷の可能性が最大であることを表します。
報告されたスコアは、学習スコアの中央値を表します
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研究完了まで、中央値10年
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留置静脈カテーテルによる合併症
時間枠：6ヶ月
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一部の被験者が使用する留置静脈カテーテルに関連する合併症に関する情報を収集します。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Brian M Feldman, MD、The Hospital for Sick Children
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
1997年6月26日
一次修了 (実際)
2012年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2010年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年3月10日
最初の投稿 (見積もり)
2010年3月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年12月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年11月18日
最終確認日
2019年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 0019970022
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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