Estudo Canadense de Profilaxia para Hemofilia (CHPS)
18 de novembro de 2019 atualizado por: Brian Feldman, The Hospital for Sick Children
Resultados musculoesqueléticos de prazo moderado com dose crescente de profilaxia: estudo de acompanhamento do estudo canadense de profilaxia para hemofilia
A profilaxia primária administrada com menos frequência inicialmente, com a frequência de infusão aumentada se necessário (profilaxia de dose escalonada), provavelmente é menos dispendiosa e associada a menos complicações do que a profilaxia padrão, reduzindo a incapacidade em um grau maior do que a terapia intermitente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Descrição detalhada
Existem 2 objetivos específicos de estudo.
A primeira é estimar a incidência de sangramento da articulação-alvo em pacientes com hemofilia A grave tratados (para profilaxia primária) com reposição de fator profilático de dose escalonada.
O segundo objetivo é obter estimativas precisas dos custos diretos e indiretos associados a este protocolo para uso em um modelo de custo-efetividade (comparando Dose Escalonada com profilaxia padrão e com terapia intermitente).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
56
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave (nível de fator inferior a 2%).
- Idade maior que 1 ano e menor ou igual a 2,5 anos.
- Articulações normais usando a escala ortopédica da Federação Mundial de Hemofilia.
- Radiografias normais de articulações nas quais ocorreu sangramento usando a escala radiográfica da Federação Mundial de Hemofilia.
- Contagem de plaquetas > 150.000.
- Consentimento informado para participar.
Critério de exclusão:
- Três ou mais sangramentos determinados clinicamente em qualquer cotovelo, joelho ou tornozelo.
- Presença ou histórico de um inibidor circulante (nível ≥ 0,5 Unidades Bethesda).
- A família foi julgada inadimplente pelo diretor da clínica de hemofilia local.
- Risco competitivo (infecção sintomática por HIV, artrite reumatoide juvenil, doença óssea metabólica ou outras doenças conhecidas por causar ou simular artrite).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fator VIII
dose crescente de Fator VIII
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dose crescente de profilaxia
Outros nomes:
dose crescente
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes que desenvolveram sangramento articular alvo
Prazo: 6 meses
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O número de participantes que desenvolveram sangramento na articulação alvo durante o estudo, que foi definido como 3 sangramentos em qualquer articulação em um período de 3 meses.
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6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Sangramento Anualizada
Prazo: 6 meses
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Número de índices de hemathorses (sangramento nos tornozelos, cotovelos ou joelhos) por paciente por ano
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6 meses
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Uso de fator anualizado
Prazo: 12 meses
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uso de fator anual por assunto
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12 meses
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Número de pacientes que desenvolveram um inibidor do FVIII
Prazo: 6 meses
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O número de pacientes que desenvolveram um inibidor para FVIII, definido como >= 0,5 Unidades Bethesda
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6 meses
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Incapacidade física medida pelo CHAQ
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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preencher o Questionário de Avaliação de Saúde Infantil (CHAQ) a cada visita de 6 meses. O CHAQ é uma ferramenta validada para medir um índice de incapacidade, com um possível intervalo de pontuação de 0 a 3, onde 0 representa nenhuma incapacidade e 3 representa incapacidade máxima. O CHAQ é conhecido por ter um forte efeito de teto. O CHAQ foi coletado em cada visita do estudo (i.e. a cada 6 meses durante o período em que cada paciente esteve em estudo). A pontuação relatada representa a pontuação média final do estudo. |
até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Danos nas articulações conforme determinado pela pontuação de fisioterapia
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Completar a Avaliação de Fisioterapia Colarado modificada a cada 6 meses em cada visita com uma pontuação de 0-30 para tornozelos e joelhos e 0-26 para cotovelos), medida em todas as visitas do estudo, que modificamos ao não avaliar a crepitação ou a medição da circunferência da articulação do tornozelo .
Para cada escala, 0 representa nenhum dano articular, com 26/30 representando o dano articular máximo possível.
A pontuação relatada representa a pontuação média final do estudo
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até a conclusão do estudo, uma média de 10 anos
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Complicações decorrentes do cateter venoso de demora
Prazo: 6 meses
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coletar informações sobre quaisquer complicações relacionadas a cateteres venosos de longa permanência que alguns sujeitos usam.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Brian M Feldman, MD, The Hospital for Sick Children
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de junho de 1997
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de março de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
11 de março de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2019
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 0019970022
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